Léčba diabetu ostrůvků zachování imunity (DIPIT)

Kritéria pro zařazení:

• Pacienti musí splňovat všechna následující kritéria, aby se mohli zúčastnit této studie:

  1. Subjekt musí být schopen porozumět a poskytnout informovaný souhlas.
  2. Muži a ženy, 18-35 let.
  3. Nový nástup T1D po dobu ne delší než 120 dní v době randomizace.
  4. Ovlivněno T1D podle standardních kritérií ADA a potvrzeno pozitivitou alespoň jedné autoprotilátky asociované s T1D na autoprotilátky GAD65, IA-2, ZnT8 nebo inzulínu (pokud byl pacient léčen inzulínem méně než 2 týdny).
  5. Být na inzulínové terapii.
  6. Špičková hladina stimulovaného C-peptidu >0,2 nmol/l na začátku 1 návštěvy MMTT.
  7. Ženy ve fertilním věku musí mít při vstupu do studie negativní těhotenský test.
  8. Ženské (a mužské) subjekty s reprodukčním potenciálem musí souhlasit s použitím dvou metod antikoncepce schválených FDA po celou dobu trvání studie.
  9. Odběry krve vyžadovaly adekvátní žilní přístup k podpoře studie.

Kritéria vyloučení:

• Potenciální účastníci nesmí splňovat žádné z následujících kritérií vyloučení:

  1. Neschopnost nebo neochota účastníka dát písemný informovaný souhlas nebo dodržovat protokol studie.
  2. BMI>30 Kg/m2.
  3. Kontraindikace ATG, GCSF, exenatid, etanercept a IL-2 (dle příbalového letáku, např. znalost přecitlivělosti na léčiva nebo jeho pomocné látky).
  4. Nekompenzované srdeční selhání, přetížení tekutinami, infarkt myokardu nebo onemocnění jater nebo závažné poškození životně důležitého orgánu během posledních 6 týdnů před zařazením.
  5. Jakýkoli z následujících laboratorních nálezů: hemoglobin <10,0 g/dl; leukocyty <3 000/μl; neutrofily <1 500/μl; lymfocyty <800/μl; krevní destičky <100 000/μl.
  6. Jakékoli známky nebo diagnóza významné chronické aktivní infekce (např. hepatitida, tuberkulóza, EBV nebo CMV) nebo screeningový laboratorní důkaz odpovídající významné chronické aktivní infekci (jako je pozitivní na HIV, IGRA test na TBC nebo hepatitidu B-C).
  7. Probíhající akutní infekce, např. akutní infekce dýchacích cest močového traktu nebo infekce gastrointestinálního traktu.
  8. Probíhající nebo předpokládané užívání jiných léků na cukrovku než inzulínu.
  9. Současné nebo pokračující používání neinzulínových léčiv, která ovlivňují kontrolu glykémie během 7 dnů od screeningu.
  10. Současné nebo předchozí užívání imunomodulátorů nebo systémových steroidů v posledních 2 měsících, které by mohlo potenciálně ovlivnit diabetes nebo imunologický stav.
  11. Nedávný příjemce jakékoli licencované nebo testované živé atenuované vakcíny (vakcín) během 6 týdnů od randomizace.
  12. Užívání hodnocených léků do 3 měsíců od účasti.
  13. Souběžná léčba imunosupresivy, imunomodulátory nebo cytotoxickými látkami nebo předchozí terapie méně než 3 měsíce od randomizace.
  14. Anamnéza nebo diagnóza malignity. Jakákoli anamnéza gastroparézy nebo jiného závažného gastrointestinálního onemocnění, pankreatitidy, uzlů štítné žlázy nebo zhoubného bujení s výjimkou anamnézy lokalizovaného bazaliomu.
  15. Přítomnost aloštěpu.
  16. AST, ALT nebo alkalická fosfatáza >2násobek horní hranice normy nebo celkový bilirubin >1,5násobek horní hranice normy.
  17. Současné, diagnostikované, duševní onemocnění nebo současné, diagnostikované nebo samostatně hlášené zneužívání drog nebo alkoholu; nebo jakákoli situace, která by podle názoru zkoušejícího narušila schopnost účastníka splnit požadavky studie.
  18. Těhotenství nebo pokračující kojení pro ženy; neochota nebo neschopnost žen i mužů v plodném věku používat spolehlivou a účinnou formu antikoncepce po celou dobu trvání studie.
  19. Minulé nebo současné zdravotní problémy nebo nálezy z fyzikálního vyšetření nebo laboratorního testování, které nejsou uvedeny výše a které podle názoru zkoušejícího mohou představovat další rizika plynoucí z účasti ve studii, mohou narušovat schopnost účastníka vyhovět studii. požadavky nebo které mohou ovlivnit kvalitu nebo interpretaci získaných údajů.