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Studio di fase III di ISU302 in pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1

13 giugno 2017 aggiornato da: ISU Abxis Co., Ltd.

Uno studio di fase III multicentrico in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di ISU302 (imiglucerasi per iniezione) in pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di ISU302 in pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Gli obiettivi di questo studio clinico erano di valutare l'efficacia e la sicurezza della somministrazione a settimane alterne (EOW) di ISU302 a una dose di 60 U/kg come efficace prodotto terapeutico sostitutivo dell'enzima glucocerebrosidasi in pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 (GD). L'endpoint primario di efficacia era la differenza nella concentrazione di emoglobina tra il basale e la settimana 24. Gli endpoint secondari di efficacia includevano la valutazione della conta piastrinica, del volume della milza e del fegato e dei livelli di biomarcatori nel plasma alla settimana 24 rispetto al basale; cambiamento scheletrico e densità minerale ossea (BMD); e analisi farmacocinetica (PK) a dose singola. Gli endpoint secondari di sicurezza includevano la valutazione degli eventi avversi (AE), i segni vitali, l'esame obiettivo e l'elettrocardiogramma (ECG); le analisi di laboratorio sulla sicurezza clinica includevano la chimica del siero, l'analisi delle urine, l'ematologia e la coagulazione e la misurazione degli anticorpi anti-ISU302.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
8

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di tipo 1 GD.
  • Deficit documentato di glucocerebrosidasi.

  • Anemia correlata alla GD, definita come livelli di emoglobina di almeno 1 g/dL al di sotto del limite inferiore della norma per età e sesso e uno o più dei seguenti 3 criteri:

    • Splenomegalia almeno moderata (da 2 a 3 cm sotto il margine costale sinistro) alla palpazione,
    • Trombocitopenia correlata alla GD, definita come conta piastrinica <90 x 109 piastrine/L,
    • Fegato ingrossato prontamente palpabile correlato alla GD.
  • - Non ricevuto trattamento per GD (prodotti sperimentali, miglustat, velaglucerasi alfa o imiglucerasi) entro 12 mesi prima dell'ingresso nello studio.
  • Capacità di comprendere e disponibilità a firmare l'ICF.
  • Il tutore legale (e il paziente se l'età è appropriata) ha compreso la natura della procedura, era disposto a rispettare le valutazioni di follow-up associate e ha fornito il consenso informato scritto e il consenso prima della procedura.
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono aver accettato di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico in ogni momento durante lo studio. I pazienti di sesso maschile devono aver utilizzato un metodo di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico durante tutta la loro partecipazione allo studio e sono stati tenuti a segnalare la gravidanza di un partner.

Criteri di esclusione:

  • Tipo 2 o 3 GD.
  • Splenectomia.
  • Anticorpo positivo per ISU302 o imiglucerasi durante lo screening o il paziente ha manifestato una reazione anafilattica a ISU302 o imiglucerasi. - Trattamento con qualsiasi farmaco sperimentale o dispositivo medico non correlato alla GD entro 30 giorni prima dell'ingresso nello studio; anche tale uso durante lo studio non è stato consentito.
  • Attualmente in trattamento con corticosteroidi sistemici cronici del fattore di crescita dei globuli rossi (RBC) (ad es. eritropoietina) o ha ricevuto tale trattamento negli ultimi 6 mesi.
  • Positivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) e all'epatite B o C.
  • Anemia esacerbata allo screening (dovuta a carenza di ferro, acido folico o vitamina B12 o causa infettiva/immuno-mediata).
  • Comorbidità significative che potrebbero influenzare i dati dello studio o confondere i risultati dello studio (p. es., tumori maligni, cirrosi biliare primaria, malattia epatica autoimmune).
  • Pazienti donne in gravidanza o in allattamento e coloro che non sono disposti a utilizzare una barriera altamente efficace o un metodo medico di contraccezione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: ISU302
60 U/kg (una volta ogni 2 settimane per 6 mesi)
Droga: ISU302
60 U/kg per via endovenosa
Altri nomi:
  • Imiglucerasi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
La differenza nella concentrazione di emoglobina [g/dL]
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 24
dal basale alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Conta piastrinica [10^3 piastrine/uL]
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 24
dal basale alla settimana 24
Volume Milza
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 24
dal basale alla settimana 24
Volume del fegato
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 24
dal basale alla settimana 24
Livello dell'enzima di conversione dell'angiotensina
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 24
dal basale alla settimana 24
Livello di chitotriosidasi (Nmol/mL/ora)
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 24
dal basale alla settimana 24
Livello di ligando di chemochine (CCL-18) [ng/mL]
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 24
dal basale alla settimana 24
Livello di fosfatasi acida (ACP) (U/L)
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 24
dal basale alla settimana 24
Miglioramento dello stato scheletrico
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 24
Il numero di partecipanti che hanno lo stato scheletrico diagnosticato come osteosclerosi
dal basale alla settimana 24
Variazione della densità minerale ossea
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 24
dal basale alla settimana 24

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutazione di eventi avversi, segni vitali, esame obiettivo ed elettrocardiogramma (ECG)
Lasso di tempo: Screening to Visit14 (Settimana 26)
Screening to Visit14 (Settimana 26)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
ISU Abxis Co., Ltd.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Amel El Beshlawy, Prof., Abou El Reesh Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 settembre 2011

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 marzo 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 agosto 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
7 maggio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 maggio 2016

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 maggio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 luglio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 giugno 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ISU302-004

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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