Studie Cavosonstatu (N91115) u pacientů s CF, kteří jsou heterozygotní na F508del-CFTR a Gating mutaci a jsou léčeni ivakaftorem (SNO-7)
17. listopadu 2016 aktualizováno: Nivalis Therapeutics, Inc.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie fáze 2 pro účinnost a bezpečnost u pacientů s CF heterozygotní pro F508del-CFTR + Gating mutaci léčených ivakaftorem
Cavosonstat (N91115) je studován jako potenciální nová léčba cystické fibrózy (CF) a tato studie hodnotí cílovou populaci pacientů, kteří jsou heterozygotní pro F508del-CFTR a gatingovou mutaci, která je schválena pro léčbu ivakaftorem (G551D, G1244E , G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N nebo S549R).
Přehled studie
Detailní popis
Posuďte účinek Cavosonstatu (N91115) na plicní funkce, když je přidán k již existující léčbě ivakaftorem u dospělých pacientů s CF, kteří jsou heterozygotní pro F508del-CFTR a gatingovou mutaci, která je schválena pro léčbu ivakaftorem (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N nebo S549R).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
19
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
- National Jewish Health
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Children's Hospital Pittsburgh
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
- Medical Center of Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Potvrzená diagnóza CF, heterozygotní pro F508del-CFTR a gatingová mutace, která je schválena pro léčbu ivakaftorem (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N nebo S549R)
- byli léčeni chronickým ivakaftorem dvakrát denně po dobu nejméně 6 měsíců před screeningem (datum souhlasu) a v současné době jsou léčeni komerčně dostupným ivakaftorem
- Negativní těhotenský test v séru
- Hmotnost ≥ 40 kg při screeningu
- Saturace kyslíkem při pulzní oxymetrii ≥ 90 % dýchání okolního vzduchu při screeningu
Kritéria vyloučení:
- Jakákoli akutní infekce, včetně akutních infekcí horních nebo dolních cest dýchacích a plicních exacerbací, které vyžadují léčbu ukončenou do 2 týdnů od 1. dne studie nebo propuštění z hospitalizace do 2 týdnů od 1. dne studie
- Nedávná infekce (podle zvážení zkoušejícího) organismy spojenými s rychlejším poklesem stavu plic, například: Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa a Mycobacterium abscessus
- Jakákoli změna v režimu chronické léčby CF plicního onemocnění (např. Pulmozyme®, hypertonický fyziologický roztok, Azithromycin, TOBI®, Cayston®) během 4 týdnů od 1. dne studie
- Krevní hemoglobin < 10 g/dl při screeningu
- Sérový albumin < 2,5 g/dl při screeningu
- Abnormální funkce jater nebo ledvin
- Ventrikulární tachykardie nebo jiné klinicky významné komorové arytmie v anamnéze
- Anamnéza, včetně screeningového hodnocení, prodlouženého QT a/nebo QTcF (Fridericiina korekce) intervalu (> 450 ms pro muže; > 470 ms pro ženy)
- Anamnéza solidní orgánové nebo hematologické transplantace
- Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog (včetně konopí, kokainu a opioidů) v roce před screeningem
- Použití kontinuálního (24 hodin/den) nebo nočního doplňkového kyslíku
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající kapsle (podání BID Q12H)
|
Odpovídající placebo kapsle
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Cavosonstat (N91115) 400 mg
Cavosonstat (N91115) v dávce 400 mg (100 mg x 4 tobolky) (podání BID Q12H)
|
CFTR modulátor, který stabilizuje CFTR
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Absolutní změna v ppFEV1 ve skupině léčené N91115
Časové okno: Výchozí stav, týden 4 a 8 hodnocení
|
Absolutní měření vynuceného exspiračního objemu (FEV) porovnávající výchozí stav s po 4 a 8 týdnech léčby N91115.
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
ppFEV1 (předpovězený pro věk, pohlaví a výšku) se vypočítá pomocí Hankinsonovy metody.
|
Výchozí stav, týden 4 a 8 hodnocení
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Relativní změna hodnot ppFEV1 od výchozí hodnoty studie ve skupině s aktivní léčbou
Časové okno: Výchozí stav, týden 4 a 8 hodnocení
|
Relativní měření objemu nuceného výdechu porovnávající výchozí stav s po 4 a 8 týdnech léčby N91115.
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
ppFEV1 (předpovězený pro věk, pohlaví a výšku) se vypočítá pomocí Hankinsonovy metody.
|
Výchozí stav, týden 4 a 8 hodnocení
|
|
Absolutní změna od výchozí hodnoty studie v rámci aktivní léčebné skupiny v chloridu potu
Časové okno: Výchozí stav, týden 4 a 8 hodnocení
|
Koncentrace chloridu potu měřená pilokarpinovou iontoforézou, standardní klinickou laboratorní technikou.
Odběr potu proveden systémem Wescor Macroduct System.
|
Výchozí stav, týden 4 a 8 hodnocení
|
|
Změny v respirační doméně dotazníku o cystické fibróze – revidováno, (CFQ-R)
Časové okno: Výchozí stav, týden 4 a 8 hodnocení
|
Dotazníky pro pacienty budou porovnávat výchozí skóre jejich respiračních symptomů s týdny 4 a 8
|
Výchozí stav, týden 4 a 8 hodnocení
|
|
Absolutní změna od výchozí hodnoty v rámci aktivní léčebné skupiny v Globálním dojmu změny pacienta
Časové okno: Výchozí stav, týden 4 a 8 hodnocení
|
Dotazníky pro pacienty budou porovnávat základní celkový dojem ze změn zdravotního stavu od výchozího stavu po týdny 4 a 8
|
Výchozí stav, týden 4 a 8 hodnocení
|
|
Bezpečnost stanovená hodnocením nežádoucích účinků
Časové okno: Základní až 8týdenní léčba s 28denním obdobím sledování
|
Hodnocení klinických laboratorních hodnot, elektrokardiogramu (EKG), plicních exacerbací a vitálních funkcí
|
Základní až 8týdenní léčba s 28denním obdobím sledování
|
|
Farmakokinetické hodnocení maximální plazmatické koncentrace [Cmax] pro N91115 a ivakaftor
Časové okno: 1., 4. a 8. týden
|
Odběr plazmy pro stanovení N91115 a ivakaftoru Cmax
|
1., 4. a 8. týden
|
|
Farmakokinetické hodnocení plochy pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase [AUC] pro N91115 a ivakaftor
Časové okno: 1., 4. a 8. týden
|
Odběr plazmy pro stanovení AUC N91115 a ivakaftoru
|
1., 4. a 8. týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: James Chmiel, MD, Rainbow Babies and Children's Hospital/ University
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. dubna 2016
Primární dokončení (Očekávaný)
1. dubna 2017
Dokončení studie (Očekávaný)
1. dubna 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. března 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
25. března 2016
První zveřejněno (Odhad)
31. března 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
21. listopadu 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. listopadu 2016
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- N91115-2CF-06
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .