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Studio clinico sulla sicurezza di CNT-02 per TGCV e NLSD-M

4 luglio 2019 aggiornato da: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Studio clinico sulla sicurezza e l'efficacia delle capsule di acidi grassi a catena media (CNT-02) per la cardiomiovasculopatia da deposito primario di trigliceridi (TGCV) e la malattia da accumulo di lipidi neutri con miopatia (NLSD-M)

Questo studio ha in programma di valutare la sicurezza e l'efficacia clinica delle capsule di acidi grassi a catena media (CNT-02 di grado alimentare) in soggetti con cardiomiovasculopatia primaria da deposito di trigliceridi (TGCV) e malattia da accumulo di lipidi neutri con miopatia (NLSD-M) associata a Difetti genetici della lipasi del trigliceride adiposo (ATGL).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
2

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
    • Aomori-prefecture
      • Aomori-city, Aomori-prefecture, Giappone, 030-8553
        • Aomori Prefectural Chuo Hospital
    • Miyagi-prefecture
      • Sendai-city, Miyagi-prefecture, Giappone, 980-8575
        • Tohoku University
    • Osaka-prefecture
      • Suita-city, Osaka-prefecture, Giappone, 565-0874
        • Graduate School of Osaka University
  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00163
        • IRCCS San Raffaele
      • Rome, Lazio, Italia, 00193
        • San Filippo Neri Hospital
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20123
        • Catholic University
    • Venice
      • Lido, Venice, Italia, 30126
        • Fondazione Ospedale San Camillo IRCCS

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

20 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti per i quali è stata precedentemente confermata la delezione del gene ATGL.
  2. Pazienti che possono assumere il prodotto sperimentale per via orale.
  3. Maschio e femmina che hanno almeno 20 anni al momento del consenso.
  4. Pazienti che hanno fornito il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con chetoacidosi diabetica.
  2. Pazienti con possibilità di chetoacidosi diabetica (pazienti con diabete mellito scarsamente controllato [HbA1c>8,4%, NGSP])
  3. Pazienti con tumore terminale.
  4. Donne in gravidanza o in allattamento.
  5. Pazienti che non acconsentono all'uso della contraccezione durante la partecipazione a questo studio.
  6. Pazienti allergici all'olio MCT.
  7. Pazienti che partecipano ad altri studi clinici.
  8. In caso contrario, pazienti determinati a non essere idonei per questo studio dallo sperimentatore o dal sub-ricercatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Acidi grassi a catena media (CNT-02)
Integratore alimentare: CNT-02
Ogni soggetto assumerà 2,0 g del prodotto sperimentale per via orale 3 volte al giorno dopo ogni pasto. A meno che non si verifichi un apparente peggioramento dei sintomi o un evento avverso inaccettabile, il soggetto continuerà ad assumere il prodotto sperimentale per un massimo di 6 mesi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La distanza massima percorsa in un test del cammino di 6 minuti a 3 mesi
Lasso di tempo: 3 mesi
Misurazione della distanza massima percorribile del test del cammino di 6 minuti. Calcolo della variazione di quei valori misurati dal basale a 3 mesi.
3 mesi
La distanza massima percorsa in un test del cammino di 6 minuti a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Misurazione della distanza massima percorribile del test del cammino di 6 minuti. Calcolo della variazione di tali valori misurati dal basale a 6 mesi.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio della somma MRC nel test muscolare manuale (MMT) a 3 mesi
Lasso di tempo: 3 mesi
La valutazione della forza muscolare mediante test muscolare manuale ha utilizzato il punteggio MRC. Valutazione del cambiamento dal basale a 3 mesi.
3 mesi
Punteggio della somma MRC nel test muscolare manuale (MMT) a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
La valutazione della forza muscolare mediante test muscolare manuale ha utilizzato il punteggio MRC. Valutazione del cambiamento dal basale a 6 mesi.
6 mesi
Frazioni del volume polmonare come la % della capacità vitale, misurate dallo spirometro a 3 mesi
Lasso di tempo: 3 mesi
Valutazione delle funzioni respiratorie in % Capacità vitale misurata con spirometro. Valutazione del cambiamento dal basale a 3 mesi.
3 mesi
Frazioni del volume polmonare come la % della capacità vitale, misurata mediante spirometro a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutazione delle funzioni respiratorie in % Capacità vitale misurata con spirometro. Valutazione del cambiamento dal basale a 6 mesi.
6 mesi
La quantità di grasso misurata mediante tomografia computerizzata (TC) del muscolo scheletrico (deposizione di grasso) a 3 mesi
Lasso di tempo: 3 mesi
Valutazione della deposizione di grasso nel muscolo scheletrico mediante TC. Valutazione del cambiamento dal basale a 3 mesi.
3 mesi
La quantità di grasso misurata mediante tomografia computerizzata (TC) del muscolo scheletrico (deposizione di grasso) a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutazione della deposizione di grasso nel muscolo scheletrico mediante TC. Valutazione del cambiamento dal basale a 6 mesi.
6 mesi
Parametri della funzione cardiaca, come la frazione di eiezione ventricolare sinistra mediante ecocardiografia a 3 mesi
Lasso di tempo: 3 mesi
Valutazione della funzione cardiaca utilizzando la frazione di eiezione ventricolare sinistra ecc. mediante ecocardiografia. Valutazione del cambiamento dal basale a 3 mesi.
3 mesi
Parametri della funzione cardiaca, come la frazione di eiezione ventricolare sinistra mediante ecocardiografia a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutazione della funzione cardiaca utilizzando la frazione di eiezione ventricolare sinistra ecc. mediante ecocardiografia. Valutazione del cambiamento dal basale a 6 mesi.
6 mesi
Livelli sierici di acidi grassi liberi a 3 mesi
Lasso di tempo: 3 mesi
Analisi della concentrazione di acidi grassi nel siero utilizzando il metodo HPLC. Valutazione del cambiamento dal basale a 3 mesi.
3 mesi
Livelli sierici di acidi grassi liberi a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Analisi della concentrazione di acidi grassi nel siero utilizzando il metodo HPLC. Valutazione del cambiamento dal basale a 6 mesi.
6 mesi

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza, gravità, serietà, causalità ed esiti degli eventi avversi
Lasso di tempo: 6 mesi
Un conteggio della frequenza degli eventi avversi. Il codice LLT verrà assegnato all'evento avverso riportato utilizzando il dizionario MedDRA.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Kenichi Hirano, MD, Ph.D, Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Internal Medicine, Graduate School of Osaka University, Japan
  • Investigatore principale: Elena M Pennisi, MD, Ph.D, Department of Neurology, San Filippo Neri Hospital, Rome, Italy

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
5 settembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 gennaio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 gennaio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 luglio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 luglio 2016

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
13 luglio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
8 luglio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 luglio 2019

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • TRICVD1527
  • UMIN000023043 (Altro identificatore: UMIN-CTR)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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