MD1003-AMN MD1003 u adrenomyeloneuropatie
6. října 2017 aktualizováno: MedDay Pharmaceuticals SA
MD1003 u adrenomyeloneuropatie: Randomizovaná dvojitě slepá placebem kontrolovaná studie
Primárním cílem studie je prokázat nadřazenost biotinu v dávce 300 mg/den oproti placebu v klinickém zlepšení (testy chůze) u pacientů s adrenomyeloneuropatií
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
AMN a progresivní roztroušená skleróza sdílejí některé podobnosti včetně progresivní spastické paraparézy a sekundárního energetického selhání vedoucího k progresivní axonální degeneraci.
Proto byla vyslovena hypotéza, že vysoké dávky biotinu mohou být účinné u pacientů s AMN.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
67
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let až 56 let (Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Identifikována mutace genu ABCD1
- Zvýšená plazmatická VLCFA
- Klinické příznaky AMN s minimálně pyramidálními příznaky na dolních končetinách a obtížemi při chůzi
- EDSS skóre ≥ 3,5 a ≤ 6,5
- Normální MRI mozku nebo MRI mozku zobrazující:
- abnormality, které lze pozorovat u pacientů s AMN bez mozkové demyelinizace s maximálním Loesovým skóre 4
- a/nebo stabilní (≥6 měsíců) cerebrální demyelinizaci bez zvýšení gadolinia s Loes skóre ≤12.
- Pokud je přítomna adrenální insuficience, vhodná náhrada steroidů
- Pravděpodobně se budete moci zúčastnit všech plánovaných hodnotících návštěv a dokončit všechny požadované studijní postupy
- Podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas s účastí ve studii v souladu s místními předpisy
- Přidružený ke zdravotní pojišťovně
Kritéria vyloučení:
- Abnormality MRI mozku s Loesovým skóre > 12 nebo se zvýšením gadolinia
- Jakékoli progresivní neurologické onemocnění jiné než AMN
- Nemožnost provedení testů chůze a testu TUG
- Pacienti s nekontrolovanou poruchou jater, ledvinovým nebo kardiovaskulárním onemocněním nebo jakýmkoli progresivním maligním onemocněním
- Jakákoli nová léčba AMN včetně Fampridinu byla zahájena méně než 1 měsíc před zařazením
- Kontraindikace pro výkon MRI, jako jsou subjekty s paramagnetickými materiály v těle, jako jsou svorky aneuryzmatu, kardiostimulátory, nitrooční kovové nebo kochleární implantáty.
- Zařazení do další terapeutické klinické studie pro ALD
- V případě nouze není snadné kontaktovat vyšetřovatele nebo není možné vyšetřovatele zavolat
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: MD1003
MD1003 100 mg tobolky, 1 tobolka třikrát denně po dobu 24 měsíců
|
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo kapsle, 1 kapsle třikrát po dobu 12 měsíců, poté přejít na MD1003 100 mg kapsle, 1 kapsle třikrát po dobu 12 měsíců
|
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Průměrná změna 2minutového testu chůze (2MWT) mezi 12. měsícem a výchozí hodnotou
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
|
Výchozí stav a 12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Podíl pacientů se zlepšenými 2minutovými testy chůze (2MWT) alespoň o 20 %
Časové okno: Výchozí stav, 9 měsíců, 12 měsíců
|
v 9. a 12. měsíci ve srovnání s nejlepší hodnotou mezi screeningem a výchozí hodnotou.
|
Výchozí stav, 9 měsíců, 12 měsíců
|
|
Podíl pacientů se zlepšeným TW25 (doba chůze 25 stop) alespoň o 20 %
Časové okno: Výchozí stav, 9 měsíců, 12 měsíců
|
v 9. a 12. měsíci ve srovnání s nejlepší hodnotou mezi screeningem a výchozí hodnotou
|
Výchozí stav, 9 měsíců, 12 měsíců
|
|
Průměrná změna v TW25 (doba chůze 25 stop)
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
|
Výchozí stav a 12 měsíců
|
|
|
Test Timed and Go (TUG)
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
|
Dotazník Euroqol EQ-5D
Časové okno: 12 měsíců
|
Dotazník kvality života
|
12 měsíců
|
|
Qualiveen dotazník
Časové okno: 12 měsíců
|
Qualiveen k hodnocení funkce moči
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Patrick Aubourg, MD, Hopital Le Kremlin-Bicêtre
- Ředitel studie: Frederic Sedel, MD, Medday Pharmeuticals
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. října 2014
Primární dokončení (Aktuální)
1. června 2016
Dokončení studie (Aktuální)
1. června 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. listopadu 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. listopadu 2016
První zveřejněno (Odhad)
11. listopadu 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. října 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. října 2017
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Demyelinizační onemocnění
- Neurologické projevy
- Neurobehaviorální projevy
- Onemocnění endokrinního systému
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Metabolismus, vrozené chyby
- Mentální retardace, X-Linked
- Intelektuální postižení
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Leukoencefalopatie
- Onemocnění nadledvinek
- Dědičná demyelinizační onemocnění centrálního nervového systému
- Peroxizomální poruchy
- Nedostatek adrenalinu
- Adrenoleukodystrofie
- Fyziologické účinky léků
- Mikroživiny
- Vitamíny
- Vitamín B komplex
- Biotin
Další identifikační čísla studie
- MD1003CT2014-01AMN
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .