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Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di vismodegib in combinazione con ruxolitinib per il trattamento della mielofibrosi (MF) a rischio intermedio o alto

4 maggio 2018 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio di fase IB/III, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di vismodegib in combinazione con ruxolitinib rispetto a placebo e ruxolitinib in pazienti con mielofibrosi a rischio intermedio o alto

Questo studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo valuterà l'efficacia e la sicurezza di vismodegib più (+) ruxolitinib rispetto a placebo + ruxolitinib nei partecipanti con MF a rischio intermedio o alto. Lo studio sarà suddiviso in 2 componenti. La fase Ib dello studio consiste in partecipanti che ricevono vismodegib in aperto (150 milligrammi [mg] per via orale [PO] una volta al giorno [QD]) + ruxolitinib (PO due volte al giorno [BID]). Una valutazione della sicurezza verrà eseguita dopo che i primi 10 partecipanti sono stati trattati per 6 settimane. È prevista un'analisi per l'efficacia e la sicurezza nei primi 10 partecipanti alla settimana 24. Ci sarà una sospensione dello screening e dell'iscrizione dei partecipanti durante questa valutazione. Altri 10 partecipanti possono essere arruolati, successivamente, per valutare ulteriormente l'efficacia e la sicurezza (alla settimana 24) prima dell'inizio della parte di randomizzazione di fase III dello studio. Allo stesso modo, ci sarà un'altra sospensione dello screening e dell'iscrizione dei partecipanti durante questa valutazione. I partecipanti arruolati nella fase Ib dello studio continueranno a ricevere vismodegib (150 mg PO QD) + ruxolitinib (PO BID) fino a 48 settimane, se si osserva un beneficio clinico dopo 24 settimane. La fase III randomizzata, in doppio cieco, parte dello studio arruolerà circa 84 partecipanti. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale in un rapporto 1: 1 (doppio cieco) a ricevere vismodegib (150 mg PO QD) + ruxolitinib (PO BID) o placebo (PO QD) + ruxolitinib (PO BID) per un massimo di 48 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
10

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
        • Tom Baker Cancer Centre-Calgary; Clinical Research Unit
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2Y9
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre; Oncology
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • Centre Hospitalier De L'Universite De Montreal, Hopital Notre-Dame
  • Germania
      • Aachen, Germania, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen; Med. Klinik IV; Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammz
      • Berlin, Germania, 13353
        • Campus Virchow-Klinikum Charité Centrum 14; Medizinische Klinik m.S. Hämatologie u. Onkologie
  • Italia
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Italia, 10126
        • A.O.U. Citta' Della Salute E Della Scienza-P.O. Molinette;S.C. Ematologia
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italia, 50135
        • Az. Osp. Di Careggi; Divisione Di Ematologia
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33908
        • Florida Cancer Specialists-Broadway, Fort Myers
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33705
        • Florida Cancer Specialist, North Region
      • West Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33401
        • Florida Cancer Specialists
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45242
        • Oncology Hematology Care Inc
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Sarah Cannon Research Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Uni of Texas - Md Anderson Cancer Center; Dept of Leukemia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi patologicamente confermata di MF primaria, MF post-policitemia vera o MF post-trombocitemia essenziale, secondo i criteri dell'Organizzazione mondiale della sanità rivisti nel 2008
  • Intermedio-1, intermedio-2 o ad alto rischio secondo il sistema di punteggio prognostico internazionale dinamico IWG-MRT
  • Aspettativa di vita >= 6 mesi
  • Conta dei blasti nel sangue periferico inferiore a (
  • Splenomegalia palpabile maggiore di (>) 5 centimetri (cm) sotto il margine costale sinistro
  • Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group da 0 a 2
  • Adeguata funzionalità epatica e renale

Criteri di esclusione:

  • Precedente trattamento con un inibitore della via della chinasi Hedgehog o Janus
  • Trattamento con potenti inibitori/induttori del citocromo P450 3A4 entro 28 giorni prima del Giorno 1
  • Terapia precedente per il trattamento della MF a rischio intermedio o alto, inclusi chemioterapia, interferone, talidomide, busulfan, lenalidomide, anagrelide o androgeni nei 28 giorni precedenti il ​​giorno 1
  • Precedente splenectomia o irradiazione splenica
  • Riserva di midollo osseo inadeguata
  • - Partecipanti con una storia di conta piastrinica <50.000/mccL o ANC <500/mL, tranne durante il trattamento per neoplasia mieloproliferativa o il trattamento con terapia citotossica per qualsiasi altro motivo
  • Trapianto di midollo osseo allogenico pianificato durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: Placebo + Ruxolitinib
I partecipanti riceveranno placebo (PO QD) in combinazione con ruxolitinib (la dose dipenderà dalla conta piastrinica al basale del partecipante) per un massimo di 48 settimane.
Altro: Placebo
Il placebo verrà somministrato PO QD per un massimo di 48 settimane.
Droga: Ruxolitinib
Ruxolitinib verrà somministrato PO BID a una dose iniziale a seconda della conta piastrinica al basale dei partecipanti per un massimo di 48 settimane.
Sperimentale: Vismodegib + Ruxolitinib
I partecipanti riceveranno vismodegib (150 mg PO QD) in combinazione con ruxolitinib (la dose dipenderà dalla conta piastrinica al basale del partecipante) per un massimo di 48 settimane.
Droga: Ruxolitinib
Ruxolitinib verrà somministrato PO BID a una dose iniziale a seconda della conta piastrinica al basale dei partecipanti per un massimo di 48 settimane.
Droga: Vismodegib
Vismodegib sarà somministrato a una dose di 150 mg PO QD per un massimo di 48 settimane.
Altri nomi:
  • Erivedge

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che ottengono una riduzione maggiore o uguale a (>=) del 35% del volume della milza rispetto al basale alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
Determinato da un comitato di revisione indipendente (IRC) utilizzando i criteri di risposta rivisti dell'International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT)
Settimana 24
Percentuale di partecipanti con remissione completa (CR) e remissione parziale (PR) alla settimana 24, come determinato da un IRC utilizzando i criteri di risposta rivisti IWG-MRT
Lasso di tempo: Settimana 24
Settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica di vismodegib allo stato stazionario
Lasso di tempo: Predose (0 ore) nelle settimane 6, 12, 24, 36 e 48
Predose (0 ore) nelle settimane 6, 12, 24, 36 e 48
Concentrazione di Vismodegib non legato allo stato stazionario
Lasso di tempo: Predose (0 ore) nelle settimane 6, 12, 24, 36 e 48
Predose (0 ore) nelle settimane 6, 12, 24, 36 e 48
Concentrazione di glicoproteina acida alfa 1 allo stato stazionario
Lasso di tempo: Predose (0 ore) nelle settimane 6, 12, 24, 36 e 48
Predose (0 ore) nelle settimane 6, 12, 24, 36 e 48
Percentuale di partecipanti che ottengono una riduzione >= 35% del volume della milza rispetto al basale, come determinato da un IRC utilizzando i criteri di risposta rivisti IWG-MRT alla settimana 48
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
Basale, settimana 48
Percentuale di partecipanti che ottengono una riduzione >= 35% del volume della milza rispetto al basale, come determinato da un ricercatore alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Basale, settimane 24 e 48
Basale, settimane 24 e 48
Percentuale di partecipanti con CR e PR, come determinato da un IRC utilizzando i criteri di risposta rivisti IWG-MRT alla settimana 48
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48
Percentuale di partecipanti con CR e PR, come determinato da un ricercatore alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Settimane 24 e 48
Settimane 24 e 48
Percentuale di partecipanti con tasso di risposta globale (CR, PR e miglioramento clinico) alle settimane 24 e 48, come determinato da un IRC utilizzando i criteri di risposta rivisti IWG-MRT
Lasso di tempo: Settimane 24 e 48
Settimane 24 e 48
Percentuale di partecipanti con tasso di risposta globale (CR, PR e miglioramento clinico) alle settimane 24 e 48, come determinato dallo sperimentatore utilizzando i criteri di risposta rivisti IWG-MRT
Lasso di tempo: Settimane 24 e 48
Settimane 24 e 48
Percentuale di partecipanti che ottengono una risposta all'anemia alle settimane 24 e 48, come determinato dallo sperimentatore utilizzando i criteri di risposta rivisti IWG-MRT
Lasso di tempo: Settimane 24 e 48
Settimane 24 e 48
Percentuale di partecipanti con risposta sintomatica (partecipanti che ottengono una riduzione >= 50% rispetto al basale nel modulo di valutazione dei sintomi della neoplasia mieloproliferativa [MPN-SAF] punteggio totale dei sintomi [TSS])
Lasso di tempo: Basale, settimane 24 e 48
Basale, settimane 24 e 48
Durata della risposta, determinata dallo sperimentatore e da un IRC utilizzando i criteri di risposta rivisti IWG-MRT o morte per qualsiasi causa durante lo studio
Lasso di tempo: Basale fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (52 settimane)
Basale fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (52 settimane)
Percentuale di partecipanti con miglioramento rispetto al basale della fibrosi del midollo osseo alle settimane 24 e 48, come determinato dallo sperimentatore utilizzando il sistema di classificazione del consenso europeo
Lasso di tempo: Basale, settimane 24 e 48
Basale, settimane 24 e 48
Percentuale di partecipanti con miglioramento rispetto al basale della fibrosi del midollo osseo alle settimane 24 e 48, come determinato dalla revisione patologica indipendente utilizzando il sistema di classificazione del consenso europeo
Lasso di tempo: Basale, settimane 24 e 48
Basale, settimane 24 e 48
Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (fino a 1 anno dopo aver completato 48 settimane di trattamento da parte dell'ultimo partecipante)
Basale fino alla fine dello studio (fino a 1 anno dopo aver completato 48 settimane di trattamento da parte dell'ultimo partecipante)
Percentuale di partecipanti che ottengono una riduzione dell'affaticamento >= 50% dal basale alle settimane 24 e 48 misurata da MPN-SAF TSS
Lasso di tempo: Basale, settimane 24 e 48
Basale, settimane 24 e 48
Percentuale di partecipanti che ottengono una riduzione >= 50% dei punteggi degli altri sintomi e degli elementi di impatto dal basale alle settimane 24 e 48, come misurato dall'MPN-SAF
Lasso di tempo: Basale, settimane 24 e 48
Basale, settimane 24 e 48
Percentuale di partecipanti che ottengono un miglioramento significativo rispetto al questionario sulla qualità della vita dell'Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro Punteggi della scala Core 30 dal basale alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Basale, settimane 24 e 48
Il miglioramento significativo è definito come un cambiamento di 10 punti.
Basale, settimane 24 e 48
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (fino a 1 anno dopo aver completato il trattamento di 48 settimane da parte dell'ultimo partecipante)
Basale fino alla fine dello studio (fino a 1 anno dopo aver completato il trattamento di 48 settimane da parte dell'ultimo partecipante)
Percentuale di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 48
Basale fino al mese 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Hoffmann-La Roche

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
25 gennaio 2016

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
29 marzo 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
12 luglio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
29 ottobre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 ottobre 2015

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
1 novembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 maggio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 maggio 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • WO29806
  • 2015-001620-33 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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