Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Vismodegib i kombination med Ruxolitinib til behandling af mellem- eller højrisiko-myelofibrose (MF)

4. maj 2018 opdateret af: Hoffmann-La Roche

En fase IB/III, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Vismodegib i kombination med Ruxolitinib versus placebo og Ruxolitinib hos patienter med mellem- eller højrisiko myelofibrose

Dette multicenter, randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede studie vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​vismodegib plus (+) ruxolitinib versus placebo + ruxolitinib hos deltagere med mellem- eller højrisiko MF. Undersøgelsen vil blive opdelt i 2 komponenter. Fase Ib-delen af ​​undersøgelsen består af deltagere, der modtager åbent vismodegib (150 milligram [mg] oralt [PO] én gang dagligt [QD]) + ruxolitinib (PO to gange dagligt [BID]). En sikkerhedsvurdering vil blive udført efter de første 10 deltagere er blevet behandlet i 6 uger. En analyse for effekt og sikkerhed er planlagt i de første 10 deltagere i uge 24. Der vil være et hold på deltagerscreening og tilmelding under denne vurdering. Yderligere 10 deltagere kan derefter tilmeldes for yderligere at vurdere effektivitet og sikkerhed (i uge 24) før påbegyndelsen af ​​fase III-randomiseringsdelen af ​​studiet. På samme måde vil der være endnu et hold på deltagerscreening og tilmelding under denne vurdering. Deltagerne, der er tilmeldt fase Ib-delen af ​​studiet, vil fortsætte med at modtage vismodegib (150 mg PO QD) + ruxolitinib (PO BID) i op til 48 uger, hvis der observeres klinisk fordel efter 24 uger. Den fase III randomiserede, dobbeltblindede del af undersøgelsen vil inkludere cirka 84 deltagere. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt i et 1:1-forhold (dobbeltblind) til at modtage enten vismodegib (150 mg PO QD) + ruxolitinib (PO BID) eller placebo (PO QD) + ruxolitinib (PO BID) i op til 48 uger.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
10

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
        • Tom Baker Cancer Centre-Calgary; Clinical Research Unit
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2Y9
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre; Oncology
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • Centre Hospitalier De L'Universite De Montreal, Hopital Notre-Dame
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Forenede Stater, 33908
        • Florida Cancer Specialists-Broadway, Fort Myers
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33705
        • Florida Cancer Specialist, North Region
      • West Palm Beach, Florida, Forenede Stater, 33401
        • Florida Cancer Specialists
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45242
        • Oncology Hematology Care Inc
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • Sarah Cannon Research Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Uni of Texas - Md Anderson Cancer Center; Dept of Leukemia
  • Italien
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Italien, 10126
        • A.O.U. Citta' Della Salute E Della Scienza-P.O. Molinette;S.C. Ematologia
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italien, 50135
        • Az. Osp. Di Careggi; Divisione Di Ematologia
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen; Med. Klinik IV; Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammz
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Campus Virchow-Klinikum Charité Centrum 14; Medizinische Klinik m.S. Hämatologie u. Onkologie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patologisk bekræftet diagnose af primær MF, post-polycytæmi vera MF eller post-essentiel trombocytæmi MF ifølge de reviderede kriterier fra Verdenssundhedsorganisationen i 2008
  • Mellem-1, mellem-2 eller højrisiko i henhold til IWG-MRT Dynamic International Prognostic Scoring System
  • Forventet levetid >= 6 måneder
  • Antal perifere blodblaster på mindre end (
  • Palpabel splenomegali på mere end (>) 5 centimeter (cm) under venstre kystmargin
  • Eastern Cooperative Oncology Groups præstationsstatus på 0 til 2
  • Tilstrækkelig lever- og nyrefunktion

Ekskluderingskriterier:

  • Forudgående behandling med en Hedgehog eller Janus kinase pathway inhibitor
  • Behandling med stærke cytochrom P450 3A4-hæmmere/inducere inden for 28 dage før dag 1
  • Forudgående behandling til behandling af mellem- eller højrisiko MF, herunder kemoterapi, interferon, thalidomid, busulfan, lenalidomid, anagrelid eller androgener inden for 28 dage før dag 1
  • Forudgående splenektomi eller miltbestråling
  • Utilstrækkelig knoglemarvsreserve
  • Deltagere med nogen historie med trombocyttal på < 50.000/mccL eller ANC på < 500/mL, undtagen under behandling for myeloproliferativ neoplasma eller behandling med cytotoksisk terapi af enhver anden årsag
  • Planlagt allogen knoglemarvstransplantation under undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Placebo + Ruxolitinib
Deltagerne vil modtage placebo (PO QD) i kombination med ruxolitinib (dosis vil afhænge af deltagerens baseline trombocyttal) i op til 48 uger.
Andet: Placebo
Placebo vil blive administreret PO QD i op til 48 uger.
Medicin: Ruxolitinib
Ruxolitinib vil blive administreret PO BID ved en startdosis afhængig af deltagernes baseline trombocyttal i op til 48 uger.
Eksperimentel: Vismodegib + Ruxolitinib
Deltagerne vil modtage vismodegib (150 mg PO QD) i kombination med ruxolitinib (dosis vil afhænge af deltagerens baseline trombocyttal) i op til 48 uger.
Medicin: Ruxolitinib
Ruxolitinib vil blive administreret PO BID ved en startdosis afhængig af deltagernes baseline trombocyttal i op til 48 uger.
Medicin: Vismodegib
Vismodegib vil blive indgivet i en dosis på 150 mg PO QD i op til 48 uger.
Andre navne:
  • Erivedge

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der opnår en reduktion på mere end eller lig med (>=) 35 % i miltvolumen fra baseline i uge 24
Tidsramme: Uge 24
Fastlagt af en uafhængig revisionskomité (IRC) ved hjælp af International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT) Reviderede responskriterier
Uge 24
Procentdel af deltagere med fuldstændig remission (CR) og delvis remission (PR) i uge 24, som bestemt af en IRC ved hjælp af IWG-MRT Revised Response Criteria
Tidsramme: Uge 24
Uge 24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasma Vismodegib Koncentration ved Steady State
Tidsramme: Foruddosis (0 time) i uge 6, 12, 24, 36 og 48
Foruddosis (0 time) i uge 6, 12, 24, 36 og 48
Ubundet Vismodegib-koncentration ved stabil tilstand
Tidsramme: Foruddosis (0 time) i uge 6, 12, 24, 36 og 48
Foruddosis (0 time) i uge 6, 12, 24, 36 og 48
Alfa 1-syre glycoproteinkoncentration ved stabil tilstand
Tidsramme: Foruddosis (0 time) i uge 6, 12, 24, 36 og 48
Foruddosis (0 time) i uge 6, 12, 24, 36 og 48
Procentdel af deltagere, der opnår en >= 35 % reduktion i miltvolumen fra baseline, som bestemt af en IRC ved hjælp af IWG-MRT Reviderede svarkriterier i uge 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Baseline, uge ​​48
Procentdel af deltagere, der opnår en >= 35 % reduktion i miltvolumen fra baseline, som bestemt af en efterforsker i uge 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og 48
Baseline, uge ​​24 og 48
Procentdel af deltagere med CR og PR, som bestemt af en IRC ved hjælp af IWG-MRT Reviderede svarkriterier i uge 48
Tidsramme: Uge 48
Uge 48
Procentdel af deltagere med CR og PR, som bestemt af en efterforsker i uge 24 og 48
Tidsramme: Uge 24 og 48
Uge 24 og 48
Procentdel af deltagere med overordnet responsrate (CR, PR og klinisk forbedring) i uge 24 og 48, som bestemt af en IRC ved hjælp af IWG-MRT Revised Response Criteria
Tidsramme: Uge 24 og 48
Uge 24 og 48
Procentdel af deltagere med overordnet responsrate (CR, PR og klinisk forbedring) i uge 24 og 48, som bestemt af efterforskeren ved hjælp af IWG-MRT Reviderede svarkriterier
Tidsramme: Uge 24 og 48
Uge 24 og 48
Procentdel af deltagere, der opnår anæmisrespons i uge 24 og 48, som bestemt af efterforskeren ved hjælp af IWG-MRT Reviderede svarkriterier
Tidsramme: Uge 24 og 48
Uge 24 og 48
Procentdel af deltagere med symptomrespons (deltagere, der opnår en >= 50 % reduktion fra baseline i den Myeloproliferative Neoplasma Symptom Assessment Form [MPN-SAF] Total Symptom Score [TSS])
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og 48
Baseline, uge ​​24 og 48
Varighed af svar, som bestemt af efterforskeren og en IRC ved hjælp af IWG-MRT Reviderede svarkriterier eller død af enhver årsag under undersøgelsen
Tidsramme: Baseline op til 28 dage efter den sidste dosis af studielægemidlet (52 uger)
Baseline op til 28 dage efter den sidste dosis af studielægemidlet (52 uger)
Procentdel af deltagere med forbedring fra baseline i knoglemarvsfibrose i uge 24 og 48, som bestemt af investigator ved hjælp af det europæiske konsensus-graderingssystem
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og 48
Baseline, uge ​​24 og 48
Procentdel af deltagere med forbedring fra baseline i knoglemarvsfibrose i uge 24 og 48, som bestemt af uafhængig patologigennemgang ved hjælp af det europæiske konsensus-graderingssystem
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og 48
Baseline, uge ​​24 og 48
Progressionsfri overlevelse
Tidsramme: Baseline indtil afslutningen af ​​undersøgelsen (op til 1 år efter afsluttet 48 ugers behandling af den sidste deltager)
Baseline indtil afslutningen af ​​undersøgelsen (op til 1 år efter afsluttet 48 ugers behandling af den sidste deltager)
Procentdel af deltagere, der opnår en >= 50 % reduktion i træthed fra baseline til uge 24 og 48 målt ved MPN-SAF TSS
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og 48
Baseline, uge ​​24 og 48
Procentdel af deltagere, der opnår en >= 50 % reduktion i andre symptom- og effektelementscores fra baseline til uge 24 og 48, målt ved MPN-SAF
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og 48
Baseline, uge ​​24 og 48
Procentdel af deltagere, der opnår en meningsfuld forbedring af den europæiske organisation for forskning og behandling af kræft livskvalitetsspørgeskema Core 30 Scale Scores fra baseline til uge 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og 48
Meningsfuld forbedring defineres som en ændring på 10 punkter.
Baseline, uge ​​24 og 48
Samlet overlevelse
Tidsramme: Baseline indtil afslutningen af ​​undersøgelsen (op til 1 år efter afsluttet 48 ugers behandling af den sidste deltager)
Baseline indtil afslutningen af ​​undersøgelsen (op til 1 år efter afsluttet 48 ugers behandling af den sidste deltager)
Procentdel af deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Baseline op til måned 48
Baseline op til måned 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Hoffmann-La Roche

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
25. januar 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
29. marts 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
12. juli 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. oktober 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. oktober 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
1. november 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. maj 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. maj 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • WO29806
  • 2015-001620-33 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger