Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk undersøgelse af sikkerheden ved CNT-02 for TGCV og NLSD-M

4. juli 2019 opdateret af: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Klinisk undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​mellemkædede fedtsyrekapsler (CNT-02) til primær triglyceridaflejringskardiomyovaskulopati (TGCV) og neutral lipidopbevaringssygdom med myopati (NLSD-M)

Denne undersøgelse planlægger at evaluere sikkerheden og den kliniske effekt af mellemkædede fedtsyrekapsler (food-grade CNT-02) hos personer med primær triglyceridaflejringskardiomyovaskulopati (TGCV) og neutral lipidoplagringssygdom med myopati (NLSD-M) forbundet med adipose triglycerid lipase (ATGL) genetiske defekter.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
2

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00163
        • IRCCS San Raffaele
      • Rome, Lazio, Italien, 00193
        • San Filippo Neri Hospital
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20123
        • Catholic University
    • Venice
      • Lido, Venice, Italien, 30126
        • Fondazione Ospedale San Camillo IRCCS
  • Japan
    • Aomori-prefecture
      • Aomori-city, Aomori-prefecture, Japan, 030-8553
        • Aomori Prefectural Chuo Hospital
    • Miyagi-prefecture
      • Sendai-city, Miyagi-prefecture, Japan, 980-8575
        • Tohoku University
    • Osaka-prefecture
      • Suita-city, Osaka-prefecture, Japan, 565-0874
        • Graduate School of Osaka University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

20 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter, for hvem ATGL-gendeletion tidligere er blevet bekræftet.
  2. Patienter, der kan tage forsøgsmidlet oralt.
  3. Mand og kvinde, der er mindst 20 år på tidspunktet for samtykke.
  4. Patienter, der gav skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter med diabetisk ketoacidose.
  2. Patienter med mulighed for diabetisk ketoacidose (patienter med dårligt kontrolleret diabetes mellitus [HbA1c>8,4 %, NGSP])
  3. Patienter med terminal malignitet.
  4. Gravide eller ammende kvinder.
  5. Patienter, der ikke giver samtykke til at bruge prævention, mens de deltager i denne undersøgelse.
  6. Patienter, der er allergiske over for MCT-olie.
  7. Patienter, der deltager i andre kliniske forsøg.
  8. I modsat fald blev patienterne afgjort af investigator eller sub-investigator at være uegnede til denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Mellemkædet fedtsyre (CNT-02)
Kosttilskud: CNT-02
Hver forsøgsperson tager 2,0 g af forsøgsproduktet oralt 3 gange dagligt efter hvert måltid. Medmindre der opstår en tilsyneladende forværring af symptomer eller uacceptabel bivirkning, vil forsøgspersonen fortsætte med at tage forsøgsproduktet i op til 6 måneder.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den maksimale gåafstand i en 6-minutters gangtest ved 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
Måling af maksimal gåafstand på 6 minutters gangtest. Beregning af variation af disse målte værdier fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Den maksimale gåafstand i en 6-minutters gangtest ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Måling af maksimal gåafstand på 6 minutters gangtest. Beregning af variation af disse målte værdier fra baseline til 6 måneder.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MRC sum score i manuel muskeltest (MMT) efter 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
Evaluering af muskelstyrke ved manuel muskeltest brugt MRC-score. Vurderer ændring fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
MRC sum score i manuel muskeltest (MMT) efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Evaluering af muskelstyrke ved manuel muskeltest brugt MRC-score. Vurderer ændring fra baseline til 6 måneder.
6 måneder
Fraktioner af lungevolumen såsom % vitalkapacitet, målt med spirometer efter 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
Evaluering af åndedrætsfunktionerne med % Vitalkapacitet målt med spirometer. Vurderer ændring fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Fraktioner af lungevolumen såsom % vitalkapacitet, målt med spirometer efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Evaluering af åndedrætsfunktionerne med % Vitalkapacitet målt med spirometer. Vurderer ændring fra baseline til 6 måneder.
6 måneder
Mængden af ​​fedt målt ved computertomografi (CT) af skeletmuskulaturen (fedtaflejring) efter 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
Evaluering af fedtaflejring i skeletmuskulaturen ved CT. Vurderer ændring fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Mængden af ​​fedt målt ved computertomografi (CT) af skeletmuskulaturen (fedtaflejring) efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Evaluering af fedtaflejring i skeletmuskulaturen ved CT. Vurderer ændring fra baseline til 6 måneder.
6 måneder
Parametre for hjertefunktion, såsom venstre ventrikulær ejektionsfraktion ved ekkokardiografi efter 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
Evaluering af hjertefunktion ved hjælp af venstre ventrikulær ejektionsfraktion osv. ved ekkokardiografi. Vurderer ændring fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Parametre for hjertefunktion, såsom venstre ventrikulær ejektionsfraktion ved ekkokardiografi efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Evaluering af hjertefunktion ved hjælp af venstre ventrikulær ejektionsfraktion osv. ved ekkokardiografi. Vurderer ændring fra baseline til 6 måneder.
6 måneder
Serumfrie fedtsyreniveauer efter 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
Analyse af koncentration af fedtsyrer i serum ved hjælp af HPLC metode. Vurderer ændring fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Serumfri fedtsyreniveauer ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Analyse af koncentration af fedtsyrer i serum ved hjælp af HPLC metode. Vurderer ændring fra baseline til 6 måneder.
6 måneder

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst, sværhedsgrad, alvor, kausalitet og udfald af uønskede hændelser
Tidsramme: 6 måneder
En frekvenstælling af de uønskede hændelser. LLT-koden vil blive tildelt den rapporterede uønskede hændelse ved hjælp af MedDRA-ordbogen.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Kenichi Hirano, MD, Ph.D, Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Internal Medicine, Graduate School of Osaka University, Japan
  • Ledende efterforsker: Elena M Pennisi, MD, Ph.D, Department of Neurology, San Filippo Neri Hospital, Rome, Italy

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
5. september 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. juli 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. juli 2016

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. juli 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
8. juli 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. juli 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TRICVD1527
  • UMIN000023043 (Anden identifikator: UMIN-CTR)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger