Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti DX-2930 k prevenci akutních záchvatů angioedému u pacientů s HAE typu I a typu II

13. května 2021 aktualizováno: Shire

Studie HELP: Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti k vyhodnocení DX-2930 pro dlouhodobou profylaxi proti akutním záchvatům hereditárního angioedému (HAE)

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti DX-2930 při prevenci akutních záchvatů angioedému u pacientů s HAE typu I a typu II.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
125

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20157
        • Hospital L. Sacco, Milan University
  • Jordán
      • Amman, Jordán, 11941
        • Triumpharma
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1G 6C6
        • Ottawa Allergy Research Corporation
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4V 1R2
        • Gordon Sussman Clinical Research Inc.
    • Quebec
      • Quebec City, Quebec, Kanada, G1V 4M6
        • Clinique Specialisee En Allergie De La Capitale
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charité - University of Berlin
      • Mainz, Německo, 55131
        • Hautklinik und Poliklinik der Universitätsmedizin
      • Morfelden-Walldorf, Německo, 64546
        • HZRM Hämophilie-Zentrum Rhein Main
  • Portoriko
      • San Juan, Portoriko, 00918
        • Sociedad Alergologica
  • Spojené království
      • London, Spojené království, E1 2ES
        • Barts Health NHS Trust Clinical Research Centre
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama, LLC
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92122
        • UC San Diego School of Medicine
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
        • IMMUNOe International Health & Research Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C.
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33613
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
        • Institute of Asthma & Allergy, P.C.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02421
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48106
        • University of Michigan Hospital and Health System
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Spojené státy, 55446
        • Midwest Immunology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Spojené státy, 07109
        • Hudson-Essex Allergy, LLC
      • Ocean City, New Jersey, Spojené státy, 07712
        • Atlantic Research Center, LLC
    • New York
      • Mineola, New York, Spojené státy, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • The Mount Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28277
        • American Health Research
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke Asthma, Allergy and Airway Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43235
        • Optimed Research, LTD
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78731
        • Austin Regional Clinic
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • AARA Research Center
    • Utah
      • Draper, Utah, Spojené státy, 84020
        • Intermountain Clinical Research
      • Murray, Utah, Spojené státy, 84107
        • Allergy Associates of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
        • Marycliff Allergy Specialists
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy ve věku 12 let nebo starší v době screeningu
  • Dokumentovaná diagnóza HAE typu I nebo II
  • Výchozí četnost alespoň 1 zkoušejícím potvrzený záchvat HAE za 4 týdny
  • Dospělí subjekty a pečovatelé o subjekty mladší 18 let jsou ochotni a schopni přečíst, porozumět a podepsat formulář informovaného souhlasu. Subjekty ve věku 12 až 17 let, jejichž pečovatel poskytuje informovaný souhlas, jsou ochotné a schopné číst, rozumět a podepisovat formulář souhlasu.
  • Muži a ženy, kteří jsou plodní a sexuálně aktivní, musí dodržovat požadavky na antikoncepci.

Kritéria vyloučení:

  • Současná diagnóza jiné formy chronického, recidivujícího angioedému, jako je získaný angioedém, idiopatický angioedém nebo recidivující angioedém spojený s kopřivkou.
  • Účast na předchozí studii DX-2930
  • Léčba jakýmkoli jiným hodnoceným lékem nebo vystavení zkoumanému zařízení během 4 týdnů před screeningem
  • Expozice inhibitorům angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACE) nebo jakýmkoli lékům obsahujícím estrogen během 4 týdnů před screeningem.
  • Expozice androgenům do 2 týdnů před vstupem do zaváděcího období.
  • Použití dlouhodobé profylaktické léčby HAE během 2 týdnů před vstupem do zaváděcího období.
  • Využití krátkodobé profylaxe HAE během 7 dnů před zahájením záběhového období.
  • Jakákoli z následujících abnormalit jaterních testů: alaninaminotransferáza (ALT) > 3násobek horní hranice normy, nebo aspartátaminotransferáza (AST) > 3násobek horní hranice normy nebo celkový bilirubin > 2násobek horní hranice normy (pokud není zvýšení bilirubinu následek Gilbertova syndromu).
  • Těhotenství nebo kojení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: DX-2930 300 mg každé 2 týdny
300 mg DX-2930 podávané každé 2 týdny subkutánní injekcí.
Lék: DX-2930 – 300 mg/2 týdny
300 mg DX-2930 podávané každé 2 týdny subkutánní injekcí.
Experimentální: DX-2930 300 mg každé 4 týdny
300 mg DX-2930 podávané každé 4 týdny subkutánní injekcí
Lék: DX-2930 – 300 mg/4 týdny
300 mg DX-2930 podávané každé 4 týdny subkutánní injekcí. Aby se studie udržela zaslepená, budou subjekty dostávat injekce placeba každé dva týdny, když nedostávají lék.
Experimentální: DX-2930 150 mg každé 4 týdny
150 mg DX-2930 podávaných každé 4 týdny subkutánní injekcí
Lék: DX-2930 – 150 mg/4 týdny
150 mg DX-2930 podávaných každé 4 týdny subkutánní injekcí. Aby se studie udržela zaslepená, budou subjekty dostávat injekce placeba každé dva týdny, když nedostávají lék.
Komparátor placeba: Placebo
Placebo podávané každé 2 týdny subkutánní injekcí.
Lék: Placebo
Placebo podávané každé 2 týdny subkutánní injekcí.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra zkoušejícího potvrzených záchvatů dědičného angioedému (HAE) během léčebného období
Časové okno: Ode dne 0 do dne 182
Záchvat HAE byl definován jako diskrétní epizoda, během níž účastník progredoval od žádného angioedému do symptomů angioedému. Míra útoků HAE potvrzených zkoušejícím byla analyzována pomocí zobecněného lineárního modelu (GLM) pro početní data za předpokladu Poissonova rozdělení s funkcí log link a Pearsonovým chí-kvadrátovým škálováním standardních chyb, aby se zohlednilo potenciální nadměrné rozptýlení. Logaritmus času ve dnech, kdy byl každý subjekt pozorován během období léčby, byl použit jako proměnná offsetu v modelu.
Ode dne 0 do dne 182

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra zkoušejícího potvrzeného dědičného angioedému (HAE) záchvatu vyžadujícího akutní léčbu
Časové okno: Ode dne 0 do dne 182
Záchvat HAE byl definován jako diskrétní epizoda, během níž účastník progredoval od žádného angioedému do symptomů angioedému. Míra zkoušejícího potvrzeného útoku HAE byla analyzována pomocí GLM pro početní data za předpokladu Poissonova rozdělení s funkcí log link a Pearsonovým chí-kvadrátovým škálováním standardních chyb pro zohlednění potenciální nadměrné disperze. Logaritmus času ve dnech, kdy byl každý subjekt pozorován během období léčby, byl použit jako proměnná offsetu v modelu.
Ode dne 0 do dne 182
Míra středně závažných nebo závažných záchvatů dědičného angioedému (HAE) potvrzených vyšetřovatelem
Časové okno: Ode dne 0 do dne 182
Záchvat HAE byl definován jako diskrétní epizoda, během níž účastník progredoval od žádného angioedému do symptomů angioedému. Středně závažné a závažné ataky HAE potvrzené vyšetřovatelem byly útoky, které byly středně závažné nebo závažné podle definované závažnosti HAE ataku a hlášení postupů (HAARP). Celková závažnost ataky byla stanovena zkoušejícím pomocí následujících definic: mírný (přechodný nebo mírný diskomfort), střední (mírné až střední omezení aktivity), závažný (výrazné omezení aktivity). Míra středně těžkého nebo závažného útoku HAE potvrzeného výzkumníkem byla analyzována pomocí GLM pro početní data za předpokladu Poissonova rozdělení s funkcí log link a Pearsonovým chí-kvadrátovým škálováním standardních chyb, aby se zohlednilo potenciální nadměrné rozptýlení. Logaritmus času ve dnech, kdy byl každý subjekt pozorován během období léčby, byl použit jako proměnná offsetu v modelu.
Ode dne 0 do dne 182
Míra vyšetřovatelem potvrzených záchvatů dědičného angioedému (HAE) během dne 14 až dne 182
Časové okno: Ode dne 14 do dne 182
Záchvat HAE byl definován jako diskrétní epizoda, během níž účastník progredoval od žádného angioedému do symptomů angioedému. Míra zkoušejícího potvrzených záchvatů HAE během dne 14 po podání studovaného léku do dne 182 byla analyzována stejným Poissonovým regresním modelem jako v analýze primárního koncového bodu.
Ode dne 14 do dne 182

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Shire

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Dyax Corp.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Shire Physician, Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
3. března 2016

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
13. dubna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
13. dubna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. října 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. října 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
26. října 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. května 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • DX-2930-03
  • 2015-003943-20 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Plán statistické analýzy (SAP)
  • Formulář informovaného souhlasu (ICF)
  • Zpráva o klinické studii (CSR)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení