Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie o bezpečnosti CNT-02 pro TGCV a NLSD-M

4. července 2019 aktualizováno: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Klinická studie o bezpečnosti a účinnosti tobolek mastných kyselin se středně dlouhým řetězcem (CNT-02) pro primární kardiomyovaskulopatii s ukládáním triglyceridů (TGCV) a onemocnění z ukládání neutrálních lipidů s myopatií (NLSD-M)

Tato studie plánuje vyhodnotit bezpečnost a klinickou účinnost tobolek mastných kyselin se středně dlouhým řetězcem (CNT-02 potravinářské kvality) u subjektů s primární kardiomyovaskulopatií s depozitem triglyceridů (TGCV) a onemocněním ukládání neutrálních lipidů s myopatií (NLSD-M) související s genetické defekty adipózní triglyceridlipázy (ATGL).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

2

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Itálie, 00163
        • IRCCS San Raffaele
      • Rome, Lazio, Itálie, 00193
        • San Filippo Neri Hospital
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Itálie, 20123
        • Catholic University
    • Venice
      • Lido, Venice, Itálie, 30126
        • Fondazione Ospedale San Camillo IRCCS
  • Japonsko
    • Aomori-prefecture
      • Aomori-city, Aomori-prefecture, Japonsko, 030-8553
        • Aomori Prefectural Chuo Hospital
    • Miyagi-prefecture
      • Sendai-city, Miyagi-prefecture, Japonsko, 980-8575
        • Tohoku University
    • Osaka-prefecture
      • Suita-city, Osaka-prefecture, Japonsko, 565-0874
        • Graduate School of Osaka University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

20 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti, u kterých byla již dříve potvrzena delece genu ATGL.
  2. Pacienti, kteří mohou užívat hodnocený přípravek perorálně.
  3. Muž a žena, kterým je v době udělení souhlasu alespoň 20 let.
  4. Pacienti, kteří dali písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti s diabetickou ketoacidózou.
  2. Pacienti s možností diabetické ketoacidózy (pacienti se špatně kontrolovaným diabetes mellitus [HbA1c>8,4 %, NGSP])
  3. Pacienti s terminálním zhoubným nádorem.
  4. Těhotné nebo kojící ženy.
  5. Pacientky, které nesouhlasí s užíváním antikoncepce, když se účastní této studie.
  6. Pacienti alergičtí na MCT olej.
  7. Pacienti účastnící se jiné klinické studie.
  8. V opačném případě pacienti, kteří byli zkoušejícím nebo dílčím zkoušejícím označeni za nezpůsobilé pro tuto studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Mastná kyselina se středně dlouhým řetězcem (CNT-02)
Doplněk stravy: CNT-02
Každý subjekt bude užívat 2,0 g hodnoceného produktu perorálně 3krát denně po každém jídle. Pokud nenastane zjevné zhoršení symptomů nebo nepřijatelné nežádoucí účinky, subjekt bude pokračovat v užívání hodnoceného produktu po dobu až 6 měsíců.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální vzdálenost chůze v 6minutovém testu chůze ve 3 měsících
Časové okno: 3 měsíce
Měření maximální docházkové vzdálenosti testu 6minutové chůze. Výpočet variace těchto naměřených hodnot od výchozího stavu do 3 měsíců.
3 měsíce
Maximální vzdálenost chůze v 6minutovém testu chůze v 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
Měření maximální docházkové vzdálenosti testu 6minutové chůze. Výpočet variace těchto naměřených hodnot od výchozího stavu do 6 měsíců.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Součtové skóre MRC v manuálním svalovém testování (MMT) po 3 měsících
Časové okno: 3 měsíce
Při hodnocení svalové síly manuálním svalovým testem bylo použito skóre MRC. Hodnocení změny od výchozího stavu do 3 měsíců.
3 měsíce
Součtové skóre MRC v manuálním svalovém testování (MMT) po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
Při hodnocení svalové síly manuálním svalovým testem bylo použito skóre MRC. Hodnocení změny od výchozího stavu do 6 měsíců.
6 měsíců
Zlomky objemu plic, jako je % vitální kapacity, měřené spirometrem po 3 měsících
Časové okno: 3 měsíce
Hodnocení respiračních funkcí podle % vitální kapacity měřené spirometrem. Hodnocení změny od výchozího stavu do 3 měsíců.
3 měsíce
Zlomky objemu plic, jako je % vitální kapacity, měřené spirometrem po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
Hodnocení respiračních funkcí podle % vitální kapacity měřené spirometrem. Hodnocení změny od výchozího stavu do 6 měsíců.
6 měsíců
Množství tuku měřené počítačovou tomografií (CT) kosterního svalu (ukládání tuku) po 3 měsících
Časové okno: 3 měsíce
Hodnocení ukládání tuku v kosterním svalu pomocí CT. Hodnocení změny od výchozího stavu do 3 měsíců.
3 měsíce
Množství tuku měřené počítačovou tomografií (CT) kosterního svalu (ukládání tuku) po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
Hodnocení ukládání tuku v kosterním svalu pomocí CT. Hodnocení změny od výchozího stavu do 6 měsíců.
6 měsíců
Parametry srdeční funkce, jako je ejekční frakce levé komory podle echokardiografie po 3 měsících
Časové okno: 3 měsíce
Hodnocení srdeční funkce pomocí ejekční frakce levé komory atd. pomocí echokardiografie. Hodnocení změny od výchozího stavu do 3 měsíců.
3 měsíce
Parametry srdeční funkce, jako je ejekční frakce levé komory podle echokardiografie po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
Hodnocení srdeční funkce pomocí ejekční frakce levé komory atd. pomocí echokardiografie. Hodnocení změny od výchozího stavu do 6 měsíců.
6 měsíců
Hladiny volných mastných kyselin v séru po 3 měsících
Časové okno: 3 měsíce
Analýza koncentrace mastných kyselin v séru metodou HPLC. Hodnocení změny od výchozího stavu do 3 měsíců.
3 měsíce
Hladiny volných mastných kyselin v séru po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
Analýza koncentrace mastných kyselin v séru metodou HPLC. Hodnocení změny od výchozího stavu do 6 měsíců.
6 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt, závažnost, závažnost, kauzalita a výsledky nežádoucích příhod
Časové okno: 6 měsíců
Počítání četnosti nežádoucích účinků. LLT kód bude přiřazen hlášené nežádoucí události pomocí slovníku MedDRA.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Kenichi Hirano, MD, Ph.D, Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Internal Medicine, Graduate School of Osaka University, Japan
  • Vrchní vyšetřovatel: Elena M Pennisi, MD, Ph.D, Department of Neurology, San Filippo Neri Hospital, Rome, Italy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. září 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. července 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. července 2016

První zveřejněno (Odhad)

13. července 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. července 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. července 2019

Naposledy ověřeno

1. července 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TRICVD1527
  • UMIN000023043 (Jiný identifikátor: UMIN-CTR)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na CNT-02

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Canada

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit