Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Phase-III-Studie zu ISU302 bei Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit

13. Juni 2017 aktualisiert von: ISU Abxis Co., Ltd.

Eine multizentrische, offene Phase-III-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von ISU302 (Imiglucerase zur Injektion) bei Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von ISU302 bei Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die Ziele dieser klinischen Studie waren die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer zweiwöchentlichen (EOW) Dosierung von ISU302 in einer Dosis von 60 E/kg als wirksames Ersatztherapeutikum für das Enzym Glucocerebrosidase bei Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit (GD). Der primäre Wirksamkeitsendpunkt war die Differenz der Hämoglobinkonzentration zwischen Baseline und Woche 24. Zu den sekundären Wirksamkeitsendpunkten gehörten die Beurteilung der Thrombozytenzahl, des Milz- und Lebervolumens und der Biomarkerspiegel im Plasma in Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert; Skelettveränderung und Knochenmineraldichte (BMD); und Einzeldosis-Pharmakokinetik (PK)-Analyse. Sekundäre Sicherheitsendpunkte umfassten die Bewertung unerwünschter Ereignisse (AEs), Vitalfunktionen, körperlicher Untersuchung und Elektrokardiogramm (EKG); Laboranalysen zur klinischen Sicherheit umfassten Serumchemie, Urinanalyse, Hämatologie und Gerinnung sowie die Messung von Anti-ISU302-Antikörpern.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
8

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von Typ-1-GD.
  • Dokumentierter Glucocerebrosidase-Mangel.

  • GD-bedingte Anämie, definiert als Hämoglobinwerte von mindestens 1 g/dl unter der unteren Normgrenze für Alter und Geschlecht und einem oder mehreren der folgenden 3 Kriterien:

    • Mindestens mäßige Splenomegalie (2 bis 3 cm unterhalb des linken Rippenbogens) durch Palpation,
    • GD-bedingte Thrombozytopenie, definiert als Thrombozytenzahl < 90 x 109 Thrombozyten/l,
    • GD-bedingte leicht tastbare vergrößerte Leber.
  • Keine Behandlung für GD (Prüfprodukte, Miglustat, Velaglucerase alfa oder Imiglucerase) innerhalb von 12 Monaten vor Studieneintritt erhalten.
  • Fähigkeit, die ICF zu verstehen und bereit, sie zu unterzeichnen.
  • Der Erziehungsberechtigte (und der Patient, falls das Alter angemessen ist) verstand die Art des Verfahrens, war bereit, sich an die damit verbundenen Nachuntersuchungen zu halten, und gab vor dem Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung und Zustimmung ab.
  • Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen zugestimmt haben, während der gesamten Studie eine medizinisch akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden. Männliche Patienten müssen während ihrer Teilnahme an der Studie eine medizinisch akzeptable Methode der Empfängnisverhütung angewendet haben und mussten die Schwangerschaft einer Partnerin melden.

Ausschlusskriterien:

  • Typ 2 oder 3 GD.
  • Splenektomie.
  • Antikörper positiv auf ISU302 oder Imiglucerase während des Screenings oder der Patient hatte eine anaphylaktische Reaktion auf ISU302 oder Imiglucerase erfahren. - Behandlung mit einem nicht GD-bezogenen Prüfpräparat oder Medizinprodukt innerhalb von 30 Tagen vor Studieneintritt; eine solche Nutzung während der Studie war ebenfalls nicht gestattet.
  • Derzeitige Einnahme von Erythrozyten-Wachstumsfaktor (z. B. Erythropoetin) chronischer systemischer Kortikosteroide oder solche Behandlung innerhalb der letzten 6 Monate.
  • Positiv für Human Immunodeficiency Virus (HIV) und Hepatitis B oder C.
  • Verschlimmerte Anämie beim Screening (aufgrund von Eisen-, Folsäure- oder Vitamin-B12-Mangel oder infektiöser/immunvermittelter Ursache).
  • Signifikante Komorbidität(en), die die Studiendaten beeinflussen oder die Studienergebnisse verfälschen könnten (z. B. maligne Erkrankungen, primäre biliäre Zirrhose, autoimmune Lebererkrankung).
  • Schwangere oder stillende Patientinnen und solche, die nicht bereit sind, eine hochwirksame Barriere- oder medizinische Verhütungsmethode anzuwenden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: ISU302
60 U/kg (einmal alle 2 Wochen für 6 Monate)
Arzneimittel: ISU302
60 E/kg intravenös verabreicht
Andere Namen:
  • Imiglucerase

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Der Unterschied in der Hämoglobinkonzentration [g/dL]
Zeitfenster: von der Grundlinie bis Woche 24
von der Grundlinie bis Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Thrombozytenzahl [10^3 Thrombozyten/µL]
Zeitfenster: von der Grundlinie bis Woche 24
von der Grundlinie bis Woche 24
Milzvolumen
Zeitfenster: von der Grundlinie bis Woche 24
von der Grundlinie bis Woche 24
Lebervolumen
Zeitfenster: von der Grundlinie bis Woche 24
von der Grundlinie bis Woche 24
Angiotensin-Converting-Enzym-Spiegel
Zeitfenster: von der Grundlinie bis Woche 24
von der Grundlinie bis Woche 24
Chitotriosidase-Spiegel (Nmol/ml/h)
Zeitfenster: von der Grundlinie bis Woche 24
von der Grundlinie bis Woche 24
Chemokin-Ligand (CCL-18)-Spiegel [ng/ml]
Zeitfenster: von der Grundlinie bis Woche 24
von der Grundlinie bis Woche 24
Saure Phosphatase (ACP)-Spiegel (U/L)
Zeitfenster: von der Grundlinie bis Woche 24
von der Grundlinie bis Woche 24
Verbesserung des Skelettstatus
Zeitfenster: von der Grundlinie bis Woche 24
Die Anzahl der Teilnehmer, bei denen der Skelettstatus als Osteosklerose diagnostiziert wurde
von der Grundlinie bis Woche 24
Veränderung der Knochenmineraldichte
Zeitfenster: von der Grundlinie bis Woche 24
von der Grundlinie bis Woche 24

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewertung von UEs, Vitalfunktionen, körperlicher Untersuchung und Elektrokardiogramm (EKG)
Zeitfenster: Screening für Visit14 (Woche 26)
Screening für Visit14 (Woche 26)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
ISU Abxis Co., Ltd.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Amel El Beshlawy, Prof., Abou El Reesh Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. September 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. März 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. August 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. Mai 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. Mai 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. Mai 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
12. Juli 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. Juni 2017

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ISU302-004

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten