Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​ST-400 til behandling af transfusionsafhængig beta-thalassæmi (TDT)

12. december 2023 opdateret af: Sangamo Therapeutics

Et fase 1/2, åbent, enkeltarmsstudie for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​ST-400 autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation til behandling af transfusionsafhængig beta-thalassæmi (TDT)

Dette er et enkelt-arm, multi-site, enkeltdosis, fase 1/2-studie til vurdering af ST-400 i 6 forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT), som er ≥18 og ≤40 år. ST-400 er en type undersøgelsesterapi, der består af genredigerede celler. ST-400 er sammensat af patientens egne blodstamceller, som er genetisk modificeret i laboratoriet ved hjælp af Sangamos zinkfingernuklease (ZFN) teknologi til at forstyrre en præcis og specifik sekvens af forstærkeren af ​​BCL11A-genet (som normalt undertrykker føtal hæmoglobinproduktion i erytrocytter). Denne proces er beregnet til at øge føtalt hæmoglobin (HbF), som kan erstatte reduceret eller fraværende voksent (defekt) hæmoglobin. ST-400 infunderes derefter tilbage i patienten efter at have modtaget konditionerende kemoterapi for at give plads til de nye celler i knoglemarven, med det formål at producere nye erytrocytter med øgede mængder af HbF. Det primære formål er at forstå sikkerhed og tolerabilitet af ST-400, og sekundære mål er at vurdere virkningerne på HbF-niveauer og transfusionskrav.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Når der er givet samtykke, vil studiedeltagerne komme videre gennem følgende faser:

  • Screening: Personligt besøg på undersøgelsesstedet for at bekræfte berettigelsen til at fortsætte
  • Indsamling: autologe (selv) blodstamceller høstes på undersøgelsesstedet, også kendt som aferese
  • Fremstilling af ST-400: ingen undersøgelsesdeltageraktiviteter forventes
  • Infusion: konditionerende kemoterapi, efterfulgt af infusion af ST-400, finder sted på undersøgelsesstedet
  • Opfølgning: opfølgning på undersøgelsesstedet for at overvåge undersøgelsens sikkerhed og effektivitet

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
5

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095-1678
        • University of California, Los Angeles
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02116
        • Dana-Farber Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 40 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Informeret samtykke
  2. Klinisk diagnose af TDT med ≥ 8 dokumenterede RBC-transfusionshændelser om året på årsbasis i de 2 år forud for screening
  3. Bekræftet beta-thalassæmi-diagnose ved molekylær genetisk testning
  4. Klinisk stabil og berettiget til at modtage konditionerende kemoterapi
  5. Kan og er villig til at bruge en effektiv præventionsmetode fra underskrivelsen af ​​det informerede samtykke og i et år efter ST-400-infusion.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere autolog eller allogen blodstamcelletransplantation eller solid organtransplantation
  2. Gravid eller ammende kvinde
  3. Medicinsk kontraindikation til mobilisering, aferese eller konditionering
  4. Betydelig lever-, lunge-, hjerte- eller nyredysfunktion
  5. Diagnose af HIV eller tegn på aktiv HBV eller HCV
  6. Anamnese med betydelig blødningsforstyrrelse eller ukontrollerede anfald
  7. Anamnese med aktiv malignitet i de seneste 5 år (ikke-melanom hudkræft eller livmoderhalskræft in situ tilladt) enhver historie med hæmatologisk malignitet eller familiehistorie med kræftprædispositionssyndrom uden negativt testresultat i studiekandidaten.
  8. Deltager i øjeblikket i et andet klinisk forsøg med brug af en undersøgelsesmedicin, eller nylig deltagelse i et sådant forsøg
  9. Tidligere behandling med genterapi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ST-400 Undersøgelsesprodukt
ST-400 undersøgelsesprodukt er sammensat af autologe CD34+ hæmatopoietiske stam-/progenitorceller, der er genetisk modificerede ex vivo ved den erythroid-specifikke forstærker af BCL11A-genet
Genetisk: ST-400 Undersøgelsesprodukt
Enkelt dosis ST-400 efter kemoterapibehandling med busulfan

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) op til 156 uger efter ST-400-infusionen
Tidsramme: Op til 156 uger efter ST-400-infusionen
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) op til 156 uger efter ST-400-infusionen
Op til 156 uger efter ST-400-infusionen

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk laboratoriemåling af hæmoglobin (Hb) fraktioner (A og F in g/dL)
Tidsramme: Baseline, uge ​​26, 52 og 156 efter ST-400 infusion
Ændring fra baseline klinisk laboratoriemåling af Hb-fraktioner (A og F in g/dL) [Tidsramme: Op til 156 uger efter ST-400-infusion]
Baseline, uge ​​26, 52 og 156 efter ST-400 infusion
Kliniske laboratoriemålinger af procent (%) HbF
Tidsramme: Baseline, uge ​​26, 52 og 156 efter ST-400 infusion
Ændring fra baseline procent (%) HbF [Tidsramme: Op til 156 uger efter ST-400 infusion]
Baseline, uge ​​26, 52 og 156 efter ST-400 infusion
Årlig frekvens af pakkede RBC-transfusioner
Tidsramme: Fra baseline (2 år før screening/samtykke) til ST-400 infusion (dag 0), efter hæmatopoietisk rekonstitution og op til 156 uger (post ST-400 infusion)
Beregning af årlig frekvens og volumen af ​​pakkede røde blodlegemer (PRBC) transfusioner efter ST-400 infusionstransfusionsstøtte i de 2 år forud for screening
Fra baseline (2 år før screening/samtykke) til ST-400 infusion (dag 0), efter hæmatopoietisk rekonstitution og op til 156 uger (post ST-400 infusion)
Årlig volumen (ml) af pakkede RBC-transfusioner
Tidsramme: Fra baseline (2 år før screening/samtykke) til ST-400 infusion (dag 0), efter hæmatopoietisk rekonstitution og op til 156 uger (post ST-400 infusion)
Historisk baseline defineret som transfusionsstøtte i de 2 år forud for screening.
Fra baseline (2 år før screening/samtykke) til ST-400 infusion (dag 0), efter hæmatopoietisk rekonstitution og op til 156 uger (post ST-400 infusion)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Sangamo Therapeutics

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Sanofi

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
29. marts 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
17. november 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
17. november 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. februar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. februar 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. februar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. december 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ST-400-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger