Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze III ISU302 u pacientů s Gaucherovou chorobou 1. typu

13. června 2017 aktualizováno: ISU Abxis Co., Ltd.

Multicentrická, otevřená studie fáze III k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti ISU302 (imigluceráza pro injekci) u pacientů s Gaucherovou chorobou 1.

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost ISU302 u pacientů s Gaucherovou chorobou 1. typu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Cílem této klinické studie bylo vyhodnotit účinnost a bezpečnost podávání ISU302 každý druhý týden (EOW) v dávce 60 U/kg jako účinného terapeutického produktu nahrazujícího enzym glukocerebrozidázu u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 (GD). Primárním cílovým parametrem účinnosti byl rozdíl v koncentraci hemoglobinu mezi výchozí hodnotou a 24. týdnem. Sekundární koncové body účinnosti zahrnovaly hodnocení počtu krevních destiček, objemu sleziny a jater a hladiny biomarkerů v plazmě ve 24. týdnu ve srovnání s výchozí hodnotou; skeletální změny a kostní minerální hustota (BMD); a farmakokinetickou (PK) analýzu jedné dávky. Sekundární bezpečnostní koncové body zahrnovaly hodnocení nežádoucích příhod (AE), vitálních funkcí, fyzikálního vyšetření a elektrokardiogramu (EKG); laboratorní analýzy klinické bezpečnosti zahrnovaly chemii séra, analýzu moči, hematologii a koagulaci a měření protilátek anti-ISU302.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
8

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza GD 1. typu.
  • Dokumentovaný nedostatek glukocerebrozidázy.

  • Anémie související s GD, definovaná jako hladiny hemoglobinu alespoň 1 g/dl pod spodní hranicí normálu pro věk a pohlaví a jedno nebo více z následujících 3 kritérií:

    • minimálně středně závažná splenomegalie (2 až 3 cm pod levým žeberním okrajem) palpací,
    • Trombocytopenie související s GD, definovaná jako počet krevních destiček <90 x 109 krevních destiček/l,
    • Snadno hmatatelná zvětšená játra související s GD.
  • Nedostal(a) léčbu GD (zkušební produkty, miglustat, velagluceráza alfa nebo imigluceráza) během 12 měsíců před vstupem do studie.
  • Schopnost porozumět a ochota podepsat ICF.
  • Zákonný zástupce (a pacient, pokud je to vhodné pro věk) chápal povahu postupu, byl ochoten podřídit se souvisejícím následným hodnocením a před výkonem poskytl písemný informovaný souhlas a souhlas.
  • Pacientky ve fertilním věku musely souhlasit s používáním lékařsky přijatelné metody antikoncepce po celou dobu studie. Pacienti mužského pohlaví museli po celou dobu své účasti ve studii používat lékařsky přijatelnou metodu antikoncepce a bylo od nich požadováno, aby oznámili těhotenství partnerky.

Kritéria vyloučení:

  • Typ 2 nebo 3 GD.
  • Splenektomie.
  • Protilátka pozitivní na ISU302 nebo imiglucerázu během screeningu nebo pacient zaznamenal anafylaktickou reakci na ISU302 nebo imiglucerázu. - Léčba jakýmkoli hodnoceným lékem nebo zdravotnickým prostředkem nesouvisejícím s GD během 30 dnů před vstupem do studie; takové použití během studie také nebylo povoleno.
  • V současné době užíváte chronické systémové kortikosteroidy s růstovým faktorem červených krvinek (RBC) (např. erytropoetin) nebo takovou léčbu dostávali během posledních 6 měsíců.
  • Pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV) a hepatitidu B nebo C.
  • Exacerbovaná anémie při screeningu (kvůli nedostatku železa, kyseliny listové nebo vitaminu B12 nebo infekční/imunitně zprostředkované příčiny).
  • Významné komorbidity, které by mohly ovlivnit data studie nebo zkreslit výsledky studie (např. malignity, primární biliární cirhóza, autoimunitní onemocnění jater).
  • Těhotné nebo kojící ženy a pacientky, které nejsou ochotny používat vysoce účinnou bariérovou nebo lékařskou metodu antikoncepce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ISU302
60 U/kg (jednou za 2 týdny po dobu 6 měsíců)
Lék: ISU302
60 U/kg podaných intravenózně
Ostatní jména:
  • Imigluceráza

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Rozdíl v koncentraci hemoglobinu [g/dl]
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 24
od výchozího stavu do týdne 24

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet krevních destiček [10^3 krevních destiček/ul]
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 24
od výchozího stavu do týdne 24
Objem sleziny
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 24
od výchozího stavu do týdne 24
Objem jater
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 24
od výchozího stavu do týdne 24
Úroveň enzymu konvertujícího angiotensin
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 24
od výchozího stavu do týdne 24
Hladina chitotriosidázy (Nmol/ml/hod)
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 24
od výchozího stavu do týdne 24
Hladina chemokinového ligandu (CCL-18) [ng/ml]
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 24
od výchozího stavu do týdne 24
Hladina kyselé fosfatázy (ACP) (U/L)
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 24
od výchozího stavu do týdne 24
Zlepšení stavu kostry
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 24
Počet účastníků, kteří mají kosterní stav diagnostikovaný jako osteoskleróza
od výchozího stavu do týdne 24
Změna hustoty kostních minerálů
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 24
od výchozího stavu do týdne 24

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Hodnocení AE, vitálních funkcí, fyzikálního vyšetření a elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: Promítání k návštěvě14 (26. týden)
Promítání k návštěvě14 (26. týden)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
ISU Abxis Co., Ltd.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Amel El Beshlawy, Prof., Abou El Reesh Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2011

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. března 2013

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. srpna 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
7. května 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. května 2016

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
12. května 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. července 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. června 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ISU302-004

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení