Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Cavosonstatu (N91115) u pacientů s CF homozygotními pro mutaci F508del-CFTR (SNO-6)

6. ledna 2017 aktualizováno: Nivalis Therapeutics, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti u pacientů s cystickou fibrózou, kteří jsou homozygotní pro mutaci F508del-CFTR léčenou lumakaftorem/ivakaftorem

Půjde o dvojitě zaslepenou, randomizovanou, placebem kontrolovanou studii s paralelními skupinami. Účelem této studie je prozkoumat účinnost a bezpečnost přípravku Cavosonstat (N91115) u dospělých pacientů s CF, kteří jsou homozygotní pro mutaci F508del-CFTR a kteří jsou léčeni lumakaftorem/ivakaftorem (Orkambi™).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Primární cíl:

  • Posuďte účinnost N91115 po 12 týdnech při přidání k předchozí léčbě lumakaftorem/ivakaftorem u dospělých pacientů s CF, kteří jsou homozygoti pro mutaci F508del-CFTR

Sekundární cíle:

  • Posuďte účinek N91115 přidaného do lumakaftoru/ivakaftoru na bezpečnost
  • Posuďte účinek lumakaftoru/ivakaftoru přidaného k N91115 na farmakokinetiku N91115, lumakaftoru a ivakaftoru

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
138

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Yale University
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61637
        • Saint Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Spojené státy, 67214
        • Via Christi Research
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • University of Kentucky
    • Maine
      • Portland, Maine, Spojené státy, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Wayne State University-Harper
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Spectrum Health Butterworth Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • St. Louis University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • University of North Carolina Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27103
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
        • ProMedica Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Dell Children's Hospital | Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • Medical Center of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti musí být léčeni lumakaftorem/ivakaftorem alespoň 8 týdnů před 1. dnem (začátek dávkování)
  • Chlorid potu (SC) v anamnéze ≥ 60 mEq/l kvantitativním testem pilokarpinové iontoforézy (QPIT) (buď před nebo po zahájení léčby lumakaftorem/ivakaftorem)
  • Tělesná hmotnost ≥ 40 kg
  • ppFEV1 40 - 85 % předpovězeno (včetně) při screeningu
  • Nasycení kyslíkem ≥ 90 % při dýchání okolního vzduchu při screeningu

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli akutní infekce, která vyžaduje léčbu nebo hospitalizaci do 2 týdnů od 1. dne studie
  • Kolonizace organismy spojenými s rychlejším poklesem stavu plic, jako je Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa a Mycobacterium abscessus
  • Jakákoli změna v režimu chronické léčby CF plicního onemocnění (např. Pulmozyme®, hypertonický fyziologický roztok, Azithromycin, TOBI®, Cayston®) během 4 týdnů od 1. dne studie
  • Jste těhotná, plánujete těhotenství nebo kojíte při screeningu
  • Krevní hemoglobin < 10 g/dl při screeningu
  • Sérový albumin < 2,5 g/dl při screeningu
  • Abnormální funkce jater definovaná jako ≥ 3 x horní hranice normálu (ULN)
  • Anamnéza abnormální funkce ledvin do 3 měsíců od screeningu
  • Ventrikulární tachykardie nebo jiné klinicky významné komorové arytmie v anamnéze
  • Anamnéza, včetně screeningového hodnocení, prodlouženého intervalu QT a/nebo QTcF (Fridericiina korekce)
  • Anamnéza solidních orgánových nebo hematologických transplantací
  • Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog
  • Pokračující účast v další terapeutické klinické studii
  • Použití kontinuálního (24 hodin/den) nebo nočního doplňkového kyslíku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: TROJNÁSOBNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo kapsle
Lék: Placebo
Kontrolní vzorek pouze s pomocnými látkami a plnidly kapslí
Ostatní jména:
  • řízení
EXPERIMENTÁLNÍ: Cavosonstat (N91115) 200 mg
Cavosonstat (N91115) 200 mg dvakrát denně (BID)
Lék: Cavosonstat
Inhibitor GSNOR
Ostatní jména:
  • N91115
EXPERIMENTÁLNÍ: Cavosonstat (N91115) 400 mg
Cavosonstat (N91115) 400 mg BID
Lék: Cavosonstat
Inhibitor GSNOR
Ostatní jména:
  • N91115

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného FEV1 (ppFEV1)
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 týdnů
Objem nuceného výdechu za jednu sekundu (FEV1) od doby před studií (základní hodnota) do po 12 týdnech léčby N91115
Od výchozího stavu do 12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Relativní změna od výchozí hodnoty v ppFEV1
Časové okno: výchozí stav do 12 týdnů
Objem nuceného výdechu za jednu sekundu (FEV1) od doby před studií (základní hodnota) do po 12 týdnech léčby N91115
výchozí stav do 12 týdnů
Absolutní změna od výchozí hodnoty chloridu potu
Časové okno: výchozí stav do 12 týdnů
Měření chloridu v potu na kůži na začátku studie a po 12 týdnech N91115
výchozí stav do 12 týdnů
Absolutní změna od výchozí hodnoty v dotazníku cystické fibrózy – revidovaná CFQ-R (škála respiračních příznaků)
Časové okno: výchozí stav do 16 týdnů
Srovnání dotazníku od začátku studie do 16 týdnů
výchozí stav do 16 týdnů
Absolutní změna od výchozí hodnoty indexu tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: výchozí stav do 12 týdnů
Hodnocení změny indexu tělesné hmotnosti od začátku studie do po 12 týdnech N91115
výchozí stav do 12 týdnů
Absolutní změna od výchozí hodnoty v globálním dojmu změny pacienta (PGIC)
Časové okno: výchozí stav do 12 týdnů
Pacient reportoval deník výsledků
výchozí stav do 12 týdnů
Výskyt nežádoucích účinků vyžadujících léčbu [Bezpečnost a snášenlivost])
Časové okno: výchozí stav do 16 týdnů
Jakékoli hodnocení nežádoucích účinků včetně klinických laboratorních hodnot, elektrokardiogramu (EKG), plicních exacerbací nebo změn vitálních funkcí
výchozí stav do 16 týdnů
Farmakokinetická měření maximální plazmatické koncentrace [Cmax] N91115, lumakaftoru a ivakaftoru
Časové okno: výchozí stav do 12 týdnů
Maximální plazmatická koncentrace [Cmax] měření N91115, lumakaftor a ivakaftor
výchozí stav do 12 týdnů
Farmakokinetická měření plochy pod křivkou (AUC) pro N91115, Ivacaftor a lumakaftor
Časové okno: výchozí stav do 12 týdnů
Měření AUC N91115, lumakaftoru a ivakaftoru
výchozí stav do 12 týdnů

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet plicních exacerbací
Časové okno: výchozí stav do 12 týdnů
Posouzení počtu plicních exacerbací na začátku ve srovnání s obdobím 12 týdnů
výchozí stav do 12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Nivalis Therapeutics, Inc.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Medidata Solutions

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. listopadu 2015

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2016

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. října 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. října 2015

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. října 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. ledna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. ledna 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • N91115-2CF-05

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení