Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Cavosonstat (N91115) hos pasienter med CF homozygote for F508del-CFTR-mutasjonen (SNO-6)

6. januar 2017 oppdatert av: Nivalis Therapeutics, Inc.

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie av N91115 for å evaluere effektivitet og sikkerhet hos pasienter med cystisk fibrose som er homozygote for F508del-CFTR-mutasjonen behandlet med Lumacaftor/Ivacaftor

Dette vil være en dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, parallell gruppestudie. Hensikten med denne studien er å undersøke effekten og sikkerheten til Cavosonstat (N91115) hos voksne pasienter med CF som er homozygote for F508del-CFTR-mutasjonen og som behandles med lumacaftor/ivacaftor (Orkambi™).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Hovedmål:

  • Vurder effekten av N91115 ved 12 uker når det legges til eksisterende behandling med lumacaftor/ivacaftor hos voksne pasienter med CF som er homozygote for F508del-CFTR-mutasjonen

Sekundære mål:

  • Vurder effekten av N91115 lagt til lumacaftor/ivacaftor på sikkerheten
  • Vurder effekten av lumacaftor/ivacaftor lagt til N91115 på farmakokinetikken til N91115, lumacaftor og ivacaftor

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
138

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • University of Alabama
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Yale University
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Forente stater, 61637
        • Saint Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Forente stater, 67214
        • Via Christi Research
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • University of Kentucky
    • Maine
      • Portland, Maine, Forente stater, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Wayne State University-Harper
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Spectrum Health Butterworth Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University
      • St. Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • St. Louis University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • University of North Carolina Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27103
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
        • ProMedica Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Dell Children's Hospital | Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • Medical Center of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter må ha blitt behandlet med lumacaftor/ivacaftor i minst 8 uker før dag 1 (start av dosering)
  • En historie med svetteklorid (SC) ≥ 60 mEq/L ved kvantitativ pilokarpiniontoforesetest (QPIT) (enten før eller etter oppstart av lumacaftor/ivacaftor-behandling)
  • Kroppsvekt ≥ 40 kg
  • ppFEV1 40 - 85 % predikert (inklusive) ved screening
  • Oksygenmetning ≥ 90 % puster inn omgivelsesluft ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver akutt infeksjon som krever behandling eller sykehusinnleggelse innen 2 uker etter studiedag 1
  • Kolonisering med organismer assosiert med raskere nedgang i lungestatus, som Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa og Mycobacterium abscessus
  • Enhver endring i regimet for kroniske terapier for CF-lungesykdom (f.eks. Pulmozyme®, hypertonisk saltvann, Azithromycin, TOBI®, Cayston®) innen 4 uker etter studiedag 1
  • Er gravid, planlegger en graviditet eller ammer ved screening
  • Blodhemoglobin < 10 g/dL ved screening
  • Serumalbumin < 2,5 g/dL ved screening
  • Unormal leverfunksjon definert som ≥ 3 x øvre normalgrense (ULN)
  • Anamnese med unormal nyrefunksjon innen 3 måneder etter screening
  • Anamnese med ventrikulær takykardi eller andre klinisk signifikante ventrikulære arytmier
  • Anamnese, inkludert screeningsvurderingen, med forlenget QT og/eller QTcF (Fridericias korreksjon) intervall
  • Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon
  • Historie om alkoholmisbruk eller narkotikamisbruk
  • Pågående deltakelse i en annen terapeutisk klinisk studie
  • Bruk av kontinuerlig (24 timer/dag) eller nattlig ekstra oksygen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: TRIPLE

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo kapsel
Legemiddel: Placebo
Kontrollprøve med kun kapselhjelpestoffer og fyllstoffer
Andre navn:
  • styre
EKSPERIMENTELL: Cavosonstat (N91115) 200 mg
Cavosonstat (N91115) 200 mg to ganger daglig (BID)
Legemiddel: Cavosonstat
GSNOR-hemmer
Andre navn:
  • N91115
EKSPERIMENTELL: Cavosonstat (N91115) 400 mg
Cavosonstat (N91115) 400 mg BID
Legemiddel: Cavosonstat
GSNOR-hemmer
Andre navn:
  • N91115

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i prosent predikert FEV1 (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til 12 uker
Forsert ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1) fra før studien (Baseline) til etter 12 uker med N91115-behandling
Fra baseline til 12 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Relativ endring fra baseline i ppFEV1
Tidsramme: baseline til 12 uker
Forsert ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1) fra før studien (Baseline) til etter 12 uker med N91115-behandling
baseline til 12 uker
Absolutt endring fra baseline i svetteklorid
Tidsramme: baseline til 12 uker
En svettekloridmåling på huden ved studiestart og etter 12 uker med N91115
baseline til 12 uker
Absolutt endring fra baseline i Cystic Fibrosis Questionnaire -Revidert CFQ-R (respiratorisk symptomskala)
Tidsramme: baseline til 16 uker
Sammenligning av spørreskjemaet fra studiestart til 16 uker
baseline til 16 uker
Absolutt endring fra baseline i kroppsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: baseline til 12 uker
Vurdering av endring i kroppsmasseindeks fra studiestart til etter 12 uker med N91115
baseline til 12 uker
Absolutt endring fra baseline i pasientens globale inntrykk av endring (PGIC)
Tidsramme: baseline til 12 uker
Pasientrapportert resultatjournal
baseline til 12 uker
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger [sikkerhet og tolerabilitet])
Tidsramme: baseline til 16 uker
Vurdering av uønskede hendelser, inkludert kliniske laboratorieverdier, elektrokardiogram (EKG), lungeeksaserbasjoner eller endringer i vitale tegn
baseline til 16 uker
Farmakokinetiske målinger av maksimal plasmakonsentrasjon [Cmax], av N91115, lumacaftor og ivacaftor
Tidsramme: baseline til 12 uker
Maksimal plasmakonsentrasjon [Cmax] målinger av N91115, lumacaftor og ivacaftor
baseline til 12 uker
Farmakokinetiske målinger av arealet under kurven (AUC) for N91115, Ivacaftor og lumacaftor
Tidsramme: baseline til 12 uker
AUC-målinger av N91115, lumacaftor og ivacaftor
baseline til 12 uker

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske studier, en planlagt måling beskrevet i protokollen som brukes for å bestemme effekten av en intervensjon/behandling på deltakerne. For observasjonsstudier, en måling eller observasjon som brukes til å beskrive mønstre av sykdommer eller egenskaper, eller assosiasjoner til eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer utfallsmål inkluderer primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall lungeeksaserbasjoner
Tidsramme: baseline til 12 uker
Vurdering av antall lungeeksaserbasjoner ved baseline sammenlignet gjennom 12 uker
baseline til 12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Nivalis Therapeutics, Inc.

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Medidata Solutions

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. november 2015

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. desember 2016

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. desember 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
26. oktober 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
26. oktober 2015

Først lagt ut (ANSLAG)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
28. oktober 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
10. januar 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
6. januar 2017

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. januar 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • N91115-2CF-05

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger