Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti DX-2930 k prevenci akutních záchvatů angioedému u pacientů s HAE typu I a typu II

13. května 2021 aktualizováno: Shire

Studie HELP: Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti k vyhodnocení DX-2930 pro dlouhodobou profylaxi proti akutním záchvatům hereditárního angioedému (HAE)

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti DX-2930 při prevenci akutních záchvatů angioedému u pacientů s HAE typu I a typu II.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

125

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20157
        • Hospital L. Sacco, Milan University
  • Jordán
      • Amman, Jordán, 11941
        • Triumpharma
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1G 6C6
        • Ottawa Allergy Research Corporation
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4V 1R2
        • Gordon Sussman Clinical Research Inc.
    • Quebec
      • Quebec City, Quebec, Kanada, G1V 4M6
        • Clinique Spécialisée en Allergie de la Capitale
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charité - University of Berlin
      • Mainz, Německo, 55131
        • Hautklinik und Poliklinik der Universitätsmedizin
      • Morfelden-Walldorf, Německo, 64546
        • HZRM Hämophilie-Zentrum Rhein Main
  • Portoriko
      • San Juan, Portoriko, 00918
        • Sociedad Alergologica
  • Spojené království
      • London, Spojené království, E1 2ES
        • Barts Health NHS Trust Clinical Research Centre
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama, LLC
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92122
        • UC San Diego School of Medicine
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
        • IMMUNOe International Health & Research Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C.
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33613
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
        • Institute of Asthma & Allergy, P.C.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02421
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48106
        • University of Michigan Hospital and Health System
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Spojené státy, 55446
        • Midwest Immunology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Spojené státy, 07109
        • Hudson-Essex Allergy, LLC
      • Ocean City, New Jersey, Spojené státy, 07712
        • Atlantic Research Center, LLC
    • New York
      • Mineola, New York, Spojené státy, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • The Mount Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28277
        • American Health Research
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke Asthma, Allergy and Airway Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43235
        • Optimed Research, LTD
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78731
        • Austin Regional Clinic
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • AARA Research Center
    • Utah
      • Draper, Utah, Spojené státy, 84020
        • Intermountain Clinical Research
      • Murray, Utah, Spojené státy, 84107
        • Allergy Associates of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
        • Marycliff Allergy Specialists
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy ve věku 12 let nebo starší v době screeningu
  • Dokumentovaná diagnóza HAE typu I nebo II
  • Výchozí četnost alespoň 1 zkoušejícím potvrzený záchvat HAE za 4 týdny
  • Dospělí subjekty a pečovatelé o subjekty mladší 18 let jsou ochotni a schopni přečíst, porozumět a podepsat formulář informovaného souhlasu. Subjekty ve věku 12 až 17 let, jejichž pečovatel poskytuje informovaný souhlas, jsou ochotné a schopné číst, rozumět a podepisovat formulář souhlasu.
  • Muži a ženy, kteří jsou plodní a sexuálně aktivní, musí dodržovat požadavky na antikoncepci.

Kritéria vyloučení:

  • Současná diagnóza jiné formy chronického, recidivujícího angioedému, jako je získaný angioedém, idiopatický angioedém nebo recidivující angioedém spojený s kopřivkou.
  • Účast na předchozí studii DX-2930
  • Léčba jakýmkoli jiným hodnoceným lékem nebo vystavení zkoumanému zařízení během 4 týdnů před screeningem
  • Expozice inhibitorům angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACE) nebo jakýmkoli lékům obsahujícím estrogen během 4 týdnů před screeningem.
  • Expozice androgenům do 2 týdnů před vstupem do zaváděcího období.
  • Použití dlouhodobé profylaktické léčby HAE během 2 týdnů před vstupem do zaváděcího období.
  • Využití krátkodobé profylaxe HAE během 7 dnů před zahájením záběhového období.
  • Jakákoli z následujících abnormalit jaterních testů: alaninaminotransferáza (ALT) > 3násobek horní hranice normy, nebo aspartátaminotransferáza (AST) > 3násobek horní hranice normy nebo celkový bilirubin > 2násobek horní hranice normy (pokud není zvýšení bilirubinu následek Gilbertova syndromu).
  • Těhotenství nebo kojení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: DX-2930 300 mg každé 2 týdny
300 mg DX-2930 podávané každé 2 týdny subkutánní injekcí.
Lék: DX-2930 – 300 mg/2 týdny
300 mg DX-2930 podávané každé 2 týdny subkutánní injekcí.
Experimentální: DX-2930 300 mg každé 4 týdny
300 mg DX-2930 podávané každé 4 týdny subkutánní injekcí
Lék: DX-2930 – 300 mg/4 týdny
300 mg DX-2930 podávané každé 4 týdny subkutánní injekcí. Aby se studie udržela zaslepená, budou subjekty dostávat injekce placeba každé dva týdny, když nedostávají lék.
Experimentální: DX-2930 150 mg každé 4 týdny
150 mg DX-2930 podávaných každé 4 týdny subkutánní injekcí
Lék: DX-2930 – 150 mg/4 týdny
150 mg DX-2930 podávaných každé 4 týdny subkutánní injekcí. Aby se studie udržela zaslepená, budou subjekty dostávat injekce placeba každé dva týdny, když nedostávají lék.
Komparátor placeba: Placebo
Placebo podávané každé 2 týdny subkutánní injekcí.
Lék: Placebo
Placebo podávané každé 2 týdny subkutánní injekcí.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra zkoušejícího potvrzených záchvatů dědičného angioedému (HAE) během léčebného období
Časové okno: Ode dne 0 do dne 182
Záchvat HAE byl definován jako diskrétní epizoda, během níž účastník progredoval od žádného angioedému do symptomů angioedému. Míra útoků HAE potvrzených zkoušejícím byla analyzována pomocí zobecněného lineárního modelu (GLM) pro početní data za předpokladu Poissonova rozdělení s funkcí log link a Pearsonovým chí-kvadrátovým škálováním standardních chyb, aby se zohlednilo potenciální nadměrné rozptýlení. Logaritmus času ve dnech, kdy byl každý subjekt pozorován během období léčby, byl použit jako proměnná offsetu v modelu.
Ode dne 0 do dne 182

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra zkoušejícího potvrzeného dědičného angioedému (HAE) záchvatu vyžadujícího akutní léčbu
Časové okno: Ode dne 0 do dne 182
Záchvat HAE byl definován jako diskrétní epizoda, během níž účastník progredoval od žádného angioedému do symptomů angioedému. Míra zkoušejícího potvrzeného útoku HAE byla analyzována pomocí GLM pro početní data za předpokladu Poissonova rozdělení s funkcí log link a Pearsonovým chí-kvadrátovým škálováním standardních chyb pro zohlednění potenciální nadměrné disperze. Logaritmus času ve dnech, kdy byl každý subjekt pozorován během období léčby, byl použit jako proměnná offsetu v modelu.
Ode dne 0 do dne 182
Míra středně závažných nebo závažných záchvatů dědičného angioedému (HAE) potvrzených vyšetřovatelem
Časové okno: Ode dne 0 do dne 182
Záchvat HAE byl definován jako diskrétní epizoda, během níž účastník progredoval od žádného angioedému do symptomů angioedému. Středně závažné a závažné ataky HAE potvrzené vyšetřovatelem byly útoky, které byly středně závažné nebo závažné podle definované závažnosti HAE ataku a hlášení postupů (HAARP). Celková závažnost ataky byla stanovena zkoušejícím pomocí následujících definic: mírný (přechodný nebo mírný diskomfort), střední (mírné až střední omezení aktivity), závažný (výrazné omezení aktivity). Míra středně těžkého nebo závažného útoku HAE potvrzeného výzkumníkem byla analyzována pomocí GLM pro početní data za předpokladu Poissonova rozdělení s funkcí log link a Pearsonovým chí-kvadrátovým škálováním standardních chyb, aby se zohlednilo potenciální nadměrné rozptýlení. Logaritmus času ve dnech, kdy byl každý subjekt pozorován během období léčby, byl použit jako proměnná offsetu v modelu.
Ode dne 0 do dne 182
Míra vyšetřovatelem potvrzených záchvatů dědičného angioedému (HAE) během dne 14 až dne 182
Časové okno: Ode dne 14 do dne 182
Záchvat HAE byl definován jako diskrétní epizoda, během níž účastník progredoval od žádného angioedému do symptomů angioedému. Míra zkoušejícího potvrzených záchvatů HAE během dne 14 po podání studovaného léku do dne 182 byla analyzována stejným Poissonovým regresním modelem jako v analýze primárního koncového bodu.
Ode dne 14 do dne 182

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Spolupracovníci

Dyax Corp.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Shire Physician, Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. března 2016

Primární dokončení (Aktuální)

13. dubna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

13. dubna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. října 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. října 2015

První zveřejněno (Odhad)

26. října 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DX-2930-03
  • 2015-003943-20 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Plán statistické analýzy (SAP)
  • Formulář informovaného souhlasu (ICF)
  • Zpráva o klinické studii (CSR)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hereditární angioedém (HAE)

Klinické studie na DX-2930 – 300 mg/2 týdny

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mali

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit