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MD1003-AMN MD1003 nell'adrenomieloneuropatia

6 ottobre 2017 aggiornato da: MedDay Pharmaceuticals SA

MD1003 nell'adrenomieloneuropatia: uno studio randomizzato in doppio cieco controllato con placebo

L'obiettivo primario dello studio è dimostrare la superiorità della biotina a 300 mg/die rispetto al placebo nel miglioramento clinico (walking test) di pazienti con adrenomieloneuropatia

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

L'AMN e la sclerosi multipla progressiva condividono alcune somiglianze tra cui la paraparesi spastica progressiva e l'insufficienza energetica secondaria che porta alla progressiva degenerazione assonale. Pertanto, è stato ipotizzato che alte dosi di biotina potrebbero essere efficaci nei pazienti con AMN.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
67

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Le Kremlin Bicêtre, Francia, 94275 Cedex
        • Hôpital Bicêtre
      • Paris, Francia, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
  • Germania
      • Wermsdorf, Germania, 04779
        • MS-Ambulanz Fachkrankenhaus Hubertusburg
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08908
        • Hospital Duran i Reynals / Bellvitge

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 56 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Identificata la mutazione del gene ABCD1
  • VLCFA plasmatici elevati
  • Segni clinici di AMN con segni almeno piramidali agli arti inferiori e difficoltà di deambulazione
  • Punteggio EDSS ≥ 3,5 e ≤ 6,5
  • Risonanza magnetica cerebrale normale o risonanza magnetica cerebrale che mostra:
  • anomalie che possono essere osservate nei pazienti con AMN senza demielinizzazione cerebrale con un punteggio massimo di Loes di 4
  • e/o demielinizzazione cerebrale stabile (≥6 mesi) senza potenziamento del gadolinio con un punteggio di Loes ≤12.
  • Sostituzione appropriata di steroidi se è presente insufficienza surrenalica
  • Probabilmente sarà in grado di partecipare a tutte le visite di valutazione programmate e completare tutte le procedure di studio richieste
  • Consenso informato scritto firmato e datato per partecipare allo studio in conformità con le normative locali
  • Affiliato a un'assicurazione sanitaria

Criteri di esclusione:

  • Anomalie della risonanza magnetica cerebrale con un punteggio di Loes > 12 o con potenziamento del gadolinio
  • Qualsiasi malattia neurologica progressiva diversa dall'AMN
  • Impossibilità di eseguire i walk test e il TUG test
  • Pazienti con disturbi epatici non controllati, malattie renali o cardiovascolari o qualsiasi tumore maligno progressivo
  • Qualsiasi nuovo farmaco per AMN, inclusa Fampridina, iniziato meno di 1 mese prima dell'inclusione
  • Controindicazioni per la procedura di risonanza magnetica come soggetti con materiali paramagnetici nel corpo, come clip per aneurismi, pacemaker, metallo intraoculare o impianti cocleari.
  • Inclusione in un altro studio clinico terapeutico per l'ALD
  • Non facilmente contattabile dall'investigatore in caso di emergenza o non in grado di chiamare l'investigatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: MD1003
MD1003 capsule da 100 mg, 1 capsula tid per 24 mesi
Droga: MD1003 Capsula da 100 mg
Altri nomi:
  • Biotina ad alto dosaggio
Comparatore placebo: Placebo
Capsula di placebo, 1 capsula tid per 12 mesi, quindi passare a MD1003 capsula da 100 mg, 1 capsula tid per 12 mesi
Droga: Placebo
Droga: MD1003 Capsula da 100 mg
Altri nomi:
  • Biotina ad alto dosaggio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione media del test del cammino di 2 minuti (2MWT) tra i mesi 12 e il basale
Lasso di tempo: Basale e 12 mesi
Basale e 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti con miglioramento del 2-Minute-Walk-Test (2MWT) di almeno il 20%
Lasso di tempo: Basale, 9 mesi, 12 mesi
a Mesi 9 e Mesi 12 rispetto al miglior valore tra screening e basale.
Basale, 9 mesi, 12 mesi
Percentuale di pazienti con miglioramento del TW25 (tempo per percorrere 25 piedi) di almeno il 20%
Lasso di tempo: Basale, 9 mesi, 12 mesi
a Mesi 9 e Mesi 12 rispetto al miglior valore tra screening e basale
Basale, 9 mesi, 12 mesi
Variazione media in TW25 (tempo per percorrere 25 piedi)
Lasso di tempo: Basale e 12 mesi
Basale e 12 mesi
Timed up and Go test (TUG)
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Questionario Euroqol EQ-5D
Lasso di tempo: 12 mesi
Questionario sulla qualità della vita
12 mesi
Questionario qualitativo
Lasso di tempo: 12 mesi
Qualiveen per valutare la funzione urinaria
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
MedDay Pharmaceuticals SA

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Patrick Aubourg, MD, Hopital Le Kremlin-Bicêtre
  • Direttore dello studio: Frederic Sedel, MD, Medday Pharmeuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 ottobre 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 novembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 novembre 2016

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
11 novembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
9 ottobre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 ottobre 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MD1003CT2014-01AMN

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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