Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование кавосонстата (N91115) у пациентов с муковисцидозом, гомозиготных по мутации F508del-CFTR (SNO-6)

6 января 2017 г. обновлено: Nivalis Therapeutics, Inc.

Фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, параллельное групповое исследование N91115 для оценки эффективности и безопасности у пациентов с кистозным фиброзом, гомозиготных по мутации F508del-CFTR, получавших лумакафтор/ивакафтор

Это будет двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование в параллельных группах. Целью данного исследования является изучение эффективности и безопасности кавосонстата (N91115) у взрослых пациентов с муковисцидозом, гомозиготных по мутации F508del-CFTR и получающих лечение люмакафтором/ивакафтором (Orkambi™).

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Основная цель:

  • Оценить эффективность N91115 через 12 недель при добавлении к ранее существовавшему лечению люмакафтором/ивакафтором у взрослых пациентов с муковисцидозом, гомозиготных по мутации F508del-CFTR.

Второстепенные цели:

  • Оценить влияние N91115, добавленного к люмакафтору/ивакафтору, на безопасность
  • Оценить влияние люмакафтора/ивакафтора, добавленного к N91115, на фармакокинетику N91115, люмакафтора и ивакафтора.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
138

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • University of Alabama
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
        • Yale University
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Соединенные Штаты, 61637
        • Saint Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Соединенные Штаты, 67214
        • Via Christi Research
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
        • University of Kentucky
    • Maine
      • Portland, Maine, Соединенные Штаты, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Wayne State University-Harper
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
        • Spectrum Health Butterworth Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University
      • St. Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
        • St. Louis University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • University of North Carolina Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27103
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43606
        • ProMedica Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
        • Dell Children's Hospital | Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • Medical Center of Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты должны получать лечение люмакафтором/ивакафтором в течение как минимум 8 недель до 1-го дня (начало дозирования).
  • Наличие в анамнезе хлорида пота (SC) ≥ 60 мЭкв/л по результатам количественного теста ионофореза с пилокарпином (QPIT) (до или после начала лечения люмакафтором/ивакафтором)
  • Масса тела ≥ 40 кг
  • ppFEV1 40–85 % от должного (включительно) при скрининге
  • Насыщение кислородом ≥ 90% окружающего воздуха при скрининге

Критерий исключения:

  • Любая острая инфекция, требующая лечения или госпитализации в течение 2 недель после 1-го дня исследования.
  • Колонизация микроорганизмами, связанными с более быстрым снижением легочного статуса, такими как Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa и Mycobacterium abscessus
  • Любые изменения в схеме хронической терапии легочного МВ (например, Pulmozyme®, гипертонический раствор, азитромицин, TOBI®, Cayston®) в течение 4 недель после 1-го дня исследования
  • Вы беременны, планируете беременность или кормите грудью во время скрининга
  • Гемоглобин крови < 10 г/дл при скрининге
  • Сывороточный альбумин < 2,5 г/дл при скрининге
  • Нарушение функции печени, определяемое как превышение верхней границы нормы в ≥ 3 раз (ВГН)
  • Нарушения функции почек в анамнезе в течение 3 месяцев после скрининга
  • История желудочковой тахикардии или других клинически значимых желудочковых аритмий
  • Анамнез, включая скрининговую оценку удлинения интервала QT и/или QTcF (коррекция Фридерисии)
  • История солидных органов или гематологической трансплантации
  • История злоупотребления алкоголем или наркотиками
  • Продолжающееся участие в другом терапевтическом клиническом исследовании
  • Использование непрерывного (24 часа в сутки) или ночного дополнительного кислорода

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: ТРОЙНОЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
PLACEBO_COMPARATOR: Плацебо
Капсула плацебо
Лекарство: Плацебо
Контрольный образец, содержащий только вспомогательные вещества и наполнители капсул.
Другие имена:
  • контроль
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Кавозонстат (N91115) 200 мг
Кавозонстат (N91115) 200 мг два раза в день (дважды в день)
Лекарство: Кавосонстат
Ингибитор GSNOR
Другие имена:
  • N91115
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Кавозонстат (N91115) 400 мг
Кавозонстат (N91115) 400 мг два раза в день
Лекарство: Кавосонстат
Ингибитор GSNOR
Другие имена:
  • N91115

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение относительно исходного уровня в процентах от прогнозируемого ОФВ1 (ппОФВ1)
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 недель
Объем форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1) от начала исследования (базовый уровень) до 12 недель лечения N91115
От исходного уровня до 12 недель

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Относительное изменение по сравнению с исходным уровнем ppFEV1
Временное ограничение: исходный уровень до 12 недель
Объем форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1) от начала исследования (базовый уровень) до 12 недель лечения N91115
исходный уровень до 12 недель
Абсолютное изменение хлорида пота по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: исходный уровень до 12 недель
Измерение хлоридов пота на коже в начале исследования и через 12 недель применения N91115.
исходный уровень до 12 недель
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем в вопроснике муковисцидоза - пересмотренный CFQ-R (шкала респираторных симптомов)
Временное ограничение: исходный уровень до 16 недель
Сравнение анкеты от начала исследования до 16 недель
исходный уровень до 16 недель
Абсолютное изменение индекса массы тела (ИМТ) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: исходный уровень до 12 недель
Оценка изменения индекса массы тела от начала исследования до 12 недель приема N91115
исходный уровень до 12 недель
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем в общем впечатлении пациента об изменении (PGIC)
Временное ограничение: исходный уровень до 12 недель
Журнал результатов, сообщаемый пациентом
исходный уровень до 12 недель
Частота нежелательных явлений, связанных с лечением [безопасность и переносимость])
Временное ограничение: исходный уровень до 16 недель
Оценка любых нежелательных явлений, включая клинические лабораторные показатели, электрокардиограмму (ЭКГ), легочные обострения или изменения основных показателей жизнедеятельности.
исходный уровень до 16 недель
Фармакокинетические измерения максимальной концентрации в плазме [Cmax] N91115, люмакафтора и ивакафтора
Временное ограничение: исходный уровень до 12 недель
Измерения максимальной концентрации в плазме [Cmax] N91115, люмакафтора и ивакафтора
исходный уровень до 12 недель
Фармакокинетические измерения площади под кривой (AUC) для N91115, ивакафтора и люмакафтора
Временное ограничение: исходный уровень до 12 недель
Измерения AUC N91115, люмакафтора и ивакафтора
исходный уровень до 12 недель

Другие показатели результатов

Другие показатели результатов

Для клинических испытаний запланированное измерение, описанное в протоколе, которое используется для определения влияния вмешательства/лечения на участников. Для обсервационных исследований измерение или наблюдение, которые используются для описания моделей заболеваний или признаков, или ассоциаций с воздействием, факторами риска или лечением. Типы показателей результата включают первичный показатель результата и вторичный показатель результата.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество легочных обострений
Временное ограничение: исходный уровень до 12 недель
Оценка количества легочных обострений на исходном уровне по сравнению с 12 неделями
исходный уровень до 12 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Nivalis Therapeutics, Inc.

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
Medidata Solutions

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 ноября 2015 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 декабря 2016 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 декабря 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
26 октября 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
26 октября 2015 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
28 октября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
10 января 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
6 января 2017 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 января 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • N91115-2CF-05

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками