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Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di ST-400 per il trattamento della beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (TDT)

12 dicembre 2023 aggiornato da: Sangamo Therapeutics

Uno studio di fase 1/2, in aperto, a braccio singolo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe ST-400 per il trattamento della beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (TDT)

Questo è uno studio di fase 1/2 a braccio singolo, multisito, dose singola per valutare ST-400 in 6 soggetti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) di età ≥18 e ≤40 anni. ST-400 è un tipo di terapia sperimentale che consiste in cellule geneticamente modificate. ST-400 è composto dalle cellule staminali del sangue del paziente che vengono geneticamente modificate in laboratorio utilizzando la tecnologia della nucleasi a dito di zinco (ZFN) di Sangamo per interrompere una sequenza precisa e specifica del potenziatore del gene BCL11A (che normalmente sopprime la produzione di emoglobina fetale in eritrociti). Questo processo ha lo scopo di aumentare l'emoglobina fetale (HbF), che può sostituire l'emoglobina adulta ridotta o assente (difettosa). L'ST-400 viene quindi reinfuso nel paziente dopo aver ricevuto la chemioterapia di condizionamento per fare spazio alle nuove cellule nel midollo osseo, con l'obiettivo di produrre nuovi eritrociti con quantità aumentate di HbF. L'obiettivo primario è comprendere la sicurezza e la tollerabilità di ST-400, mentre gli obiettivi secondari sono valutare gli effetti sui livelli di HbF e sui requisiti trasfusionali.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Una volta acconsentito, i partecipanti allo studio progrediranno attraverso le seguenti fasi:

  • Screening: visita di persona presso il sito dello studio per confermare l'idoneità al procedimento
  • Raccolta: le cellule staminali del sangue autologhe (auto) vengono raccolte nel sito dello studio, noto anche come aferesi
  • Produzione di ST-400: nessuna attività prevista per i partecipanti allo studio
  • Infusione: la chemioterapia di condizionamento, seguita dall'infusione di ST-400, avviene nel sito dello studio
  • Follow-up: follow-up presso il sito dello studio per monitorare la sicurezza e l'efficacia dello studio

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
5

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095-1678
        • University of California, Los Angeles
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02116
        • Dana-Farber Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 40 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Consenso informato
  2. Diagnosi clinica di TDT con ≥ 8 eventi trasfusionali di globuli rossi documentati all'anno su base annua nei 2 anni precedenti lo screening
  3. Diagnosi confermata di beta-talassemia mediante test genetici molecolari
  4. Clinicamente stabile e idoneo a ricevere chemioterapia di condizionamento
  5. In grado e disposto a utilizzare un metodo contraccettivo efficace dalla firma del consenso informato e per un anno dopo l'infusione di ST-400.

Criteri di esclusione:

  1. Storia precedente di trapianto autologo o allogenico di cellule staminali del sangue o trapianto di organi solidi
  2. Donna incinta o che allatta
  3. Controindicazione medica alla mobilizzazione, all'aferesi o al condizionamento
  4. Disfunzione epatica, polmonare, cardiaca o renale significativa
  5. Diagnosi di HIV o evidenza di HBV o HCV attivo
  6. Storia di disturbi emorragici significativi o convulsioni incontrollate
  7. Storia di malignità attiva negli ultimi 5 anni (consentito cancro della pelle non melanoma o cancro cervicale in situ) qualsiasi storia di malignità ematologica o storia familiare di sindrome da predisposizione al cancro senza risultato negativo del test nel candidato allo studio.
  8. Attualmente partecipa a un'altra sperimentazione clinica utilizzando un farmaco in studio sperimentale o partecipa di recente a tale sperimentazione
  9. Precedente trattamento con terapia genica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: ST-400 Prodotto sperimentale
Il prodotto sperimentale ST-400 è composto da cellule staminali/progenitrici ematopoietiche CD34+ autologhe geneticamente modificate ex vivo a livello dell'enhancer eritroide-specifico del gene BCL11A
Genetico: ST-400 Prodotto sperimentale
Dose singola di ST-400 dopo condizionamento chemioterapico con busulfan

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Partecipanti con eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (SAE) fino a 156 settimane dopo l'infusione di ST-400
Lasso di tempo: Fino a 156 settimane dopo l'infusione di ST-400
Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (SAE) fino a 156 settimane dopo l'infusione di ST-400
Fino a 156 settimane dopo l'infusione di ST-400

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misurazione di laboratorio clinico delle frazioni di emoglobina (Hb) (A e F in g/dL)
Lasso di tempo: Basale, settimane 26, 52 e 156 dopo l'infusione di ST-400
Variazione rispetto alla misurazione clinica di laboratorio al basale delle frazioni di Hb (A e F in g/dL) [Intervallo di tempo: fino a 156 settimane dopo l'infusione di ST-400]
Basale, settimane 26, 52 e 156 dopo l'infusione di ST-400
Misurazioni di laboratorio clinico della percentuale (%) di HbF
Lasso di tempo: Basale, settimane 26, 52 e 156 dopo l'infusione di ST-400
Variazione percentuale (%) di HbF rispetto al basale [Intervallo di tempo: fino a 156 settimane dopo l'infusione di ST-400]
Basale, settimane 26, 52 e 156 dopo l'infusione di ST-400
Frequenza annualizzata delle trasfusioni di globuli rossi concentrati
Lasso di tempo: Dal basale (2 anni prima dello screening/consenso), all'infusione di ST-400 (giorno 0), dopo la ricostituzione ematopoietica e fino a 156 settimane (dopo l'infusione di ST-400)
Calcolo della frequenza annualizzata e del volume delle trasfusioni di globuli rossi concentrati (PRBC) dopo il supporto trasfusionale con infusione di ST-400 nei 2 anni precedenti allo screening
Dal basale (2 anni prima dello screening/consenso), all'infusione di ST-400 (giorno 0), dopo la ricostituzione ematopoietica e fino a 156 settimane (dopo l'infusione di ST-400)
Volume annualizzato (mL) di trasfusioni di globuli rossi concentrati
Lasso di tempo: Dal basale (2 anni prima dello screening/consenso), all'infusione di ST-400 (giorno 0), dopo la ricostituzione ematopoietica e fino a 156 settimane (dopo l'infusione di ST-400)
Riferimento storico definito come supporto trasfusionale nei 2 anni precedenti lo screening.
Dal basale (2 anni prima dello screening/consenso), all'infusione di ST-400 (giorno 0), dopo la ricostituzione ematopoietica e fino a 156 settimane (dopo l'infusione di ST-400)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Sangamo Therapeutics

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Sanofi

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
29 marzo 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
17 novembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
17 novembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
1 febbraio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 febbraio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 febbraio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
14 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 dicembre 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ST-400-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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