Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti ST-400 pro léčbu beta-talasémie závislé na transfuzi (TDT)

12. prosince 2023 aktualizováno: Sangamo Therapeutics

Fáze 1/2, otevřená, jednoramenná studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti ST-400 autologní transplantace krvetvorných kmenových buněk pro léčbu beta-talasémie závislé na transfuzi (TDT)

Toto je jednoramenná, vícemístná, jednodávková, fáze 1/2 studie pro hodnocení ST-400 u 6 subjektů s β-talasémií závislou na transfuzi (TDT), kteří jsou ve věku ≥18 a ≤40 let. ST-400 je typ výzkumné terapie, která se skládá z buněk upravených genem. ST-400 se skládá z vlastních krevních kmenových buněk pacienta, které jsou geneticky modifikovány v laboratoři pomocí technologie Sangamo zinkové nukleázy (ZFN), aby narušily přesnou a specifickou sekvenci zesilovače genu BCL11A (který normálně potlačuje produkci fetálního hemoglobinu v erytrocyty). Tento proces je určen ke zvýšení fetálního hemoglobinu (HbF), který může nahradit snížený nebo chybějící dospělý (defektní) hemoglobin. ST-400 je poté podán zpět pacientovi po podání kondicionační chemoterapie, aby se vytvořil prostor pro nové buňky v kostní dřeni, s cílem produkovat nové erytrocyty se zvýšeným množstvím HbF. Primárním cílem je porozumět bezpečnosti a snášenlivosti ST-400 a sekundárním cílem je posoudit účinky na hladiny HbF a požadavky na transfuzi.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Po souhlasu projdou účastníci studie následujícími fázemi:

  • Screening: osobní návštěva v místě studie za účelem potvrzení způsobilosti k postupu
  • Odběr: autologní (vlastní) krevní kmenové buňky se odebírají v místě studie, známé také jako aferéza
  • Výroba ST-400: neočekávají se žádné aktivity účastníků studie
  • Infuze: v místě studie probíhá kondicionační chemoterapie následovaná infuzí ST-400
  • Následné sledování: sledování v místě studie za účelem sledování bezpečnosti a účinnosti studie

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
5

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095-1678
        • University of California, Los Angeles
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02116
        • Dana-Farber Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 40 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Informovaný souhlas
  2. Klinická diagnóza TDT s ≥ 8 dokumentovanými transfuzními příhodami červených krvinek ročně na roční bázi během 2 let před screeningem
  3. Diagnóza beta-talasémie potvrzena molekulárně genetickým testováním
  4. Klinicky stabilní a způsobilý pro kondicionační chemoterapii
  5. Schopnost a ochota používat účinnou metodu antikoncepce od podpisu informovaného souhlasu a po dobu jednoho roku po infuzi ST-400.

Kritéria vyloučení:

  1. Předchozí anamnéza autologní nebo alogenní transplantace krevních kmenových buněk nebo transplantace pevných orgánů
  2. Těhotná nebo kojící žena
  3. Lékařská kontraindikace mobilizace, aferézy nebo kondicionování
  4. Významná dysfunkce jater, plic, srdce nebo ledvin
  5. Diagnóza HIV nebo důkaz aktivní HBV nebo HCV
  6. Anamnéza významné poruchy krvácení nebo nekontrolovaných záchvatů
  7. Anamnéza aktivní malignity za posledních 5 let (nemelanomový karcinom kůže nebo cervikální karcinom in situ povolen), jakákoliv anamnéza hematologické malignity nebo rodinná anamnéza syndromu predispozice k rakovině bez negativního výsledku testování u kandidáta studie.
  8. V současné době se účastníte jiného klinického hodnocení s použitím hodnocené studijní medikace nebo se nedávno účastníte takové studie
  9. Předchozí léčba genovou terapií

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ST-400 Vyšetřovací produkt
ST-400 Investigational product se skládá z autologních CD34+ hematopoetických kmenových/progenitorových buněk, které jsou geneticky modifikovány ex vivo na erytroidně specifickém enhanceru genu BCL11A
Genetický: ST-400 Vyšetřovací produkt
Jedna dávka ST-400 po kondicionování chemoterapie busulfanem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účastníci s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE) až 156 týdnů po infuzi ST-400
Časové okno: Až 156 týdnů po infuzi ST-400
Bezpečnost a snášenlivost hodnocena podle počtu účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a závažnými nežádoucími příhodami (SAE) až 156 týdnů po infuzi ST-400
Až 156 týdnů po infuzi ST-400

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinické laboratorní měření frakcí hemoglobinu (Hb) (A a F vg/dl)
Časové okno: Výchozí stav, týdny 26, 52 a 156 po infuzi ST-400
Změna oproti výchozímu klinickému laboratornímu měření frakcí Hb (A a F v g/dl) [Časový rámec: Až 156 týdnů po infuzi ST-400]
Výchozí stav, týdny 26, 52 a 156 po infuzi ST-400
Klinická laboratorní měření procenta (%) HbF
Časové okno: Výchozí stav, týdny 26, 52 a 156 po infuzi ST-400
Změna od výchozího procenta (%) HbF [Časový rámec: až 156 týdnů po infuzi ST-400]
Výchozí stav, týdny 26, 52 a 156 po infuzi ST-400
Anualizovaná frekvence balených transfuzí červených krvinek
Časové okno: Od výchozího stavu (2 roky před screeningem/souhlasem), do infuze ST-400 (den 0), po rekonstituci krvetvorby a až 156 týdnů (po infuzi ST-400)
Výpočet anualizované frekvence a objemu transfuzí zabalených červených krvinek (PRBC) po podpoře infuzní transfuze ST-400 během 2 let před screeningem
Od výchozího stavu (2 roky před screeningem/souhlasem), do infuze ST-400 (den 0), po rekonstituci krvetvorby a až 156 týdnů (po infuzi ST-400)
Anualizovaný objem (ml) balených transfuzí červených krvinek
Časové okno: Od výchozího stavu (2 roky před screeningem/souhlasem), do infuze ST-400 (den 0), po rekonstituci krvetvorby a až 156 týdnů (po infuzi ST-400)
Historický výchozí stav definovaný jako podpora transfuze během 2 let před screeningem.
Od výchozího stavu (2 roky před screeningem/souhlasem), do infuze ST-400 (den 0), po rekonstituci krvetvorby a až 156 týdnů (po infuzi ST-400)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sangamo Therapeutics

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Sanofi

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
29. března 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
17. listopadu 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
17. listopadu 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. února 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. února 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
14. února 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. prosince 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ST-400-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení