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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von ST-400 zur Behandlung von transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT)

12. Dezember 2023 aktualisiert von: Sangamo Therapeutics

Eine offene, einarmige Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der autologen hämatopoetischen ST-400-Stammzelltransplantation zur Behandlung von transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT)

Dies ist eine einarmige Phase-1/2-Studie mit Einzeldosis an mehreren Standorten zur Bewertung von ST-400 bei 6 Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT) im Alter von ≥ 18 und ≤ 40 Jahren. ST-400 ist eine Art Prüftherapie, die aus genetisch bearbeiteten Zellen besteht. ST-400 besteht aus patienteneigenen Blutstammzellen, die im Labor unter Verwendung der Zinkfinger-Nuklease (ZFN)-Technologie von Sangamo genetisch modifiziert werden, um eine präzise und spezifische Sequenz des Enhancers des BCL11A-Gens (das normalerweise die fötale Hämoglobinproduktion unterdrückt) zu stören Erythrozyten). Dieser Prozess soll das fötale Hämoglobin (HbF) erhöhen, das reduziertes oder fehlendes (defektes) Hämoglobin bei Erwachsenen ersetzen kann. ST-400 wird dem Patienten nach Erhalt einer konditionierenden Chemotherapie wieder infundiert, um Platz für die neuen Zellen im Knochenmark zu schaffen, mit dem Ziel, neue Erythrozyten mit erhöhten HbF-Mengen zu produzieren. Das primäre Ziel besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit von ST-400 zu verstehen, und sekundäre Ziele sind die Bewertung der Auswirkungen auf die HbF-Spiegel und den Transfusionsbedarf.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Nach der Zustimmung durchlaufen die Studienteilnehmer die folgenden Phasen:

  • Screening: persönlicher Besuch am Studienort, um die Berechtigung zum Fortfahren zu bestätigen
  • Entnahme: Am Studienort werden autologe (Eigen-)Blutstammzellen entnommen, auch Apherese genannt
  • Herstellung von ST-400: keine Aktivitäten der Studienteilnehmer erwartet
  • Infusion: Konditionierende Chemotherapie, gefolgt von einer Infusion von ST-400, erfolgt am Studienort
  • Nachsorge: Nachsorge am Studienzentrum zur Überwachung der Sicherheit und Wirksamkeit der Studie

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
5

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095-1678
        • University of California, Los Angeles
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02116
        • Dana-Farber Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 40 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Einverständniserklärung
  2. Klinische Diagnose von TDT mit ≥ 8 dokumentierten Erythrozyten-Transfusionsereignissen pro Jahr auf Jahresbasis in den 2 Jahren vor dem Screening
  3. Bestätigte Beta-Thalassämie-Diagnose durch molekulargenetische Untersuchung
  4. Klinisch stabil und für eine konditionierende Chemotherapie geeignet
  5. Fähigkeit und Bereitschaft zur Anwendung einer wirksamen Verhütungsmethode ab Unterzeichnung der Einverständniserklärung und für ein Jahr nach der ST-400-Infusion.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte einer autologen oder allogenen Blutstammzelltransplantation oder Transplantation solider Organe
  2. Schwangere oder stillende Frau
  3. Medizinische Kontraindikation für Mobilisierung, Apherese oder Konditionierung
  4. Signifikante Leber-, Lungen-, Herz- oder Nierenfunktionsstörung
  5. Diagnose von HIV oder Nachweis von aktivem HBV oder HCV
  6. Vorgeschichte einer signifikanten Blutungsstörung oder unkontrollierter Anfälle
  7. Anamnese einer aktiven Malignität in den letzten 5 Jahren (Nicht-Melanom-Hautkrebs oder Gebärmutterhalskrebs in situ zulässig) Anamnese einer hämatologischen Malignität oder Familienanamnese eines Krebsprädispositionssyndroms ohne negatives Testergebnis beim Studienkandidaten.
  8. Derzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat oder kürzliche Teilnahme an einer solchen Studie
  9. Vorherige Behandlung mit Gentherapie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: ST-400 Prüfprodukt
Das Prüfprodukt ST-400 besteht aus autologen CD34+ hämatopoetischen Stamm-/Vorläuferzellen, die am Erythroid-spezifischen Enhancer des BCL11A-Gens ex vivo genetisch modifiziert wurden
Genetisch: ST-400 Prüfprodukt
Einzeldosis ST-400 nach Chemotherapiekonditionierung mit Busulfan

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE) bis zu 156 Wochen nach der ST-400-Infusion
Zeitfenster: Bis zu 156 Wochen nach der ST-400-Infusion
Sicherheit und Verträglichkeit bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE) bis zu 156 Wochen nach der ST-400-Infusion
Bis zu 156 Wochen nach der ST-400-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinische Labormessung von Hämoglobin (Hb)-Fraktionen (A und F in g/dl)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 26, 52 und 156 nach der ST-400-Infusion
Änderung gegenüber der klinischen Labormessung der Hb-Fraktionen (A und F in g/dl) [Zeitrahmen: Bis zu 156 Wochen nach der ST-400-Infusion]
Ausgangswert, Woche 26, 52 und 156 nach der ST-400-Infusion
Klinische Labormessungen von Prozent (%) HbF
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 26, 52 und 156 nach der ST-400-Infusion
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent (%) HbF [Zeitrahmen: Bis zu 156 Wochen nach der ST-400-Infusion]
Ausgangswert, Woche 26, 52 und 156 nach der ST-400-Infusion
Annualisierte Häufigkeit gepackter Erythrozytentransfusionen
Zeitfenster: Vom Ausgangswert (2 Jahre vor dem Screening/Einwilligung) bis zur ST-400-Infusion (Tag 0), nach der hämatopoetischen Rekonstitution und bis zu 156 Wochen (nach der ST-400-Infusion)
Berechnung der jährlichen Häufigkeit und des Volumens von Transfusionen gepackter roter Blutkörperchen (PRBC) nach ST-400-Infusionstransfusionsunterstützung in den 2 Jahren vor dem Screening
Vom Ausgangswert (2 Jahre vor dem Screening/Einwilligung) bis zur ST-400-Infusion (Tag 0), nach der hämatopoetischen Rekonstitution und bis zu 156 Wochen (nach der ST-400-Infusion)
Annualisiertes Volumen (ml) verpackter Erythrozytentransfusionen
Zeitfenster: Vom Ausgangswert (2 Jahre vor dem Screening/Einwilligung) bis zur ST-400-Infusion (Tag 0), nach der hämatopoetischen Rekonstitution und bis zu 156 Wochen (nach der ST-400-Infusion)
Historischer Ausgangswert, definiert als Transfusionsunterstützung in den 2 Jahren vor dem Screening.
Vom Ausgangswert (2 Jahre vor dem Screening/Einwilligung) bis zur ST-400-Infusion (Tag 0), nach der hämatopoetischen Rekonstitution und bis zu 156 Wochen (nach der ST-400-Infusion)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Sangamo Therapeutics

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Sanofi

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
29. März 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
17. November 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
17. November 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. Februar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. Februar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
14. Februar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
14. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ST-400-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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