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MD1003-AMN MD1003 bei Adrenomyeloneuropathie

6. Oktober 2017 aktualisiert von: MedDay Pharmaceuticals SA

MD1003 bei Adrenomyeloneuropathie: eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie

Das primäre Ziel der Studie ist es, die Überlegenheit von Biotin bei 300 mg/Tag gegenüber Placebo bei der klinischen Besserung (Gehtests) von Patienten mit Adrenomyeloneuropathie nachzuweisen

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

AMN und progressive Multiple Sklerose haben einige Gemeinsamkeiten, einschließlich progressiver spastischer Paraparese und sekundärem Energieausfall, der zu progressiver axonaler Degeneration führt. Daher wurde die Hypothese aufgestellt, dass hohe Dosen von Biotin bei Patienten mit AMN wirksam sein könnten.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
67

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Wermsdorf, Deutschland, 04779
        • MS-Ambulanz Fachkrankenhaus Hubertusburg
  • Frankreich
      • Le Kremlin Bicêtre, Frankreich, 94275 Cedex
        • Hôpital Bicêtre
      • Paris, Frankreich, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08908
        • Hospital Duran i Reynals / Bellvitge

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 56 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • ABCD1-Genmutation identifiziert
  • Erhöhte Plasma-VLCFA
  • Klinische Zeichen der AMN mit mindestens pyramidalen Zeichen in den unteren Extremitäten und Schwierigkeiten beim Gehen
  • EDSS-Score ≥ 3,5 und ≤ 6,5
  • Normales MRT des Gehirns oder MRT des Gehirns mit:
  • Anomalien, die bei AMN-Patienten ohne zerebrale Demyelinisierung mit einem maximalen Loes-Score von 4 beobachtet werden können
  • und/oder stabile (≥6 Monate) zerebrale Demyelinisierung ohne Gadolinium-Enhancement mit einem Loes-Score ≤12.
  • Angemessener Steroidersatz bei Vorliegen einer Nebenniereninsuffizienz
  • Wahrscheinlich in der Lage sein, an allen geplanten Bewertungsbesuchen teilzunehmen und alle erforderlichen Studienverfahren abzuschließen
  • Unterschriebene und datierte schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie gemäß den örtlichen Vorschriften
  • Angeschlossen an eine Krankenkasse

Ausschlusskriterien:

  • MRT-Anomalien des Gehirns mit einem Loes-Score > 12 oder mit Gadolinium-Enhancement
  • Jede fortschreitende neurologische Erkrankung außer AMN
  • Unmöglichkeit, die Gehtests und den TUG-Test durchzuführen
  • Patienten mit unkontrollierter Lebererkrankung, Nieren- oder Herz-Kreislauf-Erkrankung oder einer fortschreitenden Malignität
  • Jede neue Medikation für AMN, einschließlich Fampridin, die weniger als 1 Monat vor der Aufnahme begonnen wurde
  • Kontraindikationen für MRT-Verfahren, z. B. Personen mit paramagnetischen Materialien im Körper, wie z. B. Aneurysma-Clips, Herzschrittmacher, intraokulares Metall oder Cochlea-Implantate.
  • Aufnahme in eine andere therapeutische klinische Studie für ALD
  • Für den Ermittler im Notfall nicht leicht erreichbar oder nicht in der Lage, den Ermittler anzurufen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: MD1003
MD1003 100 mg Kapseln, 1 Kapsel 3-mal täglich für 24 Monate
Arzneimittel: MD1003 100-mg-Kapsel
Andere Namen:
  • Hochdosiertes Biotin
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo-Kapsel, 1 Kapsel dreimal täglich für 12 Monate, dann Umstellung auf MD1003 100 mg Kapsel, 1 Kapsel dreimal täglich für 12 Monate
Arzneimittel: Placebo
Arzneimittel: MD1003 100-mg-Kapsel
Andere Namen:
  • Hochdosiertes Biotin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Mittlere Änderung des 2-Minuten-Gehtests (2MWT) zwischen Monat 12 und Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und 12 Monate
Baseline und 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Patienten mit verbesserten 2-Minuten-Gehtests (2MGT) von mindestens 20 %
Zeitfenster: Baseline, 9 Monate, 12 Monate
in den Monaten 9 und 12 verglichen mit dem besten Wert zwischen Screening und Baseline.
Baseline, 9 Monate, 12 Monate
Anteil der Patienten mit verbesserter TW25 (Zeit zum Gehen von 25 Fuß) von mindestens 20 %
Zeitfenster: Baseline, 9 Monate, 12 Monate
in den Monaten 9 und 12 verglichen mit dem besten Wert zwischen Screening und Baseline
Baseline, 9 Monate, 12 Monate
Mittlere Änderung in TW25 (Zeit zum Gehen von 25 Fuß)
Zeitfenster: Baseline und 12 Monate
Baseline und 12 Monate
Timed-up-and-Go-Test (TUG)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Euroqol EQ-5D-Fragebogen
Zeitfenster: 12 Monate
Fragebogen zur Lebensqualität
12 Monate
Qualiveen-Fragebogen
Zeitfenster: 12 Monate
Qualiveen zur Beurteilung der Harnfunktion
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
MedDay Pharmaceuticals SA

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Patrick Aubourg, MD, Hopital Le Kremlin-Bicêtre
  • Studienleiter: Frederic Sedel, MD, Medday Pharmeuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Oktober 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juni 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juni 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. November 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. November 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
9. Oktober 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. Oktober 2017

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • MD1003CT2014-01AMN

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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