Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

STRIDE-undersøgelse - En undersøgelse i emner med LOPD, som i øjeblikket bliver behandlet med ERT

2. juli 2025 opdateret af: Amicus Therapeutics

En prospektiv undersøgelse i forsøgspersoner med sent debuterende Pompes sygdom, som i øjeblikket bliver behandlet med enzymerstatningsterapi

Formålet med undersøgelsen er at evaluere ændringer i vigtige kliniske resultatmål (f.eks. motorisk, respiratorisk, træthed) hos voksne personer med sent-debuterende Pompes sygdom (LOPD), som modtager standard-of-care enzymerstatningsterapi (ERT). Derudover kan opnået information bruges i udformningen og udførelsen af ​​fremtidige undersøgelser i LOPD-emner.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere baseline-karakteristika og graden af ​​ændring over tid i kliniske resultatmål, der almindeligvis anvendes til at evaluere patienter med LOPD.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 1650
        • Antwerp University Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • McMaster University Medical Center
  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32611
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Emory University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Forenede Stater, 01199
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Jacobs & Levy Genomic Medicine and Research Program
    • New York
      • Great Neck, New York, Forenede Stater, 11021
        • Northwell Health
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Neurogenetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health& Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • The University of Texas Health Science Center San Antonio

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Mandlige og kvindelige forsøgspersoner med LOPD mellem 18 år og 75 år inklusive og ≥ 50 kg.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersonen har en diagnose af Pompes sygdom baseret på dokumenteret mangel på GAA-aktivitet og en dokumenteret GAA-mutation.
  2. Mandlige og kvindelige forsøgspersoner mellem 18 år og 75 år inklusive og ≥ 50 kg.
  3. Forsøgspersonen skal i øjeblikket modtage standard-of-care ERT (alglucosidase alfa) i en dosis på 20 mg/kg dosis hver anden uge.
  4. Forsøgspersonen skal have været på ERT i de foregående 2 år eller mere.
  5. Forsøgspersonen skal have en opretstående forceret vitalkapacitet (FVC) inden for 35 til 90 % af forventet normal (NHANES III-referenceværdier), baseret på den højeste af screenings- eller basislinjeværdien, hvis deres 6 minutters gangafstand (6MWD) er > 200 m . Forsøgspersonen skal have en opretstående FVC inden for 40 til 90 % af forventet normal (NHANES III-referenceværdier), baseret på den højeste af screenings- eller basislinjeværdien, hvis deres 6MWD er ≤ 200 m. Hvis FVC er mellem 80 og 90 % af forventet normal, kan forsøgspersonen deltage i undersøgelsen, hvis den procentvise forudsagte FVC-værdi falder med 10 % forudsagt eller mere i liggende stilling
  6. Forsøgspersonen er i stand til at gå mindst 100 m i 6MWT, og vurderingen er noteret som gyldig.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersonen har modtaget enhver undersøgelsesterapi eller farmakologisk behandling for Pompes sygdom, bortset fra alglucosidase alfa inden for 30 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er kortest, før baselinebesøget eller forventes at gøre det i løbet af undersøgelsen

  2. Forsøgspersonen er på en af ​​følgende forbudte medicin inden for 30 dage efter baseline:

    • miglitol (f.eks. Glyset)
    • miglustat (f.eks. Zavesca)
    • acarbose (f.eks. Precose, Glucobay)
    • voglibose (f.eks. Volix, Vocarb, Volibo)
  3. Forsøgspersonen kræver brug af invasiv eller ikke-invasiv ventilatorstøtte i > 6 timer om dagen, mens han er vågen.
  4. Forsøgspersonen har en medicinsk eller enhver anden formildende tilstand eller omstændighed, der efter investigatorens mening kan udgøre en unødig sikkerhedsrisiko for forsøgspersonen eller kompromittere hans/hendes evne til at overholde protokolkravene. Dette omfatter klinisk depression (som diagnosticeret af en psykiater eller anden mental sundhedsprofessionel) med ukontrollerede eller dårligt kontrollerede symptomer.
  5. Forsøgspersonen ammer, er gravid eller planlægger at blive gravid inden for de næste 2 år.
  6. Andre udelukkelseskriterier i henhold til Lumizyme/Myozyme brugsanvisningen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer graden af ​​ændring i muskelfunktion og respiratoriske endepunkter over tid
Tidsramme: 6-15 måneder
At evaluere graden af ​​ændring i muskelfunktion og respiratoriske endepunkter over tid hos patienter med Late Onset Pompes sygdom
6-15 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Amicus Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
8. december 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. november 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. november 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. november 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
8. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. juli 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • POM-003

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger