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Klinische Studie zur Sicherheit von CNT-02 für TGCV und NLSD-M

4. Juli 2019 aktualisiert von: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Klinische Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Kapseln mit mittelkettigen Fettsäuren (CNT-02) bei Kardiomyovaskulopathie mit primären Triglyceridablagerungen (TGCV) und neutraler Lipidspeicherkrankheit mit Myopathie (NLSD-M)

Diese Studie plant, die Sicherheit und klinische Wirksamkeit von Kapseln mit mittelkettigen Fettsäuren (CNT-02 in Lebensmittelqualität) bei Patienten mit primärer Triglycerid-Ablagerungs-Kardiomyovaskulopathie (TGCV) und neutraler Lipidspeicherkrankheit mit Myopathie (NLSD-M) zu bewerten genetische Defekte der Fetttriglyceridlipase (ATGL).

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
2

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00163
        • IRCCS San Raffaele
      • Rome, Lazio, Italien, 00193
        • San Filippo Neri Hospital
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20123
        • Catholic University
    • Venice
      • Lido, Venice, Italien, 30126
        • Fondazione Ospedale San Camillo IRCCS
  • Japan
    • Aomori-prefecture
      • Aomori-city, Aomori-prefecture, Japan, 030-8553
        • Aomori Prefectural Chuo Hospital
    • Miyagi-prefecture
      • Sendai-city, Miyagi-prefecture, Japan, 980-8575
        • Tohoku University
    • Osaka-prefecture
      • Suita-city, Osaka-prefecture, Japan, 565-0874
        • Graduate School of Osaka University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

20 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten, bei denen zuvor eine ATGL-Gendeletion bestätigt wurde.
  2. Patienten, die das Prüfprodukt oral einnehmen können.
  3. Männlich und weiblich, die zum Zeitpunkt der Einwilligung mindestens 20 Jahre alt sind.
  4. Patienten, die eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben haben.

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten mit diabetischer Ketoazidose.
  2. Patienten mit der Möglichkeit einer diabetischen Ketoazidose (Patienten mit schlecht eingestelltem Diabetes mellitus [HbA1c>8,4 %, NGSP])
  3. Patienten mit terminaler Malignität.
  4. Schwangere oder stillende Frauen.
  5. Patienten, die der Anwendung von Verhütungsmitteln während der Teilnahme an dieser Studie nicht zustimmen.
  6. Patienten, die gegen MCT-Öl allergisch sind.
  7. Patienten, die an anderen klinischen Studien teilnehmen.
  8. Andernfalls Patienten, die vom Prüfarzt oder Unterprüfarzt als für diese Studie nicht geeignet eingestuft wurden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Mittelkettige Fettsäuren (CNT-02)
Nahrungsergänzungsmittel: CNT-02
Jeder Proband nimmt 2,0 g des Prüfpräparats dreimal täglich nach jeder Mahlzeit oral ein. Sofern keine offensichtliche Verschlechterung der Symptome oder ein inakzeptables unerwünschtes Ereignis auftritt, wird der Proband das Prüfprodukt bis zu 6 Monate lang weiter einnehmen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die maximale Gehstrecke bei einem 6-Minuten-Gehtest mit 3 Monaten
Zeitfenster: 3 Monate
Messung der maximalen Gehstrecke im 6-Minuten-Gehtest. Berechnung der Variation dieser gemessenen Werte von der Grundlinie bis zu 3 Monaten.
3 Monate
Die maximale Gehstrecke bei einem 6-Minuten-Gehtest mit 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Messen der maximalen Gehstrecke bei einem 6-Minuten-Gehtest . Berechnung der Variation dieser gemessenen Werte von der Grundlinie bis zu 6 Monaten.
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
MRC-Summenwert im manuellen Muskeltest (MMT) nach 3 Monaten
Zeitfenster: 3 Monate
Die Bewertung der Muskelkraft durch einen manuellen Muskeltest verwendete den MRC-Score. Bewertung der Veränderung vom Ausgangswert bis zu 3 Monaten.
3 Monate
MRC-Summenwert im manuellen Muskeltest (MMT) nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Die Bewertung der Muskelkraft durch einen manuellen Muskeltest verwendete den MRC-Score. Bewertung der Veränderung vom Ausgangswert bis zu 6 Monaten.
6 Monate
Bruchteile des Lungenvolumens wie % Vitalkapazität, gemessen mit Spirometer nach 3 Monaten
Zeitfenster: 3 Monate
Bewertung der Atmungsfunktionen in % Vitalkapazität gemessen durch Spirometer. Bewertung der Veränderung vom Ausgangswert bis zu 3 Monaten.
3 Monate
Bruchteile des Lungenvolumens wie % Vitalkapazität, gemessen mit einem Spirometer nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Bewertung der Atmungsfunktionen in % Vitalkapazität gemessen durch Spirometer. Bewertung der Veränderung vom Ausgangswert bis zu 6 Monaten.
6 Monate
Die Menge an Fett, gemessen durch Computertomographie (CT) des Skelettmuskels (Fettablagerung) nach 3 Monaten
Zeitfenster: 3 Monate
Beurteilung der Fettablagerung im Skelettmuskel durch CT. Bewertung der Veränderung vom Ausgangswert bis zu 3 Monaten.
3 Monate
Die Menge an Fett, gemessen durch Computertomographie (CT) des Skelettmuskels (Fettablagerung) nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Beurteilung der Fettablagerung im Skelettmuskel durch CT. Bewertung der Veränderung vom Ausgangswert bis zu 6 Monaten.
6 Monate
Parameter der Herzfunktion, wie die linksventrikuläre Ejektionsfraktion durch Echokardiographie nach 3 Monaten
Zeitfenster: 3 Monate
Beurteilung der Herzfunktion anhand der linksventrikulären Ejektionsfraktion etc. mittels Echokardiographie. Bewertung der Veränderung vom Ausgangswert bis zu 3 Monaten.
3 Monate
Parameter der Herzfunktion, wie die linksventrikuläre Ejektionsfraktion durch Echokardiographie nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Beurteilung der Herzfunktion anhand der linksventrikulären Ejektionsfraktion etc. mittels Echokardiographie. Bewertung der Veränderung vom Ausgangswert bis zu 6 Monaten.
6 Monate
Freie Fettsäuren im Serum nach 3 Monaten
Zeitfenster: 3 Monate
Analyse der Konzentration von Fettsäuren im Serum mit HPLC-Methode. Bewertung der Veränderung vom Ausgangswert bis zu 3 Monaten.
3 Monate
Freie Fettsäuren im Serum nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Analyse der Konzentration von Fettsäuren im Serum mit HPLC-Methode. Bewertung der Veränderung vom Ausgangswert bis zu 6 Monaten.
6 Monate

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit, Schweregrad, Schweregrad, Kausalität und Ergebnisse unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 6 Monate
Eine Häufigkeitszählung der unerwünschten Ereignisse. Der LLT-Code wird dem gemeldeten unerwünschten Ereignis unter Verwendung des MedDRA-Wörterbuchs zugewiesen.
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Kenichi Hirano, MD, Ph.D, Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Internal Medicine, Graduate School of Osaka University, Japan
  • Hauptermittler: Elena M Pennisi, MD, Ph.D, Department of Neurology, San Filippo Neri Hospital, Rome, Italy

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
5. September 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Januar 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Januar 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. Juli 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. Juli 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. Juli 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
8. Juli 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
4. Juli 2019

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • TRICVD1527
  • UMIN000023043 (Andere Kennung: UMIN-CTR)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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