Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase III undersøgelse af ISU302 hos patienter med type 1 Gauchers sygdom

13. juni 2017 opdateret af: ISU Abxis Co., Ltd.

Et multicenter, åbent fase III-studie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​ISU302 (imiglucerase til injektion) hos patienter med type 1 Gauchers sygdom

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​ISU302 hos patienter med type 1 Gauchers sygdom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne kliniske undersøgelse var at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​hver anden uge (EOW) dosering af ISU302 i en dosis på 60 U/kg som et effektivt terapeutisk glucocerebrosidase enzymerstatningsprodukt til patienter med type 1 Gauchers sygdom (GD). Det primære effektmål var forskellen i hæmoglobinkoncentration mellem baseline og uge 24. Sekundære effektmål inkluderede vurdering af trombocyttal, milt- og levervolumen og biomarkørniveauer i plasma ved uge 24 sammenlignet med baseline; skeletændring og knoglemineraltæthed (BMD); og enkeltdosis farmakokinetisk (PK) analyse. Sekundære sikkerhedsendepunkter omfattede vurdering af bivirkninger (AE'er), vitale tegn, fysisk undersøgelse og elektrokardiogram (EKG); kliniske sikkerhedslaboratorieanalyser omfattede serumkemi, urinanalyse, hæmatologi og koagulation og måling af anti-ISU302-antistoffer.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
8

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af Type 1 GD.
  • Dokumenteret glucocerebrosidase mangel.

  • GD-relateret anæmi, defineret som hæmoglobinniveauer på mindst 1 g/dL under den nedre grænse for normal for alder og køn og et eller flere af følgende 3 kriterier:

    • Mindst moderat splenomegali (2 til 3 cm under venstre kystmargin) ved palpation,
    • GD-relateret trombocytopeni, defineret som et trombocyttal <90 x 109 blodplader/L,
    • GD-relateret let palpabel forstørret lever.
  • Ikke modtaget behandling for GD (undersøgelsesprodukter, miglustat, velaglucerase alfa eller imiglucerase) inden for 12 måneder før studiestart.
  • Evne til at forstå og villig til at underskrive ICF.
  • Den juridiske værge (og patienten, hvis alder er passende) forstod procedurens karakter, var villig til at overholde de tilknyttede opfølgende evalueringer og gav skriftligt informeret samtykke og samtykke forud for proceduren.
  • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have accepteret at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode på alle tidspunkter under undersøgelsen. Mandlige patienter skal have brugt en medicinsk acceptabel præventionsmetode under hele deres deltagelse i undersøgelsen og skulle rapportere graviditeten af ​​en partner.

Ekskluderingskriterier:

  • Type 2 eller 3 GD.
  • Splenektomi.
  • Antistof positivt over for ISU302 eller imiglucerase under screening, eller patienten havde oplevet en anafylaktisk reaktion på ISU302 eller imiglucerase. - Behandling med ethvert ikke-GD-relateret forsøgslægemiddel eller medicinsk udstyr inden for 30 dage før studiestart; sådan brug under undersøgelsen var heller ikke tilladt.
  • I øjeblikket modtager røde blodlegemer (RBC) vækstfaktor (f.eks. erythropoietin) kroniske systemiske kortikosteroider eller modtaget en sådan behandling inden for de sidste 6 måneder.
  • Positiv for human immundefektvirus (HIV) og hepatitis B eller C.
  • Forværret anæmi ved screening (på grund af jern-, folinsyre- eller vitamin B12-mangel eller infektiøs/immun-medieret årsag).
  • Betydelig(e) komorbiditet(er), der kunne påvirke undersøgelsesdata eller forvirrede undersøgelsesresultaterne (f.eks. maligniteter, primær galdecirrhose, autoimmun leversygdom).
  • Gravide eller ammende kvindelige patienter og dem, der ikke er villige til at bruge højeffektiv barriere eller medicinsk præventionsmetode.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ISU302
60 U/kg (en gang hver anden uge i 6 måneder)
Medicin: ISU302
60 U/kg givet intravenøst
Andre navne:
  • Imiglucerase

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Forskellen i hæmoglobinkoncentration [g/dL]
Tidsramme: fra baseline til uge 24
fra baseline til uge 24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Blodpladeantal [10^3 blodplader/uL]
Tidsramme: fra baseline til uge 24
fra baseline til uge 24
Miltvolumen
Tidsramme: fra baseline til uge 24
fra baseline til uge 24
Levervolumen
Tidsramme: fra baseline til uge 24
fra baseline til uge 24
Angiotensin-konverterende enzymniveau
Tidsramme: fra baseline til uge 24
fra baseline til uge 24
Chitotriosidaseniveau (Nmol/ml/time)
Tidsramme: fra baseline til uge 24
fra baseline til uge 24
Chemokine Ligand (CCL-18) niveau [ng/mL]
Tidsramme: fra baseline til uge 24
fra baseline til uge 24
Acid Phosphatase (ACP) niveau (U/L)
Tidsramme: fra baseline til uge 24
fra baseline til uge 24
Forbedring af skeletstatus
Tidsramme: fra baseline til uge 24
Antallet af deltagere, der har skeletstatus diagnosticeret som osteosklerose
fra baseline til uge 24
Ændring i knoglemineraltæthed
Tidsramme: fra baseline til uge 24
fra baseline til uge 24

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Vurdering af AE'er, vitale tegn, fysisk undersøgelse og elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Screening til Visit14 (uge 26)
Screening til Visit14 (uge 26)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
ISU Abxis Co., Ltd.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Amel El Beshlawy, Prof., Abou El Reesh Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. september 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2013

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. august 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. maj 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. maj 2016

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. maj 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. juli 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. juni 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ISU302-004

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger