Evropský registr VOD
Multicentrický, nadnárodní, prospektivní observační registr pro shromažďování údajů o bezpečnosti a výsledcích u pacientů s diagnózou těžkého jaterního venookluzivního onemocnění (VOD) po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) a léčených přípravkem Defitelio®
Po udělení licence na nový lék, Defitelio®, indikovaný k léčbě těžkého veno-okluzivního onemocnění jater (sVOD), vzácné, ale závažné komplikace transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT), jako specifickou povinnost (SOB), PRAC (Farmakovigilance Risk Assessment Committee – Výbor pro hodnocení rizik farmakovigilance) požadoval od držitele povolení k výrobě a uvádění na trh (MHA) (Gentium, a Jazz Pharmaceuticals Company), aby zřídil registr chorob za účelem shromažďování údajů o bezpečnosti a výsledcích a posouzení vzorců používání přípravku Defitelio® v nastavení po schválení. Tento registr je postregistrační bezpečnostní studií (PASS), je koordinován ve spolupráci s Evropskou společností pro transplantaci krve a dřeně (EBMT). Pro tuto studii se shromažďují anonymizovaná klinická data od pacientů, u kterých se vyvinula VOD a kteří byli léčeni, a pacientů, kteří byli léčeni přípravkem Defitelio® pro jiné stavy než sVOD.
Studie NEZAHRŇUJE rozhodnutí o léčbě, která jsou klinickými rozhodnutími, ale pouze shromažďování údajů pro pacienty, u kterých se rozvine tato komplikace, bez ohledu na to, zda jsou léčeni či nikoli, a pro pacienty, kteří jsou léčeni přípravkem Defitelio® z jakýchkoli jiných důvodů. zahrnují rozhodnutí o léčbě, která jsou klinickými rozhodnutími, ale pouze shromažďováním údajů pro pacienty, u kterých se rozvine tato komplikace, bez ohledu na to, zda jsou léčeni či nikoli, a pro pacienty, kteří jsou léčeni přípravkem Defitelio® z jakýchkoli jiných důvodů.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Defitelio® bylo uděleno rozhodnutí o registraci v Evropě za výjimečných okolností dne 18. října 2013. Defitelio® je indikován k léčbě těžkého jaterního veno-okluzivního onemocnění (sVOD) známého také jako syndrom sinusoidální obstrukce (SOS) při léčbě transplantací hematopoetických kmenových buněk (HSCT).
Je indikován u dospělých a dospívajících, dětí a kojenců starších 1 měsíce.
Jak to vyžaduje plán řízení rizik, Gentium zřídilo registr onemocnění, aby shromažďoval údaje o bezpečnosti a výsledcích a posuzoval vzorce využití Defitelio® v prostředí po schválení.
Jedná se o multicentrický, nadnárodní a prospektivní observační (neintervenční) registr onemocnění pacientů s těžkou jaterní VOD po HSCT a léčených přípravkem Defitelio®.
Registr bude veden v evropských transplantačních centrech, která jsou členy Evropské společnosti pro transplantaci krve a dřeně (EBMT).
Hlavním cílem registru je zhodnotit míru výskytu specifických zájmových SAE (závažných nežádoucích příhod) (včetně úmrtí) u pacientů s těžkou jaterní VOD po HSCT léčených přípravkem Defitelio®.
Sekundární cíle jsou:
- Popsat populaci léčenou defibrotidem (věk, pohlaví, pacienti s již existující jaterní nebo těžkou renální insuficiencí; pacient s vnitřním onemocněním plic)
- Stanovit četnost výskytu multiorgánového selhání (MOF) a reakce štěpu proti hostiteli (GvHD) u dospělých a pediatrických pacientů užívajících defibrotid.
- Stanovit přežití do dne+100 po HSCT, celkovou mortalitu a mortalitu v důsledku VOD u pacientů léčených defibrotidem.
- Stanovit míru VOD a VOD s rozlišením MOF kdykoli po zahájení léčby u pacientů léčených defibrotidem.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Angers, Francie
- CHRU Angers, Maladies du Sang
-
Bordeaux, Francie
- CHU Bordeaux Groupe hospitalier Pellegrin Enfants
-
Clermont Ferrand, Francie
- CHU d'Estaing
-
Lille, Francie
- CHRU de Lille
-
Lille, Francie
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
Limoges, Francie
- CHRU Limoges
-
Lyon, Francie
- IHOP
-
Mare aux Daims, Francie
- Hôpital d'Enfants de la Timone
-
Marseille, Francie
- Institut Paoli Calmette
-
Montpellier, Francie
- CHU Lapeyronie
-
Nantes, Francie
- CHU Nantes
-
Nice, Francie
- Hôpital de l'Archet
-
Paris, Francie, 75012
- Hôpital Saint Antoine
-
Paris, Francie
- Hopital Robert Debre
-
Paris, Francie
- Institut Curie
-
Paris, Francie
- Hopital Tenon
-
Pessac, Francie
- Hôpital Haut Levêque
-
Poitiers, Francie
- Hôpital de la Milétrie
-
Strasbourg, Francie
- CHU Hautepierre
-
Toulouse, Francie
- IUTC Oncopole
-
Villejuif, Francie
- Institut Gustave Roussy
-
Villejuif, Francie
- Institut Gustave Roussy (Pediatrics)
-
-
-
-
-
Bergamo, Itálie
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
-
Firenze, Itálie
- UO Oncoematologia Ospedale Pediatrico Mayer
-
Florence, Itálie, 50134
- Ospedale di Careggi
-
Genova, Itálie
- Institute G. Gaslini
-
Milan, Itálie
- Ospedale San Raffaele
-
Milano, Itálie
- Ospedale Ca' Granda Ospedale Maggiore di Milano
-
Milano, Itálie
- Ospedale di Niguarda Ca' Granda
-
Padova, Itálie
- Clinica di Oncoematologia Pediatrica
-
Pavia, Itálie
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Perugia, Itálie
- Ospedale Santa Maria de la Misericorda
-
Potenza, Itálie
- Ospedale San Carlo
-
Roma, Itálie
- IRRCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Roma, Itálie
- Universita Cattolica S. Cuore
-
Rome, Itálie
- La Sapienza University Hospital
-
Torino, Itálie
- Ospedale Infantile Regina Margherita
-
Torino, Itálie
- AOU Citta della salute e delle Scienza
-
Trieste, Itálie
- Istituto per l'Infanzia IRCCS Burlo Garofolo
-
Udine, Itálie
- Clinica Ematologica-Azienda Ospedaliero Universitaria
-
Verona, Itálie
- Policlinico G.B. Rossi, Clinica di Oncoematologia Pediatrica
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugalsko
- Inst. Portugues Oncologia o Lisboa
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Birmingham, Spojené království
- Birmingham Children's Hospital
-
Bristol, Spojené království
- Bristol Royal Hospital for Children
-
London, Spojené království
- St George's Hospital
-
London, Spojené království
- Imperial College
-
London, Spojené království
- Great Ormond Street Hospital Children's Charity
-
Manchester, Spojené království
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Spojené království
- Great North Children's Hospital
-
Nottingham, Spojené království
- Nottingham City Hospital
-
Oxford, Spojené království
- John Radccliffe Children's Hospital
-
Plymouth, Spojené království
- Plymouth Hospitals NHS Trust
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti podstupující transplantaci hematopoetických kmenových buněk s diagnostikovanou závažnou jaterní VOD, kteří souhlasí s účastí ve studii (hlavní populace).
- Pacienti léčení defibrotidem pro jiné onemocnění, než je závažná jaterní VOD (sekundární populace) v rámci transplantace hematopoetických kmenových buněk.
Kritéria vyloučení:
- Nebudou existovat žádná zvláštní kritéria vyloučení; ošetřující lékař však bude muset zvážit kontraindikace, zvláštní upozornění a opatření pro použití, jak jsou podrobně uvedeny v SPC.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
sVOD pacient léčený defibrotidem
Pacient s diagnózou těžké jaterní VOD a léčený defibrotidem
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra výskytu konkrétní SAE zájmu
Časové okno: více než 12 měsíců
|
Zhodnoťte míru výskytu specifických zájmových SAE (včetně úmrtí) u pacientů s těžkou jaterní VOD po HSCT léčených přípravkem Defitelio®
|
více než 12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Popište léčenou populaci
Časové okno: Zápis
|
Popsat populaci léčenou přípravkem Defitelio® (věk, pohlaví, pacienti s již existující jaterní nebo těžkou renální insuficiencí; pacient s vnitřním onemocněním plic)
|
Zápis
|
|
Výskyt GvHD
Časové okno: více než 12 měsíců
|
Určete míru výskytu reakce štěpu proti hostiteli (GvHD) u dospělých a dětských pacientů užívajících Defitelio®
|
více než 12 měsíců
|
|
Přežití
Časové okno: více než 12 měsíců
|
Ke stanovení přežití do dne+100 po HSCT, celkové mortality a mortality v důsledku VOD u pacientů léčených přípravkem Defitelio®
|
více než 12 měsíců
|
|
Rozlišení VOD/MOF
Časové okno: více než 12 měsíců
|
Ke stanovení míry VOD a VOD s rozlišením MOF kdykoli po zahájení léčby u pacientů léčených přípravkem Defitelio®
|
více než 12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- DF VOD-2013-03-REG
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .