Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti vismodegibu v kombinaci s ruxolitinibem pro léčbu středně nebo vysoce rizikové myelofibrózy (MF)

4. května 2018 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze IB/III k hodnocení účinnosti a bezpečnosti vismodegibu v kombinaci s ruxolitinibem versus placebo a ruxolitinib u pacientů se středně rizikovou nebo vysoce rizikovou myelofibrózou

Tato multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie bude hodnotit účinnost a bezpečnost vismodegibu plus (+) ruxolitinib versus placebo + ruxolitinib u účastníků se středním nebo vysokým rizikem MF. Studium bude rozděleno do 2 částí. Část studie fáze Ib sestává z účastníků užívajících otevřený vismodegib (150 miligramů [mg] perorálně [PO] jednou denně [QD]) + ruxolitinib (PO dvakrát denně [BID]). Hodnocení bezpečnosti bude provedeno poté, co se prvních 10 účastníků léčí po dobu 6 týdnů. Na 24. týden je plánována analýza účinnosti a bezpečnosti u prvních 10 účastníků. Během tohoto hodnocení bude prověřování a registrace účastníků pozastavena. Poté může být zařazeno dalších 10 účastníků, aby dále vyhodnotili účinnost a bezpečnost (v týdnu 24) před zahájením fáze III randomizační části studie. Podobně dojde k dalšímu pozastavení prověřování účastníků a zápisu během tohoto hodnocení. Účastníci zařazení do fáze Ib části studie budou nadále dostávat vismodegib (150 mg PO QD) + ruxolitinib (PO BID) po dobu až 48 týdnů, pokud bude klinický přínos pozorován po 24 týdnech. Randomizovaná, dvojitě zaslepená část studie fáze III bude zahrnovat přibližně 84 účastníků. Účastníci budou náhodně rozděleni v poměru 1:1 (dvojitě zaslepení), aby dostávali buď vismodegib (150 mg PO QD) + ruxolitinib (PO BID) nebo placebo (PO QD) + ruxolitinib (PO BID) po dobu až 48 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Itálie, 10126
        • A.O.U. Citta' Della Salute E Della Scienza-P.O. Molinette;S.C. Ematologia
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Itálie, 50135
        • Az. Osp. Di Careggi; Divisione Di Ematologia
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N2
        • Tom Baker Cancer Centre-Calgary; Clinical Research Unit
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre; Oncology
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • Centre Hospitalier De L'Universite De Montreal, Hopital Notre-Dame
  • Německo
      • Aachen, Německo, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen; Med. Klinik IV; Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammz
      • Berlin, Německo, 13353
        • Campus Virchow-Klinikum Charité Centrum 14; Medizinische Klinik m.S. Hämatologie u. Onkologie
  • Spojené státy
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Spojené státy, 33908
        • Florida Cancer Specialists-Broadway, Fort Myers
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33705
        • Florida Cancer Specialist, North Region
      • West Palm Beach, Florida, Spojené státy, 33401
        • Florida Cancer Specialists
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45242
        • Oncology Hematology Care Inc
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • Sarah Cannon Research Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Uni of Texas - Md Anderson Cancer Center; Dept of Leukemia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Patologicky potvrzená diagnóza primární MF, post-polycythemia vera MF nebo post-esenciální trombocytémie MF podle revidovaných kritérií Světové zdravotnické organizace z roku 2008
  • Střední-1, středně-2 nebo vysoce rizikové podle IWG-MRT Dynamic International Prognostic Scoring System
  • Předpokládaná délka života >= 6 měsíců
  • Počet blastů v periferní krvi nižší než (
  • Hmatná splenomegalie větší než (>) 5 centimetrů (cm) pod levým žeberním okrajem
  • Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group 0 až 2
  • Přiměřená funkce jater a ledvin

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí léčba inhibitorem Hedgehog nebo Janus kinázové dráhy
  • Léčba silnými inhibitory/induktory cytochromu P450 3A4 během 28 dnů před 1. dnem
  • Předchozí terapie pro léčbu středně nebo vysoce rizikového MF včetně chemoterapie, interferonu, thalidomidu, busulfanu, lenalidomidu, anagrelidu nebo androgenů během 28 dnů před 1. dnem
  • Předchozí splenektomie nebo ozáření sleziny
  • Nedostatečná zásoba kostní dřeně
  • Účastníci s jakoukoli anamnézou počtu krevních destiček < 50 000/mccL nebo ANC < 500/ml, s výjimkou léčby myeloproliferativního novotvaru nebo léčby cytotoxickou terapií z jakéhokoli jiného důvodu
  • Plánovaná alogenní transplantace kostní dřeně během studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: Placebo + Ruxolitinib
Účastníci budou dostávat placebo (PO QD) v kombinaci s ruxolitinibem (dávka bude záviset na výchozím počtu krevních destiček účastníka) po dobu až 48 týdnů.
Jiný: Placebo
Placebo bude podáváno PO QD po dobu až 48 týdnů.
Lék: Ruxolitinib
Ruxolitinib bude podáván PO BID v počáteční dávce v závislosti na výchozím počtu krevních destiček účastníků po dobu až 48 týdnů.
Experimentální: Vismodegib + Ruxolitinib
Účastníci budou dostávat vismodegib (150 mg PO QD) v kombinaci s ruxolitinibem (dávka bude záviset na výchozím počtu krevních destiček účastníka) po dobu až 48 týdnů.
Lék: Ruxolitinib
Ruxolitinib bude podáván PO BID v počáteční dávce v závislosti na výchozím počtu krevních destiček účastníků po dobu až 48 týdnů.
Lék: Vismodegib
Vismodegib bude podáván v dávce 150 mg PO QD po dobu až 48 týdnů.
Ostatní jména:
  • Erivedge

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří dosáhnou většího nebo rovného (>=) 35% snížení objemu sleziny oproti výchozímu stavu ve 24. týdnu
Časové okno: 24. týden
Stanoveno nezávislým revizním výborem (IRC) za použití revidovaných kritérií reakce Mezinárodní pracovní skupiny pro výzkum a léčbu myeloproliferativních novotvarů (IWG-MRT)
24. týden
Procento účastníků s úplnou remisí (CR) a částečnou remisí (PR) v týdnu 24, jak je stanoveno IRC pomocí IWG-MRT Revidovaných kritérií odezvy
Časové okno: 24. týden
24. týden

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmová koncentrace vismodegibu v ustáleném stavu
Časové okno: Předdávkování (0 hodin) v týdnech 6, 12, 24, 36 a 48
Předdávkování (0 hodin) v týdnech 6, 12, 24, 36 a 48
Nevázaná koncentrace Vismodegibu v ustáleném stavu
Časové okno: Předdávkování (0 hodin) v týdnech 6, 12, 24, 36 a 48
Předdávkování (0 hodin) v týdnech 6, 12, 24, 36 a 48
Koncentrace alfa 1-kyselého glykoproteinu v ustáleném stavu
Časové okno: Předdávkování (0 hodin) v týdnech 6, 12, 24, 36 a 48
Předdávkování (0 hodin) v týdnech 6, 12, 24, 36 a 48
Procento účastníků, kteří dosáhnou >= 35% snížení objemu sleziny oproti výchozí hodnotě, jak bylo stanoveno IRC pomocí IWG-MRT revidovaných kritérií odezvy v týdnu 48
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
Výchozí stav, týden 48
Procento účastníků, kteří dosáhnou >= 35% snížení objemu sleziny oproti výchozí hodnotě, jak bylo stanoveno vyšetřovatelem v týdnech 24 a 48
Časové okno: Výchozí stav, 24. a 48. týden
Výchozí stav, 24. a 48. týden
Procento účastníků s CR a PR, jak je stanoveno IRC pomocí IWG-MRT revidovaných kritérií odezvy v týdnu 48
Časové okno: 48. týden
48. týden
Procento účastníků s CR a PR, jak bylo stanoveno vyšetřovatelem v týdnech 24 a 48
Časové okno: 24. a 48. týden
24. a 48. týden
Procento účastníků s celkovou mírou odezvy (CR, PR a klinické zlepšení) v týdnech 24 a 48, jak bylo stanoveno IRC pomocí IWG-MRT revidovaných kritérií odezvy
Časové okno: 24. a 48. týden
24. a 48. týden
Procento účastníků s celkovou mírou odezvy (CR, PR a klinické zlepšení) v týdnech 24 a 48, jak bylo stanoveno zkoušejícím pomocí IWG-MRT revidovaných kritérií odezvy
Časové okno: 24. a 48. týden
24. a 48. týden
Procento účastníků, kteří dosáhnou odezvy na anémii v týdnech 24 a 48, jak bylo stanoveno vyšetřovatelem pomocí IWG-MRT revidovaných kritérií reakce
Časové okno: 24. a 48. týden
24. a 48. týden
Procento účastníků s odezvou na symptomy (účastníci, kteří dosáhnou >= 50% snížení od výchozí hodnoty ve formuláři pro hodnocení symptomů myeloproliferativního novotvaru [MPN-SAF] Celkové skóre symptomů [TSS])
Časové okno: Výchozí stav, 24. a 48. týden
Výchozí stav, 24. a 48. týden
Trvání odpovědi, jak je stanoveno vyšetřovatelem a IRC pomocí IWG-MRT revidovaných kritérií odpovědi nebo úmrtí z jakékoli příčiny během studie
Časové okno: Výchozí stav do 28 dnů po poslední dávce studovaného léku (52 týdnů)
Výchozí stav do 28 dnů po poslední dávce studovaného léku (52 týdnů)
Procento účastníků se zlepšením od výchozího stavu u fibrózy kostní dřeně v týdnech 24 a 48, jak bylo stanoveno výzkumníkem pomocí klasifikačního systému Evropského konsenzu
Časové okno: Výchozí stav, 24. a 48. týden
Výchozí stav, 24. a 48. týden
Procento účastníků se zlepšením od výchozího stavu u fibrózy kostní dřeně ve 24. a 48. týdnu, jak bylo stanoveno nezávislým patologickým přehledem s použitím evropského konsenzuálního klasifikačního systému
Časové okno: Výchozí stav, 24. a 48. týden
Výchozí stav, 24. a 48. týden
Přežití bez progrese
Časové okno: Výchozí stav až do konce studie (až 1 rok po dokončení 48 týdnů léčby posledním účastníkem)
Výchozí stav až do konce studie (až 1 rok po dokončení 48 týdnů léčby posledním účastníkem)
Procento účastníků, kteří dosáhnou >= 50% snížení únavy od výchozího stavu do 24. a 48. týdne, měřeno MPN-SAF TSS
Časové okno: Výchozí stav, 24. a 48. týden
Výchozí stav, 24. a 48. týden
Procento účastníků, kteří dosáhnou >= 50% snížení skóre jiných příznaků a dopadů od výchozího stavu do 24. a 48. týdne, měřeno MPN-SAF
Časové okno: Výchozí stav, 24. a 48. týden
Výchozí stav, 24. a 48. týden
Procento účastníků, kteří dosáhnou smysluplného zlepšení v Evropské organizaci pro výzkum a léčbu rakoviny Dotazník kvality života Core 30 Skóre škály od výchozího stavu do 24. a 48. týdne
Časové okno: Výchozí stav, 24. a 48. týden
Smysluplné zlepšení je definováno jako 10bodová změna.
Výchozí stav, 24. a 48. týden
Celkové přežití
Časové okno: Výchozí stav až do konce studie (až 1 rok po dokončení 48týdenní léčby posledním účastníkem)
Výchozí stav až do konce studie (až 1 rok po dokončení 48týdenní léčby posledním účastníkem)
Procento účastníků s nežádoucími příhodami (AE)
Časové okno: Základní stav do 48. měsíce
Základní stav do 48. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Hoffmann-La Roche

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
25. ledna 2016

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
29. března 2017

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
12. července 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
29. října 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. října 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. listopadu 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. května 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. května 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • WO29806
  • 2015-001620-33 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení