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Studio di Cavosonstat (N91115) in pazienti con FC che sono eterozigoti per F508del-CFTR e una mutazione gating e trattati con Ivacaftor (SNO-7)

17 novembre 2016 aggiornato da: Nivalis Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli di N91115 per l'efficacia e la sicurezza nei pazienti con CF eterozigote per mutazione F508del-CFTR + Gating in trattamento con Ivacaftor

Cavosonstat (N91115) è in fase di studio come potenziale nuova terapia per la fibrosi cistica (CF) e questo studio valuta una popolazione target di pazienti eterozigoti per F508del-CFTR e una mutazione gating approvata per il trattamento con ivacaftor (G551D, G1244E , G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Sconosciuto

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Valutare l'effetto di Cavosonstat (N91115) sulla funzione polmonare quando aggiunto al trattamento preesistente con ivacaftor in pazienti adulti con FC che sono eterozigoti per F508del-CFTR e una mutazione gating approvata per il trattamento con ivacaftor (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
19

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • Medical Center of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di FC, eterozigote per F508del-CFTR e mutazione gating approvata per il trattamento con ivacaftor (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R)
  • Sono stati trattati con ivacaftor cronico due volte al giorno per almeno 6 mesi prima dello screening (data del consenso) e sono attualmente in trattamento con Ivacaftor disponibile in commercio
  • Test di gravidanza su siero negativo
  • Peso ≥ 40 kg allo screening
  • Saturazione di ossigeno mediante pulsossimetria ≥ 90% aria ambiente respirabile, allo screening

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi infezione acuta, comprese le infezioni acute delle vie respiratorie superiori o inferiori e le riacutizzazioni polmonari che richiedono un trattamento completato entro 2 settimane dal Giorno 1 dello studio o la dimissione dall'ospedalizzazione entro 2 settimane dal Giorno 1 dello studio
  • Infezione recente (a discrezione dello sperimentatore) con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare, ad esempio: Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa e Mycobacterium abscessus
  • Qualsiasi modifica del regime per le terapie croniche per la malattia polmonare CF (ad es. Pulmozyme®, soluzione salina ipertonica, Azitromicina, TOBI®, Cayston®) entro 4 settimane dal giorno 1 dello studio
  • Emoglobina < 10 g/dL allo screening
  • Albumina sierica < 2,5 g/dL allo screening
  • Funzionalità epatica o renale anormale
  • Storia di tachicardia ventricolare o altre aritmie ventricolari clinicamente significative
  • Anamnesi, compresa la valutazione di screening, di prolungamento dell'intervallo QT e/o QTcF (correzione di Fridericia) (> 450 msec per gli uomini; > 470 msec per le donne)
  • Storia di trapianto di organo solido o ematologico
  • Storia di abuso di alcol o abuso di droghe (inclusi cannabis, cocaina e oppioidi) nell'anno precedente allo screening
  • Uso di ossigeno supplementare continuo (24 ore/giorno) o notturno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
Capsula corrispondente (somministrazione BID Q12H)
Droga: Placebo
Capsula Placebo abbinata
Altri nomi:
  • Controllo
Sperimentale: Cavosonstat (N91115) 400 mg
Cavosonstat (N91115) alla dose di 400 mg (100 mg x 4 capsule) (somministrazione BID Q12H)
Droga: Cavosonstat
Modulatore CFTR che stabilizza CFTR
Altri nomi:
  • N91115

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La variazione assoluta di ppFEV1 nel gruppo trattato con N91115
Lasso di tempo: Basale, valutazioni della settimana 4 e 8
Misurazioni assolute del volume espiratorio forzato (FEV) rispetto al basale dopo 4 e 8 settimane di trattamento con N91115. FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. Il ppFEV1 (previsto per età, sesso e altezza) viene calcolato utilizzando il metodo Hankinson.
Basale, valutazioni della settimana 4 e 8

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La variazione relativa rispetto al basale dello studio all'interno del gruppo di trattamento attivo nei valori di ppFEV1
Lasso di tempo: Basale, valutazioni della settimana 4 e 8
Misurazioni relative del volume espiratorio forzato che confrontano il basale con dopo 4 e 8 settimane di trattamento con N91115. FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. Il ppFEV1 (previsto per età, sesso e altezza) viene calcolato utilizzando il metodo Hankinson.
Basale, valutazioni della settimana 4 e 8
Variazione assoluta rispetto al basale dello studio all'interno del gruppo di trattamento attivo del cloruro nel sudore
Lasso di tempo: Basale, valutazioni della settimana 4 e 8
Concentrazione di cloruro nel sudore misurata mediante ionoforesi della pilocarpina, una tecnica standard di laboratorio clinico. Raccolta del sudore realizzata con il sistema Wescor Macroduct.
Basale, valutazioni della settimana 4 e 8
Cambiamenti nel dominio respiratorio del Cystic Fibrosis Questionnaire - Revised, (CFQ-R)
Lasso di tempo: Basale, valutazioni della settimana 4 e 8
I questionari dei pazienti confronteranno i punteggi basali sui loro sintomi respiratori alle settimane 4 e 8
Basale, valutazioni della settimana 4 e 8
Variazione assoluta rispetto al basale all'interno del gruppo di trattamento attivo in Patient Global Impression of Change
Lasso di tempo: Basale, valutazioni della settimana 4 e 8
I questionari per i pazienti confronteranno l'impressione globale al basale dei cambiamenti nella salute dal basale alle settimane 4 e 8
Basale, valutazioni della settimana 4 e 8
Sicurezza determinata dalla valutazione degli eventi avversi
Lasso di tempo: Dal basale a 8 settimane di trattamento con un periodo di follow-up di 28 giorni
Valutazioni dei valori clinici di laboratorio, elettrocardiogramma (ECG), riacutizzazioni polmonari e segni vitali
Dal basale a 8 settimane di trattamento con un periodo di follow-up di 28 giorni
Valutazione farmacocinetica della concentrazione plasmatica massima [Cmax] per N91115 e ivacaftor
Lasso di tempo: Settimane 1, 4 e 8
Raccolta del plasma per valutazione di N91115 e ivacaftor Cmax
Settimane 1, 4 e 8
Valutazione farmacocinetica dell'area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo [AUC] per N91115 e ivacaftor
Lasso di tempo: Settimane 1, 4 e 8
Raccolta del plasma per la valutazione di N91115 e ivacaftor AUC
Settimane 1, 4 e 8

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Nivalis Therapeutics, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: James Chmiel, MD, Rainbow Babies and Children's Hospital/ University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 aprile 2016

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 aprile 2017

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 aprile 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
11 marzo 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 marzo 2016

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
31 marzo 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
21 novembre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 novembre 2016

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • N91115-2CF-06

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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