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Studie zu Cavosonstat (N91115) bei CF-Patienten, die heterozygot für F508del-CFTR und eine Gating-Mutation sind und mit Ivacaftor behandelt werden (SNO-7)

17. November 2016 aktualisiert von: Nivalis Therapeutics, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 2 zu N91115 zur Wirksamkeit und Sicherheit bei CF-Patienten mit heterozygoter F508del-CFTR + Gating-Mutation, die mit Ivacaftor behandelt werden

Cavosonstat (N91115) wird als potenzielle neue Therapie für Mukoviszidose (CF) untersucht, und diese Studie bewertet eine Zielpopulation von Patienten, die heterozygot für F508del-CFTR und eine Gating-Mutation sind, die für die Behandlung mit Ivacaftor (G551D, G1244E) zugelassen ist , G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R).

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Unbekannt

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Bewertung der Wirkung von Cavosonstat (N91115) auf die Lungenfunktion, wenn es zu einer bereits bestehenden Behandlung mit Ivacaftor bei erwachsenen CF-Patienten hinzugefügt wird, die heterozygot für F508del-CFTR und eine Gating-Mutation sind, die für die Behandlung mit Ivacaftor zugelassen ist (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R).

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
19

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • National Jewish Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • Medical Center of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte CF-Diagnose, heterozygot für F508del-CFTR und eine Gating-Mutation, die für die Behandlung mit Ivacaftor zugelassen ist (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R)
  • Sie wurden vor dem Screening (Datum der Einwilligung) mindestens 6 Monate lang zweimal täglich mit chronischem Ivacaftor behandelt und werden derzeit mit im Handel erhältlichem Ivacaftor behandelt
  • Schwangerschaftstest im Serum negativ
  • Gewicht ≥ 40 kg beim Screening
  • Sauerstoffsättigung durch Pulsoximetrie ≥ 90 % Atemumgebungsluft beim Screening

Ausschlusskriterien:

  • Jede akute Infektion, einschließlich akuter Infektionen der oberen oder unteren Atemwege und Lungenexazerbationen, die eine Behandlung erfordern und innerhalb von 2 Wochen nach Studientag 1 abgeschlossen wurden, oder Krankenhausentlassung innerhalb von 2 Wochen nach Studientag 1
  • Kürzliche Infektion (nach Ermessen des Prüfers) mit Organismen, die mit einer schnelleren Verschlechterung des Lungenstatus einhergehen, zum Beispiel: Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa und Mycobacterium abscessus
  • Jede Änderung des Regimes für chronische Therapien für CF-Lungenerkrankungen (z. B. Pulmozyme®, hypertone Kochsalzlösung, Azithromycin, TOBI®, Cayston®) innerhalb von 4 Wochen nach Studientag 1
  • Bluthämoglobin < 10 g/dL beim Screening
  • Serumalbumin < 2,5 g/dL beim Screening
  • Abnorme Leber- oder Nierenfunktion
  • Vorgeschichte einer ventrikulären Tachykardie oder anderer klinisch signifikanter ventrikulärer Arrhythmien
  • Vorgeschichte, einschließlich Screening-Beurteilung, verlängerter QT- und/oder QTcF-Intervalle (Fridericia-Korrektur) (> 450 ms bei Männern; > 470 ms bei Frauen)
  • Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation
  • Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch (einschließlich Cannabis, Kokain und Opioide) im Jahr vor dem Screening
  • Verwendung von kontinuierlichem (24 Std./Tag) oder nächtlichem zusätzlichem Sauerstoff

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Placebo-Komparator: Placebo
Passende Kapsel (BID-Verabreichung Q12H)
Arzneimittel: Placebo
Abgestimmte Placebo-Kapsel
Andere Namen:
  • Kontrolle
Experimental: Cavosonstat (N91115) 400 mg
Cavosonstat (N91115) in einer Dosis von 400 mg (100 mg x 4 Kapseln) (BID-Verabreichung Q12H)
Arzneimittel: Cavosonstat
CFTR-Modulator, der CFTR stabilisiert
Andere Namen:
  • N91115

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die absolute Änderung des ppFEV1 in der mit N91115 behandelten Gruppe
Zeitfenster: Baseline, Bewertung in Woche 4 und 8
Absolutmessungen des forcierten Exspirationsvolumens (FEV) im Vergleich zum Ausgangswert nach 4 und 8 Wochen Behandlung mit N91115. FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann. ppFEV1 (vorhergesagt für Alter, Geschlecht und Größe) wird nach der Hankinson-Methode berechnet.
Baseline, Bewertung in Woche 4 und 8

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die relative Veränderung der ppFEV1-Werte gegenüber dem Ausgangswert der Studie innerhalb der aktiven Behandlungsgruppe
Zeitfenster: Baseline, Bewertung in Woche 4 und 8
Relative Messungen des forcierten Exspirationsvolumens im Vergleich zur Baseline nach 4 und 8 Wochen Behandlung mit N91115. FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann. ppFEV1 (vorhergesagt für Alter, Geschlecht und Größe) wird nach der Hankinson-Methode berechnet.
Baseline, Bewertung in Woche 4 und 8
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Studie innerhalb der aktiven Behandlungsgruppe bei Schweißchlorid
Zeitfenster: Baseline, Bewertung in Woche 4 und 8
Chloridkonzentration im Schweiß, gemessen durch Pilocarpin-Iontophorese, eine standardmäßige klinische Labortechnik. Schweißabscheidung mit dem Wescor Macroduct System.
Baseline, Bewertung in Woche 4 und 8
Änderungen im respiratorischen Bereich des Mukoviszidose-Fragebogens – überarbeitet, (CFQ-R)
Zeitfenster: Baseline, Bewertung in Woche 4 und 8
Patientenfragebögen vergleichen die Ausgangswerte ihrer Atemwegssymptome mit den Wochen 4 und 8
Baseline, Bewertung in Woche 4 und 8
Absolute Änderung gegenüber dem Ausgangswert innerhalb der aktiven Behandlungsgruppe in Globaler Eindruck der Veränderung durch den Patienten
Zeitfenster: Baseline, Bewertung in Woche 4 und 8
Patientenfragebögen vergleichen den globalen Eindruck der Gesundheitsveränderungen von der Baseline bis zur 4. und 8. Woche
Baseline, Bewertung in Woche 4 und 8
Sicherheit, bestimmt durch Bewertung unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Baseline bis 8 Wochen Behandlung mit einer 28-tägigen Nachbeobachtungszeit
Beurteilung von klinischen Laborwerten, Elektrokardiogramm (EKG), Lungenexazerbationen und Vitalfunktionen
Baseline bis 8 Wochen Behandlung mit einer 28-tägigen Nachbeobachtungszeit
Pharmakokinetische Bewertung der maximalen Plasmakonzentration [Cmax] für N91115 und Ivacaftor
Zeitfenster: Woche 1, 4 und 8
Plasmaentnahme zur Bestimmung von N91115 und Ivacaftor Cmax
Woche 1, 4 und 8
Pharmakokinetische Bewertung der Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve [AUC] für N91115 und Ivacaftor
Zeitfenster: Woche 1, 4 und 8
Plasmaentnahme zur Bestimmung der AUC von N91115 und Ivacaftor
Woche 1, 4 und 8

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Nivalis Therapeutics, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: James Chmiel, MD, Rainbow Babies and Children's Hospital/ University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. April 2016

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. April 2017

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. April 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. März 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. März 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
31. März 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
21. November 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. November 2016

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • N91115-2CF-06

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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