Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Akutní nutriční ketóza u GSD IIIa

30. dubna 2018 aktualizováno: Terry G.J. Derks, MD, PhD, University Medical Center Groningen

Akutní nutriční ketóza a cvičení u onemocnění z hromadění glykogenu typu IIIa

Výzkumníci budou studovat, zda akutní nutriční ketóza u dospělých pacientů s GSD IIIa může posílit svalovou mitochondriální funkci in vivo.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Glycogen Storage Disease typu IIIa (GSD IIIa) je vrozená chyba metabolismu sacharidů způsobená narušenou aktivitou enzymu debranching glycogen (GDE). Stárnoucí kohorta GSD IIIa ukazuje, že svalové postižení – navzdory dietnímu řízení – je v dospělosti běžným invalidizujícím fenotypem. V současné době nebyla stanovena žádná specifická terapie pro svalové problémy u dospělých pacientů s GSD IIIa.

Dalo by se však předpokládat, že nutriční ketóza (NK) bude pro pacienty vysoce prospěšná. Ketolátky by mimo jiné mohly převzít roli primárního zdroje energie při cvičení svalů. Nedávno byla u lidí studována akutní NK při cvičení. Bylo zjištěno, že NK zvyšuje svalovou mitochondriální funkci u sportovců.

Výzkumníci budou studovat, zda akutní NK u dospělých pacientů s GSD IIIa může posílit svalovou mitochondriální funkci in vivo.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko
        • University of Groningen, UMC Groningen

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • GSD III potvrzeno enzymovým testem a/nebo analýzou mutace AGL a GSD IIIa dále specifikováno jako nedostatečná aktivita odvětvujícího enzymu ve svalu nebo klinické a/nebo biochemické příznaky srdečního a/nebo kosterního svalového postižení.

Kritéria vyloučení:

  • kontraindikace pro MRI studie (posuzováno standardizovaným dotazníkem)
  • neschopnost vykonávat cyklistické cvičení.
  • interkurentní onemocnění, které může ovlivnit toleranci zátěže (chudokrevnost, muskuloskeletální poranění nebo jiné vyšetřované nediagnostikované onemocnění).
  • známé onemocnění koronárních tepen, pozitivní anamnéza anginy pectoris nebo kardiomyopatie.
  • diabetes mellitus závislý na inzulínu.
  • ztráta nebo neschopnost dát informovaný souhlas.
  • těhotenství nebo současné kojení.
  • jakákoli jiná příčina, která podle názoru zkoušejících může ovlivnit schopnost účastníka zúčastnit se studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Keton-esterový nápoj
Orální příjem - fyzické cvičení
Jiný: tělesné cvičení
V sekci II a III účastníci provedou zátěžový test na kole uvnitř a vně MR skeneru.
Aktivní komparátor: Sacharidový nápoj
Orální příjem - fyzické cvičení
Jiný: tělesné cvičení
V sekci II a III účastníci provedou zátěžový test na kole uvnitř a vně MR skeneru.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Popis in vivo energetické a protonové rovnováhy během cvičení v MR skeneru s ketonesterovým nápojem a bez něj: intramuskulární hladiny glykogenu, Pi, PCr a pH a kinetická rychlostní konstanta metabolické obnovy v ustáleném stavu.
Časové okno: 10 minut; během in-magnetického zátěžového testu relace II a III.
10 minut; během in-magnetického zátěžového testu relace II a III.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
dobu individuální požadované pracovní zátěže
Časové okno: dokončením maximálního zátěžového testu (cca 12 minut) během studijního sezení I.
#minut
dokončením maximálního zátěžového testu (cca 12 minut) během studijního sezení I.
dokončení cyklistického záchvatu vleže na zádech při požadované zátěži ve skeneru
Časové okno: 10 min
(ano/ne; pokud ne, #minut)
10 min
Ultrazvuková hustota svalů bicepsu, kvadricepsu, lýtka (gastrocnemius a/nebo soleus) a tibialis anterior.
Časové okno: Společně s vyšetřením svalové síly toto posouzení zabere 1,5 hodiny.
Bude provedeno během sezení studie I neurologem.
Společně s vyšetřením svalové síly toto posouzení zabere 1,5 hodiny.
Svalová síla jednostranná
Časové okno: Společně s ultrazvukem svalů toto vyšetření zabere 1,5 hodiny.
Bude provedeno během sezení studie I neurologem.
Společně s ultrazvukem svalů toto vyšetření zabere 1,5 hodiny.
Skóre subjektivní únavy a bolesti svalů
Časové okno: po každém cvičení a 24 hodin po cvičení
stupnice 0-10
po každém cvičení a 24 hodin po cvičení
Mezinárodní dotazník fyzické aktivity
Časové okno: Vyplnění tohoto dotazníku zabere 10 minut. Účastníci budou požádáni o vyplnění dotazníku týden před studijním sezením II a III
Vyplnění tohoto dotazníku zabere 10 minut. Účastníci budou požádáni o vyplnění dotazníku týden před studijním sezením II a III
Strukturální svalové parametry: tuková infiltrace.
Časové okno: Během 10minutového zátěžového testu v magnetu během relace II a III
Během 10minutového zátěžového testu v magnetu během relace II a III
Změna hladiny glukózy v krvi
Časové okno: Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
#1 a #2 na začátku, #3 po 10 minutách, #4 po 15 minutách, #5 na začátku cvičebního testu na kole uvnitř skeneru, #6 po 10 minutách cvičení na magnetu a #7 tři hodiny po cvičení uvnitř skeneru.
Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
Hladina ketonů v krvi (β-hydroxybutyrát, acetoacetát).
Časové okno: Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
#1 a #2 na začátku, #3 po 10 minutách, #4 po 15 minutách, #5 na začátku cvičebního testu na kole uvnitř skeneru, #6 po 10 minutách cvičení na magnetu a #7 tři hodiny po cvičení uvnitř skeneru.
Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
Změna pH krve
Časové okno: Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
#1 a #2 na začátku, #3 po 10 minutách, #4 po 15 minutách, #5 na začátku cvičebního testu na kole uvnitř skeneru, #6 po 10 minutách cvičení na magnetu a #7 tři hodiny po cvičení uvnitř skeneru.
Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
Hladiny volných mastných kyselin v krvi
Časové okno: Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
#1 a #2 na začátku, #3 po 10 minutách, #4 po 15 minutách, #5 na začátku cvičebního testu na kole uvnitř skeneru, #6 po 10 minutách cvičení na magnetu a #7 tři hodiny po cvičení uvnitř skeneru.
Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
Hladiny inzulínu v krvi
Časové okno: Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
#1 a #2 na začátku, #3 po 10 minutách, #4 po 15 minutách, #5 na začátku cvičebního testu na kole uvnitř skeneru, #6 po 10 minutách cvičení na magnetu a #7 tři hodiny po cvičení uvnitř skeneru.
Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
Hladiny kreatinkinázy v krvi
Časové okno: Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
#1 a #2 na začátku, #3 po 10 minutách, #4 po 15 minutách, #5 na začátku cvičebního testu na kole uvnitř skeneru, #6 po 10 minutách cvičení na magnetu a #7 tři hodiny po cvičení uvnitř skeneru.
Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
Hladiny amoniaku v krvi
Časové okno: Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
#1 a #2 na začátku, #3 po 10 minutách, #4 po 15 minutách, #5 na začátku cvičebního testu na kole uvnitř skeneru, #6 po 10 minutách cvičení na magnetu a #7 tři hodiny po cvičení uvnitř skeneru.
Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
Hladiny NT-proBNP v krvi
Časové okno: Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
#1 a #2 na začátku, #3 po 10 minutách, #4 po 15 minutách, #5 na začátku cvičebního testu na kole uvnitř skeneru, #6 po 10 minutách cvičení na magnetu a #7 tři hodiny po cvičení uvnitř skeneru.
Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
Hladiny laktátu v krvi
Časové okno: Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
#1 a #2 na začátku, #3 po 10 minutách, #4 po 15 minutách, #5 na začátku cvičebního testu na kole uvnitř skeneru, #6 po 10 minutách cvičení na magnetu a #7 tři hodiny po cvičení uvnitř skeneru.
Během 25minutového zátěžového testu (sekce II a III) bude odebráno až 7 vzorků.
Změna hladin myoglobinu, ketonů, tetraglukosidu v moči
Časové okno: Moč bude odebírána prostřednictvím studijního sezení II a III. Studijní sezení bude probíhat od 8 do 14 hodin.
Moč bude odebírána prostřednictvím studijního sezení II a III. Studijní sezení bude probíhat od 8 do 14 hodin.
volitelné: svalový metabolický profil (podle Cox et. al. 2016] svalové biopsie.
Časové okno: Tento postup trvá pokaždé 30 minut a bude proveden před cvičením a bezprostředně po něm během sezení studie II a III.
volitelné, na základě dobrovolnosti pacienta. Pokud byl dán souhlas, budou provedeny celkem 4 svalové biopsie.
Tento postup trvá pokaždé 30 minut a bude proveden před cvičením a bezprostředně po něm během sezení studie II a III.
volitelné: individuální fenotypové vlastnosti svalů (typ vlákna, mitochondriální hustota, kapilární hustota
Časové okno: Tento postup trvá pokaždé 30 minut a bude proveden před cvičením a bezprostředně po něm během sezení studie II a III.
volitelné, na základě dobrovolnosti pacienta. Pokud byl dán souhlas, budou provedeny celkem 4 svalové biopsie.
Tento postup trvá pokaždé 30 minut a bude proveden před cvičením a bezprostředně po něm během sezení studie II a III.
Individuální fyzický výkon při cvičení; Dynamika VO2 a VCO2.
Časové okno: Během sezení I; maximální zátěžový test cca 12 minut a při zátěžových testech 15 minut mimo MR skener na relaci II a III.
Během sezení I; maximální zátěžový test cca 12 minut a při zátěžových testech 15 minut mimo MR skener na relaci II a III.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Medical Center Groningen

Spolupracovníci

University of Oxford
University of the Faroe Islands
Stichting Stofwisselkracht
Stichting Metakids

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: T.G.J. Derks, MD PhD, University Medical Center Groningen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. února 2017

Primární dokončení (Aktuální)

23. března 2018

Dokončení studie (Aktuální)

23. března 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. prosince 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. ledna 2017

První zveřejněno (Odhad)

5. ledna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. května 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. dubna 2018

Naposledy ověřeno

1. dubna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NL59081.042.16

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na tělesné cvičení

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ethiopia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit