Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

MD1003-AMN MD1003 w adrenomieloneuropatii

6 października 2017 zaktualizowane przez: MedDay Pharmaceuticals SA

MD1003 w adrenomieloneuropatii: randomizowane, podwójnie ślepe badanie kontrolowane placebo

Głównym celem badania jest wykazanie wyższości biotyny w dawce 300 mg/dobę nad placebo w poprawie klinicznej (testy marszu) pacjentów z adrenomieloneuropatią

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

AMN i postępujące stwardnienie rozsiane mają pewne podobieństwa, w tym postępujący niedowład spastyczny i wtórny brak energii prowadzący do postępującej degeneracji aksonów. Dlatego postawiono hipotezę, że wysokie dawki biotyny mogą być skuteczne u pacjentów z AMN.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
67

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Le Kremlin Bicêtre, Francja, 94275 Cedex
        • Hôpital Bicêtre
      • Paris, Francja, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08908
        • Hospital Duran i Reynals / Bellvitge
  • Niemcy
      • Wermsdorf, Niemcy, 04779
        • MS-Ambulanz Fachkrankenhaus Hubertusburg

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 56 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zidentyfikowano mutację genu ABCD1
  • Podwyższone VLCFA w osoczu
  • Objawy kliniczne AMN z co najmniej objawami piramidowymi w kończynach dolnych i trudnościami w chodzeniu
  • Wynik EDSS ≥ 3,5 i ≤ 6,5
  • Normalny MRI mózgu lub MRI mózgu pokazujący:
  • nieprawidłowości, które można zaobserwować u pacjentów z AMN bez demielinizacji mózgu z maksymalną oceną Loesa wynoszącą 4
  • i/lub stabilna (≥6 miesięcy) demielinizacja mózgu bez wzmocnienia po podaniu gadolinu z wynikiem w skali Loesa ≤12.
  • Właściwa steroidoterapia w przypadku niedoczynności kory nadnerczy
  • Prawdopodobnie będzie w stanie uczestniczyć we wszystkich zaplanowanych wizytach oceniających i ukończyć wszystkie wymagane procedury badawcze
  • Podpisana i opatrzona datą pisemna świadoma zgoda na udział w badaniu zgodnie z lokalnymi przepisami
  • Związany z Ubezpieczeniem Zdrowotnym

Kryteria wyłączenia:

  • Nieprawidłowości MRI mózgu z wynikiem Loesa > 12 lub ze wzmocnieniem gadolinem
  • Każda postępująca choroba neurologiczna inna niż AMN
  • Brak możliwości wykonania testów marszu i testu TUG
  • Pacjenci z niekontrolowanymi zaburzeniami czynności wątroby, chorobami nerek lub układu krążenia lub jakimkolwiek postępującym nowotworem złośliwym
  • Wszelkie nowe leki na AMN, w tym famprydynę, rozpoczęto mniej niż 1 miesiąc przed włączeniem
  • Przeciwwskazania do zabiegu MRI, takie jak osoby z materiałami paramagnetycznymi w ciele, takimi jak zaciski tętniaków, rozruszniki serca, metalowe wewnątrzgałkowe implanty lub implanty ślimakowe.
  • Włączenie do innego terapeutycznego badania klinicznego dotyczącego ALD
  • Badacz nie jest łatwo kontaktować się z nim w nagłych przypadkach lub nie jest w stanie wezwać badacza

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: MD1003
MD1003 100 mg kapsułek, 1 kapsułka trzy razy na dobę przez 24 miesiące
Lek: Kapsułka MD1003 100 mg
Inne nazwy:
  • Wysoka dawka biotyny
Komparator placebo: Placebo
Kapsułka placebo, 1 kapsułka trzy razy na dobę przez 12 miesięcy, następnie zmiana na kapsułkę MD1003 100 mg, 1 kapsułka trzy razy na dobę przez 12 miesięcy
Lek: Placebo
Lek: Kapsułka MD1003 100 mg
Inne nazwy:
  • Wysoka dawka biotyny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Średnia zmiana 2-minutowego testu marszu (2MWT) między 12. miesiącem a wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Wartość bazowa i 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z poprawą testu 2-minutowego marszu (2MWT) o co najmniej 20%
Ramy czasowe: Linia bazowa, 9 miesięcy, 12 miesięcy
w Miesiącach 9 i Miesiącach 12 w porównaniu z najlepszą wartością spośród badań przesiewowych i linii podstawowej.
Linia bazowa, 9 miesięcy, 12 miesięcy
Odsetek pacjentów z poprawioną TW25 (czas przejścia 25 stóp) wynoszący co najmniej 20%
Ramy czasowe: Linia bazowa, 9 miesięcy, 12 miesięcy
w Miesiącach 9 i Miesiącach 12 w porównaniu z najlepszą wartością spośród badań przesiewowych i linii podstawowej
Linia bazowa, 9 miesięcy, 12 miesięcy
Średnia zmiana w TW25 (czas przejścia 25 stóp)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Test „Time up and Go” (TUG)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Kwestionariusz Euroqol EQ-5D
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Kwestionariusz Jakości Życia
12 miesięcy
Kwestionariusz jakościowy
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Qualiveen do oceny czynności układu moczowego
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
MedDay Pharmaceuticals SA

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Patrick Aubourg, MD, Hopital Le Kremlin-Bicêtre
  • Dyrektor Studium: Frederic Sedel, MD, Medday Pharmeuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 października 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 czerwca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 czerwca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
9 listopada 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 listopada 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
11 listopada 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
9 października 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 października 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • MD1003CT2014-01AMN

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami