Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

MD1003-AMN MD1003 u adrenomyeloneuropatie

6. října 2017 aktualizováno: MedDay Pharmaceuticals SA

MD1003 u adrenomyeloneuropatie: Randomizovaná dvojitě slepá placebem kontrolovaná studie

Primárním cílem studie je prokázat nadřazenost biotinu v dávce 300 mg/den oproti placebu v klinickém zlepšení (testy chůze) u pacientů s adrenomyeloneuropatií

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

AMN a progresivní roztroušená skleróza sdílejí některé podobnosti včetně progresivní spastické paraparézy a sekundárního energetického selhání vedoucího k progresivní axonální degeneraci. Proto byla vyslovena hypotéza, že vysoké dávky biotinu mohou být účinné u pacientů s AMN.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
67

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Le Kremlin Bicêtre, Francie, 94275 Cedex
        • Hôpital Bicêtre
      • Paris, Francie, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
  • Německo
      • Wermsdorf, Německo, 04779
        • MS-Ambulanz Fachkrankenhaus Hubertusburg
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08908
        • Hospital Duran i Reynals / Bellvitge

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 56 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Identifikována mutace genu ABCD1
  • Zvýšená plazmatická VLCFA
  • Klinické příznaky AMN s minimálně pyramidálními příznaky na dolních končetinách a obtížemi při chůzi
  • EDSS skóre ≥ 3,5 a ≤ 6,5
  • Normální MRI mozku nebo MRI mozku zobrazující:
  • abnormality, které lze pozorovat u pacientů s AMN bez mozkové demyelinizace s maximálním Loesovým skóre 4
  • a/nebo stabilní (≥6 měsíců) cerebrální demyelinizaci bez zvýšení gadolinia s Loes skóre ≤12.
  • Pokud je přítomna adrenální insuficience, vhodná náhrada steroidů
  • Pravděpodobně se budete moci zúčastnit všech plánovaných hodnotících návštěv a dokončit všechny požadované studijní postupy
  • Podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas s účastí ve studii v souladu s místními předpisy
  • Přidružený ke zdravotní pojišťovně

Kritéria vyloučení:

  • Abnormality MRI mozku s Loesovým skóre > 12 nebo se zvýšením gadolinia
  • Jakékoli progresivní neurologické onemocnění jiné než AMN
  • Nemožnost provedení testů chůze a testu TUG
  • Pacienti s nekontrolovanou poruchou jater, ledvinovým nebo kardiovaskulárním onemocněním nebo jakýmkoli progresivním maligním onemocněním
  • Jakákoli nová léčba AMN včetně Fampridinu byla zahájena méně než 1 měsíc před zařazením
  • Kontraindikace pro výkon MRI, jako jsou subjekty s paramagnetickými materiály v těle, jako jsou svorky aneuryzmatu, kardiostimulátory, nitrooční kovové nebo kochleární implantáty.
  • Zařazení do další terapeutické klinické studie pro ALD
  • V případě nouze není snadné kontaktovat vyšetřovatele nebo není možné vyšetřovatele zavolat

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: MD1003
MD1003 100 mg tobolky, 1 tobolka třikrát denně po dobu 24 měsíců
Lék: MD1003 100 mg kapsle
Ostatní jména:
  • Vysoká dávka biotinu
Komparátor placeba: Placebo
Placebo kapsle, 1 kapsle třikrát po dobu 12 měsíců, poté přejít na MD1003 100 mg kapsle, 1 kapsle třikrát po dobu 12 měsíců
Lék: Placebo
Lék: MD1003 100 mg kapsle
Ostatní jména:
  • Vysoká dávka biotinu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Průměrná změna 2minutového testu chůze (2MWT) mezi 12. měsícem a výchozí hodnotou
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
Výchozí stav a 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl pacientů se zlepšenými 2minutovými testy chůze (2MWT) alespoň o 20 %
Časové okno: Výchozí stav, 9 měsíců, 12 měsíců
v 9. a 12. měsíci ve srovnání s nejlepší hodnotou mezi screeningem a výchozí hodnotou.
Výchozí stav, 9 měsíců, 12 měsíců
Podíl pacientů se zlepšeným TW25 (doba chůze 25 stop) alespoň o 20 %
Časové okno: Výchozí stav, 9 měsíců, 12 měsíců
v 9. a 12. měsíci ve srovnání s nejlepší hodnotou mezi screeningem a výchozí hodnotou
Výchozí stav, 9 měsíců, 12 měsíců
Průměrná změna v TW25 (doba chůze 25 stop)
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
Výchozí stav a 12 měsíců
Test Timed and Go (TUG)
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Dotazník Euroqol EQ-5D
Časové okno: 12 měsíců
Dotazník kvality života
12 měsíců
Qualiveen dotazník
Časové okno: 12 měsíců
Qualiveen k hodnocení funkce moči
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
MedDay Pharmaceuticals SA

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Patrick Aubourg, MD, Hopital Le Kremlin-Bicêtre
  • Ředitel studie: Frederic Sedel, MD, Medday Pharmeuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. listopadu 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. listopadu 2016

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
11. listopadu 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. října 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. října 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MD1003CT2014-01AMN

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení