Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Akutt ernæringsketose i GSD IIIa

30. april 2018 oppdatert av: Terry G.J. Derks, MD, PhD, University Medical Center Groningen

Akutt ernæringsketose og trening ved glykogenlagringssykdom type IIIa

Etterforskerne vil studere om akutt ernæringsmessig ketose hos voksne GSD IIIa-pasienter kan øke muskelmitokondriell funksjon in vivo.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Glykogenlagringssykdom type IIIa (GSD IIIa) er en medfødt feil i karbohydratmetabolismen forårsaket av svekket aktivitet av glykogendebranching enzym (GDE). Den aldrende GSD IIIa-kohorten viser at muskelinvolvering - til tross for kostholdsbehandling - er en vanlig funksjonshemmende fenotype i voksen alder. Foreløpig er det ikke etablert noen spesifikk terapi for muskelproblemer hos voksne GSD IIIa-pasienter.

Imidlertid kan det antas at ernæringsmessig ketose (NK) vil være svært gunstig for pasienter. Blant annet kan ketonlegemer ta på seg rollen som primær energikilde ved trening av muskler. Nylig ble akutt NK i trening studert hos mennesker. NK ble funnet å forbedre muskel mitokondriell funksjon hos idrettsutøvere.

Etterforskerne vil studere om akutt NK hos voksne GSD IIIa-pasienter kan øke muskelmitokondriell funksjon in vivo.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
6

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Nederland
      • Groningen, Nederland
        • University of Groningen, UMC Groningen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • GSD III bekreftet med enzymanalyse og/eller AGL-mutasjonsanalyse og GSD IIIa ytterligere spesifisert som mangelfull debrenching enzymaktivitet i muskel eller kliniske og/eller biokjemiske tegn på hjerte- og/eller skjelettmuskulær involvering.

Ekskluderingskriterier:

  • kontraindikasjoner for MR-studier (vurdert ved standardisert spørreskjema)
  • manglende evne til å utføre sykkeltrening.
  • samtidig sykdom som kan påvirke treningstoleranse (anemi, muskel- og skjelettskade eller annen udiagnostisert sykdom som er under utredning).
  • kjent koronarsykdom, positiv historie for angina eller kardiomyopati.
  • insulinavhengig diabetes mellitus.
  • tap av eller manglende evne til å gi informert samtykke.
  • graviditet eller nåværende amming.
  • enhver annen årsak som etter etterforskernes mening kan påvirke deltakerens mulighet til å delta i studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Keton-ester drikke
Oralt inntak - fysisk trening
Annen: fysisk trening
I økt II og III skal deltakerne utføre en treningstest på sykkel i og utenfor MR-skanneren.
Aktiv komparator: Karbohydratdrikk
Oralt inntak - fysisk trening
Annen: fysisk trening
I økt II og III skal deltakerne utføre en treningstest på sykkel i og utenfor MR-skanneren.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Beskrivelse av in vivo energi og protonbalanse under trening i MR-skanner med og uten ketonesterdrikk: steady-state intramuskulære nivåer av glykogen, Pi, PCr og pH og kinetisk hastighetskonstant for metabolsk restitusjon.
Tidsramme: 10 minutter; under in-magnet treningstest av økt II og III.
10 minutter; under in-magnet treningstest av økt II og III.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
tidspunkt for individuell ønsket arbeidsbelastning
Tidsramme: gjennom fullføring av den maksimale treningstesten (på ca. 12 minutter) under studieøkt I.
#minutter
gjennom fullføring av den maksimale treningstesten (på ca. 12 minutter) under studieøkt I.
fullføring av liggende sykkelkamp ved ønsket arbeidsbelastning i skanner
Tidsramme: 10 min
(ja/nei; hvis nei, #minutter)
10 min
Muskel ultralyd tetthet av biceps, quadriceps, legg (gastrocnemius og/eller soleus) og tibialis anterior muskler.
Tidsramme: Sammen med muskelkraftundersøkelsen vil denne vurderingen ta 1,5 time.
Vil bli utført under studieøkt I av nevrolog.
Sammen med muskelkraftundersøkelsen vil denne vurderingen ta 1,5 time.
Muskelkraft ensidig
Tidsramme: Sammen med muskelultralyden vil denne vurderingen ta 1,5 time.
Vil bli utført under studieøkt I av nevrolog.
Sammen med muskelultralyden vil denne vurderingen ta 1,5 time.
Subjektiv tretthet og muskelsmerter
Tidsramme: etter hver treningskamp og 24 timer etter trening
skala 0-10
etter hver treningskamp og 24 timer etter trening
Internasjonalt spørreskjema for fysisk aktivitet
Tidsramme: Dette spørreskjemaet vil ta 10 minutter å fylle ut. Deltakerne vil bli bedt om å fylle ut spørreskjemaet en uke før studieøkt II og III
Dette spørreskjemaet vil ta 10 minutter å fylle ut. Deltakerne vil bli bedt om å fylle ut spørreskjemaet en uke før studieøkt II og III
Strukturelle muskelparametere: fettinfiltrasjon.
Tidsramme: Under in-magnet treningstest på 10 minutter under økt II og III
Under in-magnet treningstest på 10 minutter under økt II og III
Endring i blodsukkernivået
Tidsramme: Inntil 7 prøver vil bli tatt i løpet av 25 minutters treningsprøve (økt II og III).
#1 og #2 ved baseline, #3 etter 10 minutter, #4 etter 15 minutter, #5 ved starten av sykkeltreningstesten inne i skanneren, #6 etter 10 minutter med in-magnet trening og #7 tre timer etter trening innsiden av skanneren.
Inntil 7 prøver vil bli tatt i løpet av 25 minutters treningsprøve (økt II og III).
Blodketonnivå (β-hydroksybutyrat, acetoacetat).
Tidsramme: Inntil 7 prøver vil bli tatt i løpet av 25 minutters treningsprøve (økt II og III).
#1 og #2 ved baseline, #3 etter 10 minutter, #4 etter 15 minutter, #5 ved starten av sykkeltreningstesten inne i skanneren, #6 etter 10 minutter med in-magnet trening og #7 tre timer etter trening innsiden av skanneren.
Inntil 7 prøver vil bli tatt i løpet av 25 minutters treningsprøve (økt II og III).
Endring av pH i blodet
Tidsramme: Inntil 7 prøver vil bli tatt i løpet av 25 minutters treningsprøve (økt II og III).
#1 og #2 ved baseline, #3 etter 10 minutter, #4 etter 15 minutter, #5 ved starten av sykkeltreningstesten inne i skanneren, #6 etter 10 minutter med in-magnet trening og #7 tre timer etter trening innsiden av skanneren.
Inntil 7 prøver vil bli tatt i løpet av 25 minutters treningsprøve (økt II og III).
Blodnivåer av frie fettsyrer
Tidsramme: Inntil 7 prøver vil bli tatt i løpet av 25 minutters treningsprøve (økt II og III).
#1 og #2 ved baseline, #3 etter 10 minutter, #4 etter 15 minutter, #5 ved starten av sykkeltreningstesten inne i skanneren, #6 etter 10 minutter med in-magnet trening og #7 tre timer etter trening innsiden av skanneren.
Inntil 7 prøver vil bli tatt i løpet av 25 minutters treningsprøve (økt II og III).
Blodnivåer av insulin
Tidsramme: Inntil 7 prøver vil bli tatt i løpet av 25 minutters treningsprøve (økt II og III).
#1 og #2 ved baseline, #3 etter 10 minutter, #4 etter 15 minutter, #5 ved starten av sykkeltreningstesten inne i skanneren, #6 etter 10 minutter med in-magnet trening og #7 tre timer etter trening innsiden av skanneren.
Inntil 7 prøver vil bli tatt i løpet av 25 minutters treningsprøve (økt II og III).
Blodnivåer av kreatinkinase
Tidsramme: Inntil 7 prøver vil bli tatt i løpet av 25 minutters treningsprøve (økt II og III).
#1 og #2 ved baseline, #3 etter 10 minutter, #4 etter 15 minutter, #5 ved starten av sykkeltreningstesten inne i skanneren, #6 etter 10 minutter med in-magnet trening og #7 tre timer etter trening innsiden av skanneren.
Inntil 7 prøver vil bli tatt i løpet av 25 minutters treningsprøve (økt II og III).
Blodnivåer av ammoniakk
Tidsramme: Inntil 7 prøver vil bli tatt i løpet av 25 minutters treningsprøve (økt II og III).
#1 og #2 ved baseline, #3 etter 10 minutter, #4 etter 15 minutter, #5 ved starten av sykkeltreningstesten inne i skanneren, #6 etter 10 minutter med in-magnet trening og #7 tre timer etter trening innsiden av skanneren.
Inntil 7 prøver vil bli tatt i løpet av 25 minutters treningsprøve (økt II og III).
Blodnivåer av NT-proBNP
Tidsramme: Inntil 7 prøver vil bli tatt i løpet av 25 minutters treningsprøve (økt II og III).
#1 og #2 ved baseline, #3 etter 10 minutter, #4 etter 15 minutter, #5 ved starten av sykkeltreningstesten inne i skanneren, #6 etter 10 minutter med in-magnet trening og #7 tre timer etter trening innsiden av skanneren.
Inntil 7 prøver vil bli tatt i løpet av 25 minutters treningsprøve (økt II og III).
Blodnivåer av laktat
Tidsramme: Inntil 7 prøver vil bli tatt i løpet av 25 minutters treningsprøve (økt II og III).
#1 og #2 ved baseline, #3 etter 10 minutter, #4 etter 15 minutter, #5 ved starten av sykkeltreningstesten inne i skanneren, #6 etter 10 minutter med in-magnet trening og #7 tre timer etter trening innsiden av skanneren.
Inntil 7 prøver vil bli tatt i løpet av 25 minutters treningsprøve (økt II og III).
Endring av urinnivåer av myoglobin, ketoner, tetraglukosid
Tidsramme: Urin vil bli samlet gjennom studieøkt II og III. En studieøkt vil finne sted fra 8.00 til 14.00.
Urin vil bli samlet gjennom studieøkt II og III. En studieøkt vil finne sted fra 8.00 til 14.00.
valgfritt: muskelmetabolsk profil (ifølge Cox et. al. 2016] av en muskelbiopsi.
Tidsramme: Denne prosedyren tar 30 minutter hver gang og vil bli utført før og umiddelbart etter trening under studieøkt II og III.
valgfritt, på pasientfrivillig basis. Dersom samtykke er gitt vil det bli utført totalt 4 muskelbiopsier.
Denne prosedyren tar 30 minutter hver gang og vil bli utført før og umiddelbart etter trening under studieøkt II og III.
valgfritt: individuelle fenotypiske muskelegenskaper (fibertype, mitokondriell tetthet, kapillærtetthet
Tidsramme: Denne prosedyren tar 30 minutter hver gang og vil bli utført før og umiddelbart etter trening under studieøkt II og III.
valgfritt, på pasientfrivillig basis. Dersom samtykke er gitt vil det bli utført totalt 4 muskelbiopsier.
Denne prosedyren tar 30 minutter hver gang og vil bli utført før og umiddelbart etter trening under studieøkt II og III.
Individuell fysisk ytelse under trening; VO2 og VCO2 dynamikk.
Tidsramme: Under økten I; maksimal treningstest på ca. 12 minutter og under treningstestene på 15 minutter utenfor MR-skanneren ved økt II og III.
Under økten I; maksimal treningstest på ca. 12 minutter og under treningstestene på 15 minutter utenfor MR-skanneren ved økt II og III.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
University Medical Center Groningen

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
University of Oxford
University of the Faroe Islands
Stichting Stofwisselkracht
Stichting Metakids

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: T.G.J. Derks, MD PhD, University Medical Center Groningen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
10. februar 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
23. mars 2018

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
23. mars 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
22. desember 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
2. januar 2017

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
5. januar 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
1. mai 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
30. april 2018

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. april 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • NL59081.042.16

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på fysisk trening

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger