Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Cavosonstat (N91115) hos patienter med CF homozygot for F508del-CFTR-mutationen (SNO-6)

6. januar 2017 opdateret af: Nivalis Therapeutics, Inc.

Et fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppestudie af N91115 for at evaluere effektivitet og sikkerhed hos patienter med cystisk fibrose, der er homozygote for F508del-CFTR-mutationen behandlet med Lumacaftor/Ivacaftor

Dette vil være et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, parallelgruppestudie. Formålet med denne undersøgelse er at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​Cavosonstat (N91115) hos voksne patienter med CF, som er homozygote for F508del-CFTR-mutationen og behandles med lumacaftor/ivacaftor (Orkambi™).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Primært mål:

  • Vurder effektiviteten af ​​N91115 efter 12 uger, når det tilføjes til allerede eksisterende behandling med lumacaftor/ivacaftor hos voksne patienter med CF, som er homozygote for F508del-CFTR-mutationen

Sekundære mål:

  • Vurder effekten af ​​N91115 tilsat lumacaftor/ivacaftor på sikkerheden
  • Vurder effekten af ​​lumacaftor/ivacaftor tilføjet til N91115 på farmakokinetikken af ​​N91115, lumacaftor og ivacaftor

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
138

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University Of Alabama
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Yale University
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61637
        • Saint Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Forenede Stater, 67214
        • Via Christi Research
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • University of Kentucky
    • Maine
      • Portland, Maine, Forenede Stater, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Wayne State University-Harper
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Spectrum Health Butterworth Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • St. Louis University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27103
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • ProMedica Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Dell Children's Hospital | Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • Medical Center of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter skal have været behandlet med lumacaftor/ivacaftor i mindst 8 uger før dag 1 (start af dosering)
  • En historie med svedklorid (SC) ≥ 60 mEq/L ved kvantitativ pilocarpiniontoforesetest (QPIT) (enten før eller efter påbegyndelse af lumacaftor/ivacaftor-behandling)
  • Kropsvægt ≥ 40 kg
  • ppFEV1 40 - 85 % forudsagt (inklusive) ved screening
  • Iltmætning ≥ 90 % indånder omgivende luft ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver akut infektion, der kræver behandling eller hospitalsindlæggelse inden for 2 uger efter undersøgelsesdag 1
  • Kolonisering med organismer forbundet med hurtigere fald i lungestatus, såsom Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa og Mycobacterium abscessus
  • Enhver ændring i kuren for kroniske behandlinger for CF-lungesygdom (f.eks. Pulmozyme®, hypertonisk saltvand, Azithromycin, TOBI®, Cayston®) inden for 4 uger efter undersøgelsesdag 1
  • Er gravid, planlægger en graviditet eller ammer ved screening
  • Blodhæmoglobin < 10 g/dL ved screening
  • Serumalbumin < 2,5 g/dL ved screening
  • Unormal leverfunktion defineret som ≥ 3 x øvre normalgrænse (ULN)
  • Anamnese med unormal nyrefunktion inden for 3 måneder efter screening
  • Anamnese med ventrikulær takykardi eller andre klinisk signifikante ventrikulære arytmier
  • Anamnese, inklusive screeningsvurderingen, af forlænget QT og/eller QTcF (Fridericias korrektion) interval
  • Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation
  • Historie om alkoholmisbrug eller stofmisbrug
  • Løbende deltagelse i et andet terapeutisk klinisk forsøg
  • Brug af kontinuerlig (24 timer/dag) eller natlig supplerende ilt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: TRIPLE

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo kapsel
Medicin: Placebo
Kontrolprøve med kun kapselhjælpestoffer og fyldstoffer
Andre navne:
  • styring
EKSPERIMENTEL: Cavosonstat (N91115) 200 mg
Cavosonstat (N91115) 200 mg to gange dagligt (BID)
Medicin: Cavosonstat
GSNOR hæmmer
Andre navne:
  • N91115
EKSPERIMENTEL: Cavosonstat (N91115) 400 mg
Cavosonstat (N91115) 400 mg BID
Medicin: Cavosonstat
GSNOR hæmmer
Andre navne:
  • N91115

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra baseline i procent forudsagt FEV1 (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til 12 uger
Forceret udåndingsvolumen på et sekund (FEV1) fra før undersøgelse (baseline) til efter 12 ugers N91115-behandling
Fra baseline til 12 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Relativ ændring fra baseline i ppFEV1
Tidsramme: baseline til 12 uger
Forceret udåndingsvolumen på et sekund (FEV1) fra før undersøgelse (baseline) til efter 12 ugers N91115-behandling
baseline til 12 uger
Absolut ændring fra baseline i svedklorid
Tidsramme: baseline til 12 uger
En svedkloridmåling på huden ved studiestart og efter 12 uger med N91115
baseline til 12 uger
Absolut ændring fra baseline i Cystisk Fibrose-spørgeskema - Revideret CFQ-R (respiratorisk symptomskala)
Tidsramme: baseline til 16 uger
Sammenligning af spørgeskemaet fra studiestart til 16 uger
baseline til 16 uger
Absolut ændring fra baseline i kropsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: baseline til 12 uger
Vurdering af ændring i kropsmasseindeks fra studiestart til efter 12 uger med N91115
baseline til 12 uger
Absolut ændring fra baseline i Patient Global Impression of Change (PGIC)
Tidsramme: baseline til 12 uger
Patientrapporteret resultatjournal
baseline til 12 uger
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger [Sikkerhed og Tolerabilitet])
Tidsramme: baseline til 16 uger
Enhver vurdering af uønskede hændelser, herunder kliniske laboratorieværdier, elektrokardiogram (EKG), pulmonale eksacerbationer eller ændringer i vitale tegn
baseline til 16 uger
Farmakokinetiske målinger af maksimal plasmakoncentration [Cmax], af N91115, lumacaftor og ivacaftor
Tidsramme: baseline til 12 uger
Maksimal plasmakoncentration [Cmax] målinger af N91115, lumacaftor og ivacaftor
baseline til 12 uger
Farmakokinetiske målinger af arealet under kurven (AUC) for N91115, Ivacaftor og lumacaftor
Tidsramme: baseline til 12 uger
AUC-målinger af N91115, lumacaftor og ivacaftor
baseline til 12 uger

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal pulmonale eksacerbationer
Tidsramme: baseline til 12 uger
Vurdering af antallet af pulmonale eksacerbationer ved baseline sammenlignet gennem 12 uger
baseline til 12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Nivalis Therapeutics, Inc.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Medidata Solutions

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2015

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2016

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
26. oktober 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. oktober 2015

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. oktober 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. januar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. januar 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • N91115-2CF-05

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger