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Studio STRIDE - Uno studio su soggetti con LOPD che sono attualmente in trattamento con ERT

2 luglio 2025 aggiornato da: Amicus Therapeutics

Uno studio prospettico su soggetti con malattia di Pompe a esordio tardivo che sono attualmente in trattamento con terapia enzimatica sostitutiva

Lo scopo dello studio è valutare i cambiamenti nelle principali misure di esito clinico (ad esempio, motorio, respiratorio, affaticamento) in soggetti adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo (LOPD) sottoposti a terapia enzimatica sostitutiva standard (ERT). Inoltre, le informazioni ottenute possono essere utilizzate nella progettazione e nella conduzione di studi futuri su soggetti LOPD.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Descrizione dettagliata

L'obiettivo di questo studio è valutare le caratteristiche di base e il grado di cambiamento nel tempo nelle misure di esito clinico comunemente utilizzate per valutare i pazienti con LOPD.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
12

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
  • Belgio
      • Edegem, Belgio, 1650
        • Antwerp University Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • McMaster University Medical Center
  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Emory University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Stati Uniti, 01199
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Jacobs & Levy Genomic Medicine and Research Program
    • New York
      • Great Neck, New York, Stati Uniti, 11021
        • Northwell Health
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Neurogenetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health& Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • The University of Texas Health Science Center San Antonio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Soggetti di sesso maschile e femminile con LOPD di età compresa tra 18 e 75 anni inclusi e ≥ 50 kg.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il soggetto ha una diagnosi di malattia di Pompe basata su una carenza documentata di attività GAA e una mutazione GAA documentata.
  2. Soggetti di sesso maschile e femminile di età compresa tra 18 e 75 anni inclusi e ≥ 50 kg.
  3. Il soggetto deve attualmente ricevere ERT standard di cura (alglucosidasi alfa) a una dose di 20 mg/kg a settimane alterne.
  4. Il soggetto deve essere stato in ERT per i precedenti 2 anni o più.
  5. Il soggetto deve avere una capacità vitale forzata (FVC) eretta compresa tra il 35 e il 90% del normale previsto (valori di riferimento NHANES III), in base al valore più alto dello screening o della linea di base, se la distanza percorsa in 6 minuti (6MWD) è > 200 m . Il soggetto deve avere una FVC verticale compresa tra il 40 e il 90% del normale previsto (valori di riferimento NHANES III), in base al valore più alto dello screening o della linea di base, se il loro 6MWD è ≤ 200 m. Se la FVC è compresa tra l'80 e il 90% del valore normale previsto, il soggetto può entrare nello studio se il valore percentuale di FVC previsto scende del 10% previsto o più in posizione supina
  6. Il soggetto è in grado di camminare per almeno 100 m nel 6MWT e la valutazione è considerata valida.

Criteri di esclusione:

  1. - Il soggetto ha ricevuto qualsiasi terapia sperimentale o trattamento farmacologico per la malattia di Pompe, diverso dall'alglucosidasi alfa entro 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia più breve, prima della visita di riferimento o si prevede che lo faccia durante il corso dello studio

  2. Il soggetto assume uno dei seguenti farmaci proibiti entro 30 giorni dal basale:

    • miglitolo (p. es., Glyset)
    • miglustat (p. es., Zavesca)
    • acarbosio (p. es., Precose, Glucobay)
    • voglibosio (p. es., Volix, Vocarb, Volibo)
  3. Il soggetto richiede l'uso di supporto ventilatorio invasivo o non invasivo per > 6 ore al giorno mentre è sveglio.
  4. Il soggetto ha una condizione medica o qualsiasi altra condizione o circostanza attenuante che potrebbe, secondo l'opinione dello sperimentatore, rappresentare un indebito rischio per la sicurezza del soggetto o compromettere la sua capacità di conformarsi ai requisiti del protocollo. Ciò include la depressione clinica (come diagnosticata da uno psichiatra o altro professionista della salute mentale) con sintomi incontrollati o scarsamente controllati.
  5. Il soggetto sta allattando o è incinta o sta pianificando una gravidanza entro i prossimi 2 anni.
  6. Altri criteri di esclusione secondo le istruzioni per l'uso di Lumizyme/Myozyme.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare il grado di cambiamento della funzione muscolare e degli endpoint respiratori nel tempo
Lasso di tempo: 6-15 mesi
Valutare il grado di cambiamento della funzione muscolare e degli endpoint respiratori nel tempo nei pazienti con malattia di Pompe ad esordio tardivo
6-15 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Amicus Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
8 dicembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 novembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 novembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 novembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 novembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 novembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
8 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 luglio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • POM-003

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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