Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Akutní nutriční ketóza u GSD IIIa

30. dubna 2018 aktualizováno: Terry G.J. Derks, MD, PhD, University Medical Center Groningen

Akutní nutriční ketóza a cvičení u onemocnění z hromadění glykogenu typu IIIa

Výzkumníci budou studovat, zda akutní nutriční ketóza u dospělých pacientů s GSD IIIa může posílit svalovou mitochondriální funkci in vivo.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Glycogen Storage Disease typu IIIa (GSD IIIa) je vrozená chyba metabolismu sacharidů způsobená narušenou aktivitou enzymu debranching glycogen (GDE). Stárnoucí kohorta GSD IIIa ukazuje, že svalové postižení – navzdory dietnímu řízení – je v dospělosti běžným invalidizujícím fenotypem. V současné době nebyla stanovena žádná specifická terapie pro svalové problémy u dospělých pacientů s GSD IIIa.

Dalo by se však předpokládat, že nutriční ketóza (NK) bude pro pacienty vysoce prospěšná. Ketolátky by mimo jiné mohly převzít roli primárního zdroje energie při cvičení svalů. Nedávno byla u lidí studována akutní NK při cvičení. Bylo zjištěno, že NK zvyšuje svalovou mitochondriální funkci u sportovců.

Výzkumníci budou studovat, zda akutní NK u dospělých pacientů s GSD IIIa může posílit svalovou mitochondriální funkci in vivo.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
6

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko
        • University of Groningen, UMC Groningen

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • GSD III potvrzeno enzymovým testem a/nebo analýzou mutace AGL a GSD IIIa dále specifikováno jako nedostatečná aktivita odvětvujícího enzymu ve svalu nebo klinické a/nebo biochemické příznaky srdečního a/nebo kosterního svalového postižení.

Kritéria vyloučení:

  • kontraindikace pro MRI studie (posuzováno standardizovaným dotazníkem)
  • neschopnost vykonávat cyklistické cvičení.
  • interkurentní onemocnění, které může ovlivnit toleranci zátěže (chudokrevnost, muskuloskeletální poranění nebo jiné vyšetřované nediagnostikované onemocnění).
  • známé onemocnění koronárních tepen, pozitivní anamnéza anginy pectoris nebo kardiomyopatie.
  • diabetes mellitus závislý na inzulínu.
  • ztráta nebo neschopnost dát informovaný souhlas.
  • těhotenství nebo současné kojení.
  • jakákoli jiná příčina, která podle názoru zkoušejících může ovlivnit schopnost účastníka zúčastnit se studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Keton-esterový nápoj
Orální příjem - fyzické cvičení
Jiný: tělesné cvičení
V sekci II a III účastníci provedou zátěžový test na kole uvnitř a vně MR skeneru.
Aktivní komparátor: Sacharidový nápoj
Orální příjem - fyzické cvičení
Jiný: tělesné cvičení
V sekci II a III účastníci provedou zátěžový test na kole uvnitř a vně MR skeneru.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Popis in vivo energetické a protonové rovnováhy během cvičení v MR skeneru s ketonesterovým nápojem a bez něj: intramuskulární hladiny glykogenu, Pi, PCr a pH a kinetická rychlostní konstanta metabolické obnovy v ustáleném stavu.
Časové okno: 10 minut; během in-magnetického zátěžového testu relace II a III.
10 minut; během in-magnetického zátěžového testu relace II a III.

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
dobu individuální požadované pracovní zátěže
Časové okno: dokončením maximálního zátěžového testu (cca 12 minut) během studijního sezení I.
#minut
dokončením maximálního zátěžového testu (cca 12 minut) během studijního sezení I.
dokončení cyklistického záchvatu vleže na zádech při požadované zátěži ve skeneru
Časové okno: 10 min
(ano/ne; pokud ne, #minut)
10 min
Ultrazvuková hustota svalů bicepsu, kvadricepsu, lýtka (gastrocnemius a/nebo soleus) a tibialis anterior.
Časové okno: Společně s vyšetřením svalové síly toto posouzení zabere 1,5 hodiny.
Bude provedeno během sezení studie I neurologem.
Společně s vyšetřením svalové síly toto posouzení zabere 1,5 hodiny.
Svalová síla jednostranná
Časové okno: Společně s ultrazvukem svalů toto vyšetření zabere 1,5 hodiny.
Bude provedeno během sezení studie I neurologem.
Společně s ultrazvukem svalů toto vyšetření zabere 1,5 hodiny.
Skóre subjektivní únavy a bolesti svalů
Časové okno: po každém cvičení a 24 hodin po cvičení
stupnice 0-10
po každém cvičení a 24 hodin po cvičení
Mezinárodní dotazník fyzické aktivity
Časové okno: Vyplnění tohoto dotazníku zabere 10 minut. Účastníci budou požádáni o vyplnění dotazníku týden před studijním sezením II a III
Vyplnění tohoto dotazníku zabere 10 minut. Účastníci budou požádáni o vyplnění dotazníku týden před studijním sezením II a III
Strukturální svalové parametry: tuková infiltrace.
Časové okno: Během 10minutového zátěžového testu v magnetu během relace II a III
Během 10minutového zátěžového testu v magnetu během relace II a III
Změna hladiny glukózy v krvi
Časové okno: Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
#1 a #2 na začátku, #3 po 10 minutách, #4 po 15 minutách, #5 na začátku cvičebního testu na kole uvnitř skeneru, #6 po 10 minutách cvičení na magnetu a #7 tři hodiny po cvičení uvnitř skeneru.
Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
Hladina ketonů v krvi (β-hydroxybutyrát, acetoacetát).
Časové okno: Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
#1 a #2 na začátku, #3 po 10 minutách, #4 po 15 minutách, #5 na začátku cvičebního testu na kole uvnitř skeneru, #6 po 10 minutách cvičení na magnetu a #7 tři hodiny po cvičení uvnitř skeneru.
Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
Změna pH krve
Časové okno: Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
#1 a #2 na začátku, #3 po 10 minutách, #4 po 15 minutách, #5 na začátku cvičebního testu na kole uvnitř skeneru, #6 po 10 minutách cvičení na magnetu a #7 tři hodiny po cvičení uvnitř skeneru.
Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
Hladiny volných mastných kyselin v krvi
Časové okno: Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
#1 a #2 na začátku, #3 po 10 minutách, #4 po 15 minutách, #5 na začátku cvičebního testu na kole uvnitř skeneru, #6 po 10 minutách cvičení na magnetu a #7 tři hodiny po cvičení uvnitř skeneru.
Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
Hladiny inzulínu v krvi
Časové okno: Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
#1 a #2 na začátku, #3 po 10 minutách, #4 po 15 minutách, #5 na začátku cvičebního testu na kole uvnitř skeneru, #6 po 10 minutách cvičení na magnetu a #7 tři hodiny po cvičení uvnitř skeneru.
Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
Hladiny kreatinkinázy v krvi
Časové okno: Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
#1 a #2 na začátku, #3 po 10 minutách, #4 po 15 minutách, #5 na začátku cvičebního testu na kole uvnitř skeneru, #6 po 10 minutách cvičení na magnetu a #7 tři hodiny po cvičení uvnitř skeneru.
Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
Hladiny amoniaku v krvi
Časové okno: Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
#1 a #2 na začátku, #3 po 10 minutách, #4 po 15 minutách, #5 na začátku cvičebního testu na kole uvnitř skeneru, #6 po 10 minutách cvičení na magnetu a #7 tři hodiny po cvičení uvnitř skeneru.
Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
Hladiny NT-proBNP v krvi
Časové okno: Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
#1 a #2 na začátku, #3 po 10 minutách, #4 po 15 minutách, #5 na začátku cvičebního testu na kole uvnitř skeneru, #6 po 10 minutách cvičení na magnetu a #7 tři hodiny po cvičení uvnitř skeneru.
Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
Hladiny laktátu v krvi
Časové okno: Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
#1 a #2 na začátku, #3 po 10 minutách, #4 po 15 minutách, #5 na začátku cvičebního testu na kole uvnitř skeneru, #6 po 10 minutách cvičení na magnetu a #7 tři hodiny po cvičení uvnitř skeneru.
Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
Změna hladin myoglobinu, ketonů, tetraglukosidu v moči
Časové okno: Moč bude odebírána prostřednictvím studijního sezení II a III. Studijní sezení bude probíhat od 8 do 14 hodin.
Moč bude odebírána prostřednictvím studijního sezení II a III. Studijní sezení bude probíhat od 8 do 14 hodin.
volitelné: svalový metabolický profil (podle Cox et. al. 2016] svalové biopsie.
Časové okno: Tento postup trvá pokaždé 30 minut a bude proveden před cvičením a bezprostředně po něm během sezení studie II a III.
volitelné, na základě dobrovolnosti pacienta. Pokud byl dán souhlas, budou provedeny celkem 4 svalové biopsie.
Tento postup trvá pokaždé 30 minut a bude proveden před cvičením a bezprostředně po něm během sezení studie II a III.
volitelné: individuální fenotypové vlastnosti svalů (typ vlákna, mitochondriální hustota, kapilární hustota
Časové okno: Tento postup trvá pokaždé 30 minut a bude proveden před cvičením a bezprostředně po něm během sezení studie II a III.
volitelné, na základě dobrovolnosti pacienta. Pokud byl dán souhlas, budou provedeny celkem 4 svalové biopsie.
Tento postup trvá pokaždé 30 minut a bude proveden před cvičením a bezprostředně po něm během sezení studie II a III.
Individuální fyzický výkon při cvičení; Dynamika VO2 a VCO2.
Časové okno: Během sezení I; maximální zátěžový test cca 12 minut a při zátěžových testech 15 minut mimo MR skener na relaci II a III.
Během sezení I; maximální zátěžový test cca 12 minut a při zátěžových testech 15 minut mimo MR skener na relaci II a III.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University Medical Center Groningen

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
University of Oxford
University of the Faroe Islands
Stichting Stofwisselkracht
Stichting Metakids

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: T.G.J. Derks, MD PhD, University Medical Center Groningen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
10. února 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
23. března 2018

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
23. března 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
22. prosince 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. ledna 2017

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
5. ledna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
1. května 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. dubna 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NL59081.042.16

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na tělesné cvičení

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení