Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie o bezpečnosti CNT-02 pro TGCV a NLSD-M

4. července 2019 aktualizováno: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Klinická studie o bezpečnosti a účinnosti tobolek mastných kyselin se středně dlouhým řetězcem (CNT-02) pro primární kardiomyovaskulopatii s ukládáním triglyceridů (TGCV) a onemocnění z ukládání neutrálních lipidů s myopatií (NLSD-M)

Tato studie plánuje vyhodnotit bezpečnost a klinickou účinnost tobolek mastných kyselin se středně dlouhým řetězcem (CNT-02 potravinářské kvality) u subjektů s primární kardiomyovaskulopatií s depozitem triglyceridů (TGCV) a onemocněním ukládání neutrálních lipidů s myopatií (NLSD-M) související s genetické defekty adipózní triglyceridlipázy (ATGL).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
2

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Itálie, 00163
        • IRCCS San Raffaele
      • Rome, Lazio, Itálie, 00193
        • San Filippo Neri Hospital
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Itálie, 20123
        • Catholic University
    • Venice
      • Lido, Venice, Itálie, 30126
        • Fondazione Ospedale San Camillo IRCCS
  • Japonsko
    • Aomori-prefecture
      • Aomori-city, Aomori-prefecture, Japonsko, 030-8553
        • Aomori Prefectural Chuo Hospital
    • Miyagi-prefecture
      • Sendai-city, Miyagi-prefecture, Japonsko, 980-8575
        • Tohoku University
    • Osaka-prefecture
      • Suita-city, Osaka-prefecture, Japonsko, 565-0874
        • Graduate School of Osaka University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

20 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti, u kterých byla již dříve potvrzena delece genu ATGL.
  2. Pacienti, kteří mohou užívat hodnocený přípravek perorálně.
  3. Muž a žena, kterým je v době udělení souhlasu alespoň 20 let.
  4. Pacienti, kteří dali písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti s diabetickou ketoacidózou.
  2. Pacienti s možností diabetické ketoacidózy (pacienti se špatně kontrolovaným diabetes mellitus [HbA1c>8,4 %, NGSP])
  3. Pacienti s terminálním zhoubným nádorem.
  4. Těhotné nebo kojící ženy.
  5. Pacientky, které nesouhlasí s užíváním antikoncepce, když se účastní této studie.
  6. Pacienti alergičtí na MCT olej.
  7. Pacienti účastnící se jiné klinické studie.
  8. V opačném případě pacienti, kteří byli zkoušejícím nebo dílčím zkoušejícím označeni za nezpůsobilé pro tuto studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Mastná kyselina se středně dlouhým řetězcem (CNT-02)
Doplněk stravy: CNT-02
Každý subjekt bude užívat 2,0 g hodnoceného produktu perorálně 3krát denně po každém jídle. Pokud nenastane zjevné zhoršení symptomů nebo nepřijatelné nežádoucí účinky, subjekt bude pokračovat v užívání hodnoceného produktu po dobu až 6 měsíců.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální vzdálenost chůze v 6minutovém testu chůze ve 3 měsících
Časové okno: 3 měsíce
Měření maximální docházkové vzdálenosti testu 6minutové chůze. Výpočet variace těchto naměřených hodnot od výchozího stavu do 3 měsíců.
3 měsíce
Maximální vzdálenost chůze v 6minutovém testu chůze v 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
Měření maximální docházkové vzdálenosti testu 6minutové chůze. Výpočet variace těchto naměřených hodnot od výchozího stavu do 6 měsíců.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Součtové skóre MRC v manuálním svalovém testování (MMT) po 3 měsících
Časové okno: 3 měsíce
Při hodnocení svalové síly manuálním svalovým testem bylo použito skóre MRC. Hodnocení změny od výchozího stavu do 3 měsíců.
3 měsíce
Součtové skóre MRC v manuálním svalovém testování (MMT) po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
Při hodnocení svalové síly manuálním svalovým testem bylo použito skóre MRC. Hodnocení změny od výchozího stavu do 6 měsíců.
6 měsíců
Zlomky objemu plic, jako je % vitální kapacity, měřené spirometrem po 3 měsících
Časové okno: 3 měsíce
Hodnocení respiračních funkcí podle % vitální kapacity měřené spirometrem. Hodnocení změny od výchozího stavu do 3 měsíců.
3 měsíce
Zlomky objemu plic, jako je % vitální kapacity, měřené spirometrem po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
Hodnocení respiračních funkcí podle % vitální kapacity měřené spirometrem. Hodnocení změny od výchozího stavu do 6 měsíců.
6 měsíců
Množství tuku měřené počítačovou tomografií (CT) kosterního svalu (ukládání tuku) po 3 měsících
Časové okno: 3 měsíce
Hodnocení ukládání tuku v kosterním svalu pomocí CT. Hodnocení změny od výchozího stavu do 3 měsíců.
3 měsíce
Množství tuku měřené počítačovou tomografií (CT) kosterního svalu (ukládání tuku) po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
Hodnocení ukládání tuku v kosterním svalu pomocí CT. Hodnocení změny od výchozího stavu do 6 měsíců.
6 měsíců
Parametry srdeční funkce, jako je ejekční frakce levé komory podle echokardiografie po 3 měsících
Časové okno: 3 měsíce
Hodnocení srdeční funkce pomocí ejekční frakce levé komory atd. pomocí echokardiografie. Hodnocení změny od výchozího stavu do 3 měsíců.
3 měsíce
Parametry srdeční funkce, jako je ejekční frakce levé komory podle echokardiografie po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
Hodnocení srdeční funkce pomocí ejekční frakce levé komory atd. pomocí echokardiografie. Hodnocení změny od výchozího stavu do 6 měsíců.
6 měsíců
Hladiny volných mastných kyselin v séru po 3 měsících
Časové okno: 3 měsíce
Analýza koncentrace mastných kyselin v séru metodou HPLC. Hodnocení změny od výchozího stavu do 3 měsíců.
3 měsíce
Hladiny volných mastných kyselin v séru po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
Analýza koncentrace mastných kyselin v séru metodou HPLC. Hodnocení změny od výchozího stavu do 6 měsíců.
6 měsíců

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt, závažnost, závažnost, kauzalita a výsledky nežádoucích příhod
Časové okno: 6 měsíců
Počítání četnosti nežádoucích účinků. LLT kód bude přiřazen hlášené nežádoucí události pomocí slovníku MedDRA.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Kenichi Hirano, MD, Ph.D, Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Internal Medicine, Graduate School of Osaka University, Japan
  • Vrchní vyšetřovatel: Elena M Pennisi, MD, Ph.D, Department of Neurology, San Filippo Neri Hospital, Rome, Italy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
5. září 2016

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. ledna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. ledna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. července 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. července 2016

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. července 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. července 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. července 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • TRICVD1527
  • UMIN000023043 (Jiný identifikátor: UMIN-CTR)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení