Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Cavosonstatu (N91115) u pacientů s CF, kteří jsou heterozygotní na F508del-CFTR a Gating mutaci a jsou léčeni ivakaftorem (SNO-7)

17. listopadu 2016 aktualizováno: Nivalis Therapeutics, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie fáze 2 pro účinnost a bezpečnost u pacientů s CF heterozygotní pro F508del-CFTR + Gating mutaci léčených ivakaftorem

Cavosonstat (N91115) je studován jako potenciální nová léčba cystické fibrózy (CF) a tato studie hodnotí cílovou populaci pacientů, kteří jsou heterozygotní pro F508del-CFTR a gatingovou mutaci, která je schválena pro léčbu ivakaftorem (G551D, G1244E , G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N nebo S549R).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Posuďte účinek Cavosonstatu (N91115) na plicní funkce, když je přidán k již existující léčbě ivakaftorem u dospělých pacientů s CF, kteří jsou heterozygotní pro F508del-CFTR a gatingovou mutaci, která je schválena pro léčbu ivakaftorem (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N nebo S549R).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
19

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • National Jewish Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • Medical Center of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza CF, heterozygotní pro F508del-CFTR a gatingová mutace, která je schválena pro léčbu ivakaftorem (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N nebo S549R)
  • byli léčeni chronickým ivakaftorem dvakrát denně po dobu nejméně 6 měsíců před screeningem (datum souhlasu) a v současné době jsou léčeni komerčně dostupným ivakaftorem
  • Negativní těhotenský test v séru
  • Hmotnost ≥ 40 kg při screeningu
  • Saturace kyslíkem při pulzní oxymetrii ≥ 90 % dýchání okolního vzduchu při screeningu

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli akutní infekce, včetně akutních infekcí horních nebo dolních cest dýchacích a plicních exacerbací, které vyžadují léčbu ukončenou do 2 týdnů od 1. dne studie nebo propuštění z hospitalizace do 2 týdnů od 1. dne studie
  • Nedávná infekce (podle zvážení zkoušejícího) organismy spojenými s rychlejším poklesem stavu plic, například: Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa a Mycobacterium abscessus
  • Jakákoli změna v režimu chronické léčby CF plicního onemocnění (např. Pulmozyme®, hypertonický fyziologický roztok, Azithromycin, TOBI®, Cayston®) během 4 týdnů od 1. dne studie
  • Krevní hemoglobin < 10 g/dl při screeningu
  • Sérový albumin < 2,5 g/dl při screeningu
  • Abnormální funkce jater nebo ledvin
  • Ventrikulární tachykardie nebo jiné klinicky významné komorové arytmie v anamnéze
  • Anamnéza, včetně screeningového hodnocení, prodlouženého QT a/nebo QTcF (Fridericiina korekce) intervalu (> 450 ms pro muže; > 470 ms pro ženy)
  • Anamnéza solidní orgánové nebo hematologické transplantace
  • Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog (včetně konopí, kokainu a opioidů) v roce před screeningem
  • Použití kontinuálního (24 hodin/den) nebo nočního doplňkového kyslíku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající kapsle (podání BID Q12H)
Lék: Placebo
Odpovídající placebo kapsle
Ostatní jména:
  • Řízení
Experimentální: Cavosonstat (N91115) 400 mg
Cavosonstat (N91115) v dávce 400 mg (100 mg x 4 tobolky) (podání BID Q12H)
Lék: Cavosonstat
CFTR modulátor, který stabilizuje CFTR
Ostatní jména:
  • N91115

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna v ppFEV1 ve skupině léčené N91115
Časové okno: Výchozí stav, týden 4 a 8 hodnocení
Absolutní měření vynuceného exspiračního objemu (FEV) porovnávající výchozí stav s po 4 a 8 týdnech léčby N91115. FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí. ppFEV1 (předpovězený pro věk, pohlaví a výšku) se vypočítá pomocí Hankinsonovy metody.
Výchozí stav, týden 4 a 8 hodnocení

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Relativní změna hodnot ppFEV1 od výchozí hodnoty studie ve skupině s aktivní léčbou
Časové okno: Výchozí stav, týden 4 a 8 hodnocení
Relativní měření objemu nuceného výdechu porovnávající výchozí stav s po 4 a 8 týdnech léčby N91115. FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí. ppFEV1 (předpovězený pro věk, pohlaví a výšku) se vypočítá pomocí Hankinsonovy metody.
Výchozí stav, týden 4 a 8 hodnocení
Absolutní změna od výchozí hodnoty studie v rámci aktivní léčebné skupiny v chloridu potu
Časové okno: Výchozí stav, týden 4 a 8 hodnocení
Koncentrace chloridu potu měřená pilokarpinovou iontoforézou, standardní klinickou laboratorní technikou. Odběr potu proveden systémem Wescor Macroduct System.
Výchozí stav, týden 4 a 8 hodnocení
Změny v respirační doméně dotazníku o cystické fibróze – revidováno, (CFQ-R)
Časové okno: Výchozí stav, týden 4 a 8 hodnocení
Dotazníky pro pacienty budou porovnávat výchozí skóre jejich respiračních symptomů s týdny 4 a 8
Výchozí stav, týden 4 a 8 hodnocení
Absolutní změna od výchozí hodnoty v rámci aktivní léčebné skupiny v Globálním dojmu změny pacienta
Časové okno: Výchozí stav, týden 4 a 8 hodnocení
Dotazníky pro pacienty budou porovnávat základní celkový dojem ze změn zdravotního stavu od výchozího stavu po týdny 4 a 8
Výchozí stav, týden 4 a 8 hodnocení
Bezpečnost stanovená hodnocením nežádoucích účinků
Časové okno: Základní až 8týdenní léčba s 28denním obdobím sledování
Hodnocení klinických laboratorních hodnot, elektrokardiogramu (EKG), plicních exacerbací a vitálních funkcí
Základní až 8týdenní léčba s 28denním obdobím sledování
Farmakokinetické hodnocení maximální plazmatické koncentrace [Cmax] pro N91115 a ivakaftor
Časové okno: 1., 4. a 8. týden
Odběr plazmy pro stanovení N91115 a ivakaftoru Cmax
1., 4. a 8. týden
Farmakokinetické hodnocení plochy pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase [AUC] pro N91115 a ivakaftor
Časové okno: 1., 4. a 8. týden
Odběr plazmy pro stanovení AUC N91115 a ivakaftoru
1., 4. a 8. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Nivalis Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: James Chmiel, MD, Rainbow Babies and Children's Hospital/ University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2016

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. dubna 2017

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. dubna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. března 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. března 2016

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
31. března 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
21. listopadu 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. listopadu 2016

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • N91115-2CF-06

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení