Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie STRIDE - Studie u subjektů s LOPD, kteří jsou v současné době léčeni ERT

2. července 2025 aktualizováno: Amicus Therapeutics

Prospektivní studie u pacientů s pozdním nástupem Pompeho choroby, kteří jsou v současné době léčeni enzymatickou substituční terapií

Účelem studie je vyhodnotit změny v klíčových ukazatelích klinického výsledku (např. motorika, dýchání, únava) u dospělých subjektů s pozdním nástupem Pompeho choroby (LOPD), kteří dostávají standardní enzymovou substituční terapii (ERT). Kromě toho mohou být získané informace použity při navrhování a provádění budoucích studií u subjektů s LOPD.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Cílem této studie je vyhodnotit základní charakteristiky a míru změny v čase v ukazatelích klinických výsledků běžně používaných k hodnocení pacientů s LOPD.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
  • Belgie
      • Edegem, Belgie, 1650
        • Antwerp University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • McMaster University Medical Center
  • Spojené státy
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32611
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Emory University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University Of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Spojené státy, 01199
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University Of Minnesota Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
        • Jacobs & Levy Genomic Medicine and Research Program
    • New York
      • Great Neck, New York, Spojené státy, 11021
        • Northwell Health
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Neurogenetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health& Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • The University of Texas Health Science Center San Antonio

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Muži a ženy s LOPD ve věku 18 až 75 let včetně a ≥ 50 kg.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekt má diagnózu Pompeho choroby na základě zdokumentovaného nedostatku aktivity GAA a zdokumentované mutace GAA.
  2. Muži a ženy ve věku 18 až 75 let včetně a ≥ 50 kg.
  3. Subjekt musí v současné době dostávat standardní péči ERT (alglukosidáza alfa) v dávce 20 mg/kg každý druhý týden.
  4. Subjekt musí být na ERT předchozí 2 roky nebo déle.
  5. Subjekt musí mít vzpřímenou nucenou vitální kapacitu (FVC) v rozmezí 35 až 90 % předpokládané normální hodnoty (referenční hodnoty NHANES III), na základě vyšší hodnoty ze screeningu nebo výchozí hodnoty, pokud je jeho vzdálenost 6 minut chůze (6MWD) > 200 m . Subjekt musí mít vzpřímenou FVC v rozmezí 40 až 90 % předpokládané normální hodnoty (referenční hodnoty NHANES III), na základě vyšší hodnoty ze screeningu nebo výchozí hodnoty, pokud je jejich 6MWD ≤ 200 m. Pokud je FVC mezi 80 a 90 % předpokládané normální hodnoty, může subjekt vstoupit do studie, pokud procento předpokládané hodnoty FVC klesne o 10 % předpokládané nebo více v poloze na zádech.
  6. Subjekt je schopen ujít alespoň 100 m v 6MWT a hodnocení je považováno za platné.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekt podstoupil jakoukoli testovanou terapii nebo farmakologickou léčbu Pompeho choroby, jinou než alglukosidáza alfa, během 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je kratší, před základní návštěvou nebo se očekává, že tak učiní v průběhu studie

  2. Subjekt užívá některý z následujících zakázaných léků do 30 dnů od výchozího stavu:

    • miglitol (např. Glyset)
    • miglustat (např. Zavesca)
    • akarbóza (např. Precose, Glucobay)
    • voglibóza (např. Volix, Vocarb, Volibo)
  3. Subjekt vyžaduje použití invazivní nebo neinvazivní ventilační podpory po dobu > 6 hodin denně, když je vzhůru.
  4. Subjekt má zdravotní nebo jakýkoli jiný polehčující stav nebo okolnost, která může podle názoru zkoušejícího představovat nepřiměřené bezpečnostní riziko pro subjekt nebo ohrozit jeho/její schopnost splnit požadavky protokolu. To zahrnuje klinickou depresi (jak je diagnostikována psychiatrem nebo jiným odborníkem na duševní zdraví) s nekontrolovanými nebo špatně kontrolovanými příznaky.
  5. Subjekt kojí nebo je těhotný nebo plánuje otěhotnět během následujících 2 let.
  6. Další vylučovací kritéria podle návodu k použití Lumizyme/Myozyme.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte stupeň změny svalové funkce a respiračních koncových bodů v průběhu času
Časové okno: 6-15 měsíců
Vyhodnotit stupeň změny svalové funkce a respiračních koncových bodů v průběhu času u pacientů s Pompeho chorobou s pozdním nástupem
6-15 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Amicus Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
8. prosince 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. listopadu 2018

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. listopadu 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. listopadu 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. listopadu 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. listopadu 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. července 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • POM-003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení