Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Cavosonstat (N91115) hos CF-patienter, der er heterozygote for F508del-CFTR og en gating-mutation og bliver behandlet med Ivacaftor (SNO-7)

17. november 2016 opdateret af: Nivalis Therapeutics, Inc.

Et fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppestudie af N91115 for effektivitet og sikkerhed hos patienter med CF heterozygot for F508del-CFTR + Gating-mutation, der behandles med Ivacaftor

Cavosonstat (N91115) bliver undersøgt som en potentiel ny terapi for cystisk fibrose (CF), og denne undersøgelse vurderer en målpopulation af patienter, der er heterozygote for F508del-CFTR og en gating-mutation, der er godkendt til behandling med ivacaftor (G551D, G1244E) , G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N eller S549R).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ukendt

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Vurder effekten af ​​Cavosonstat (N91115) på lungefunktionen, når den føjes til allerede eksisterende behandling med ivacaftor hos voksne patienter med CF, som er heterozygote for F508del-CFTR og en gating-mutation, der er godkendt til behandling med ivacaftor (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N eller S549R).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
19

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • Medical Center of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af CF, heterozygot for F508del-CFTR og en gating-mutation, der er godkendt til behandling med ivacaftor (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N eller S549R)
  • Er blevet behandlet med kronisk ivacaftor to gange dagligt i mindst 6 måneder før screening (samtykkedato) og er i øjeblikket i behandling med kommercielt tilgængelig Ivacaftor
  • Negativ serum graviditetstest
  • Vægt ≥ 40 kg ved screening
  • Iltmætning ved pulsoximetri ≥ 90 % indånding af omgivende luft ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver akut infektion, herunder akutte øvre eller nedre luftvejsinfektioner og pulmonale eksacerbationer, der kræver behandling, der er afsluttet inden for 2 uger efter undersøgelsesdag 1 eller hospitalsindlæggelse inden for 2 uger efter undersøgelsesdag 1
  • Nylig infektion (efter efterforskers skøn) med organismer forbundet med hurtigere fald i lungestatus, for eksempel: Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa og Mycobacterium abcessus
  • Enhver ændring i kuren for kroniske behandlinger for CF-lungesygdom (f.eks. Pulmozyme®, hypertonisk saltvand, Azithromycin, TOBI®, Cayston®) inden for 4 uger efter undersøgelsesdag 1
  • Blodhæmoglobin < 10 g/dL ved screening
  • Serumalbumin < 2,5 g/dL ved screening
  • Unormal lever- eller nyrefunktion
  • Anamnese med ventrikulær takykardi eller andre klinisk signifikante ventrikulære arytmier
  • Anamnese, inklusive screeningsvurderingen, af forlænget QT og/eller QTcF (Fridericias korrektion) interval (> 450 msek for mænd; > 470 msek for kvinder)
  • Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation
  • Historie om alkoholmisbrug eller stofmisbrug (herunder cannabis, kokain og opioider) i året før screeningen
  • Brug af kontinuerlig (24 timer/dag) eller natlig supplerende ilt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Matchende kapsel (BID administration Q12H)
Medicin: Placebo
Matchende placebo kapsel
Andre navne:
  • Styring
Eksperimentel: Cavosonstat (N91115) 400 mg
Cavosonstat (N91115) ved 400 mg dosis (100 mg x 4 kapsler) (BID administration Q12H)
Medicin: Cavosonstat
CFTR modulator, der stabiliserer CFTR
Andre navne:
  • N91115

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den absolutte ændring i ppFEV1 i den N91115-behandlede gruppe
Tidsramme: Baseline, uge ​​4 og 8 vurderinger
Forced Expiratory Volume (FEV) absolutte målinger, der sammenligner baseline med efter 4 og 8 ugers N91115-behandling. FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. ppFEV1 (forudsagt for alder, køn og højde) beregnes ved hjælp af Hankinson-metoden.
Baseline, uge ​​4 og 8 vurderinger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den relative ændring fra undersøgelsens baseline inden for den aktive behandlingsgruppe i ppFEV1-værdier
Tidsramme: Baseline, uge ​​4 og 8 vurderinger
Forceret udåndingsvolumen relative målinger, der sammenligner baseline med efter 4 og 8 ugers N91115-behandling. FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. ppFEV1 (forudsagt for alder, køn og højde) beregnes ved hjælp af Hankinson-metoden.
Baseline, uge ​​4 og 8 vurderinger
Absolut ændring fra undersøgelsens baseline inden for den aktive behandlingsgruppe i svedklorid
Tidsramme: Baseline, uge ​​4 og 8 vurderinger
Koncentrationen af ​​svedklorid målt ved pilocarpiniontoforese, en standard klinisk laboratorieteknik. Svedopsamling udført med Wescor Macroduct System.
Baseline, uge ​​4 og 8 vurderinger
Ændringer i det respiratoriske domæne af Cystic Fibrosis Questionnaire - Revideret, (CFQ-R)
Tidsramme: Baseline, uge ​​4 og 8 vurderinger
Patientspørgeskemaer vil sammenligne baseline-score på deres respiratoriske symptomer med uge 4 og 8
Baseline, uge ​​4 og 8 vurderinger
Absolut ændring fra baseline inden for den aktive behandlingsgruppe i Patient Global Impression of Change
Tidsramme: Baseline, uge ​​4 og 8 vurderinger
Patientspørgeskemaer vil sammenligne det globale globale indtryk af ændringer i helbredet fra baseline til uge 4 og 8
Baseline, uge ​​4 og 8 vurderinger
Sikkerhed som bestemt ved vurdering af uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline til 8 ugers behandling med en 28-dages opfølgningsperiode
Vurderinger af kliniske laboratorieværdier, elektrokardiogram (EKG), pulmonale eksacerbationer og vitale tegn
Baseline til 8 ugers behandling med en 28-dages opfølgningsperiode
Farmakokinetisk vurdering af maksimal plasmakoncentration [Cmax] for N91115 og ivacaftor
Tidsramme: Uge 1, 4 og 8
Plasmaopsamling til vurdering af N91115 og ivacaftor Cmax
Uge 1, 4 og 8
Farmakokinetisk vurdering af areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven [AUC] for N91115 og ivacaftor
Tidsramme: Uge 1, 4 og 8
Plasmaindsamling til vurdering af N91115 og ivacaftor AUC
Uge 1, 4 og 8

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Nivalis Therapeutics, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: James Chmiel, MD, Rainbow Babies and Children's Hospital/ University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2016

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2017

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. april 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. marts 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. marts 2016

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
31. marts 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
21. november 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. november 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • N91115-2CF-06

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger