Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

STRIDE-studie - En studie i emner med LOPD som for tiden blir behandlet med ERT

2. juli 2025 oppdatert av: Amicus Therapeutics

En prospektiv studie i personer med sent debuterende Pompe-sykdom som for tiden behandles med enzymerstatningsterapi

Formålet med studien er å evaluere endringer i sentrale kliniske utfallsmål (f.eks. motorisk, respiratorisk, utmattelse) hos voksne personer med sent-debuterende Pompes sykdom (LOPD) som får standard-of-care enzymerstatningsterapi (ERT). I tillegg kan oppnådd informasjon bli brukt i utformingen og gjennomføringen av fremtidige studier i LOPD-fag.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Detaljert beskrivelse

Målet med denne studien er å evaluere grunnlinjekarakteristikkene og graden av endring over tid i kliniske utfallsmål som vanligvis brukes til å evaluere pasienter med LOPD.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
12

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 1650
        • Antwerp University Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • McMaster University Medical Center
  • Forente stater
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32611
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
        • Emory University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Forente stater, 01199
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
        • Jacobs & Levy Genomic Medicine and Research Program
    • New York
      • Great Neck, New York, Forente stater, 11021
        • Northwell Health
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Neurogenetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health& Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • The University of Texas Health Science Center San Antonio

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner med LOPD mellom 18 år og 75 år, inklusive og ≥ 50 kg.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Personen har en diagnose av Pompes sykdom basert på dokumentert mangel på GAA-aktivitet og en dokumentert GAA-mutasjon.
  2. Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner mellom 18 år og 75 år, inklusive og ≥ 50 kg.
  3. Pasienten må for øyeblikket motta standard-of-care ERT (alglukosidase alfa) i en dose på 20 mg/kg dose annenhver uke.
  4. Forsøkspersonen må ha vært på ERT i de foregående 2 årene eller mer.
  5. Forsøkspersonen må ha en oppreist tvungen vitalkapasitet (FVC) innenfor 35 til 90 % av antatt normal (NHANES III-referanseverdier), basert på den høyeste av screening- eller baseline-verdien, hvis deres 6 minutters gangavstand (6MWD) er > 200 m . Forsøkspersonen må ha en oppreist FVC innenfor 40 til 90 % av antatt normal (NHANES III-referanseverdier), basert på den høyeste av screening- eller baseline-verdien, hvis deres 6MWD er ≤ 200 m. Hvis FVC er mellom 80 og 90 % av spådd normal, kan forsøkspersonen delta i studien hvis prosenten predikert FVC-verdi synker med 10 % spådd eller mer i ryggleie
  6. Forsøkspersonen er i stand til å gå minst 100 m i 6MWT og vurderingen er notert som gyldig.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøkspersonen har mottatt noen forsøksbehandling eller farmakologisk behandling for Pompes sykdom, unntatt alglukosidase alfa innen 30 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er kortest, før baseline-besøket eller forventes å gjøre det i løpet av studien

  2. Personen bruker noen av følgende forbudte medisiner innen 30 dager etter baseline:

    • miglitol (f.eks. Glyset)
    • miglustat (f.eks. Zavesca)
    • akarbose (f.eks. Precose, Glucobay)
    • voglibose (f.eks. Volix, Vocarb, Volibo)
  3. Personen krever bruk av invasiv eller ikke-invasiv ventilasjonsstøtte i > 6 timer om dagen mens han er våken.
  4. Forsøkspersonen har en medisinsk eller annen formildende tilstand eller omstendighet som, etter etterforskerens mening, kan utgjøre en unødig sikkerhetsrisiko for forsøkspersonen eller kompromittere hans/hennes evne til å overholde protokollkrav. Dette inkluderer klinisk depresjon (som diagnostisert av en psykiater eller annen psykisk helsepersonell) med ukontrollerte eller dårlig kontrollerte symptomer.
  5. Personen ammer, eller er gravid eller planlegger å bli gravid i løpet av de neste 2 årene.
  6. Andre eksklusjonskriterier i henhold til Lumizyme/Myozymes bruksanvisning.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Bare etui
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer graden av endring i muskelfunksjon og respiratoriske endepunkter over tid
Tidsramme: 6-15 måneder
For å evaluere graden av endring i muskelfunksjon og respiratoriske endepunkter over tid hos pasienter med Late Onset Pompes sykdom
6-15 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Amicus Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
8. desember 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
30. november 2018

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
30. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
9. november 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
15. november 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
20. november 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
8. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
2. juli 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • POM-003

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger