Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti injekce rekombinantního lidského růstového hormonu u pacientů se syndromem Prader-Willi

30. května 2018 aktualizováno: GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

Jednoručná, multicentrická klinická studie fáze III k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti injekce rekombinantního lidského růstového hormonu u pacientů se syndromem Prader-Willi

Vyhodnotit účinnost injekce rhGH (rekombinantního lidského růstového hormonu) pro zlepšení motorického vývoje u pacientů s PWS.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína
        • Nábor
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Čína
        • Nábor
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Čína
        • Nábor
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Shanghai, Čína
        • Nábor
        • Children's Hospital of Fudan University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína
        • Nábor
        • Tongji Medical College Huazhong University of Science & Technology
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína
        • Nábor
        • The Children's Hospital,Zhejiang University School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 1.Podepsaný informovaný souhlas zákonného zástupce subjektů;
  • Subjekty jsou ochotné a schopné spolupracovat na dokončení plánovaných návštěv, plánů léčby a laboratorních testů a dalších postupů;
  • Diagnostikováno jako PWS genovým testem;
  • Věk: 1 měsíc (30 dní po narození) - 5 let věku;
  • Muž nebo žena;
  • Celkový motorický kvocient, hrubý motorický kvocient nebo kvocient jemné motoriky, počítáno podle Peabodyovy vývojové motorické stupnice, je menší než 90 bodů;
  • Funkce štítné žlázy je v normálním referenčním rozmezí nebo zůstala v normálním referenčním rozmezí substituční terapií;
  • Bez předchozí léčby rhGH.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty s abnormální funkcí jater nebo ledvin;
  • Subjekty se zjevnou centrální spánkovou apnoe a/nebo středně těžkou nebo těžkou obstrukční spánkovou apnoe, akutní plicní infekcí;
  • Subjekty s chronickými onemocněními, které mají dlouhodobé účinky na metabolismus kostí a složení těla;
  • Subjekty s vrozenou skeletální dysplazií nebo skoliózou páteře se středním a vyšším stupněm vyžadujícím léčbu nebo kulháním;
  • Subjekty s anamnézou vrozené srdeční choroby nebo echokardiogramem ukazujícím, že strukturální abnormality vyžadují chirurgický zákrok nebo intervenční terapii nebo že ejekční frakce levé komory je < 40 %, nebo abnormální elektrokardiogram vyžadující intervenci;
  • Subjekty s anamnézou křečí nebo epilepsie;
  • Subjekty s jinými systémovými chronickými onemocněními;
  • Subjekty s diagnostikovanými nádory;
  • Subjekty s rodinnou anamnézou rakoviny, předchozí anamnézou rakoviny nebo subjekty považované za osoby s vysokým rizikem rakoviny v kombinaci s jinými informacemi;
  • Subjekty s duševním onemocněním;
  • Subjekty s diabetem nebo abnormální hladinou glukózy nalačno a výzkumníci se domnívají, že to může ovlivnit bezpečnost subjektu;
  • Subjekty s těžkou obezitou;
  • Subjekty s vysoce alergickou konstitucí nebo alergií na proteiny nebo hodnocený produkt nebo jeho pomocnou látku;
  • Subjekty, které se zúčastnily jiných klinických studií do 3 měsíců;
  • Subjekty, které byly léčeny léky, které mohou interferovat se sekrecí GH nebo působením GH během 3 měsíců;
  • Jiné podmínky, ve kterých zkoušející brání zařazení do studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: rhGH injekce/Jintropin AQ
Lék: Injekce rekombinantního lidského růstového hormonu /Jintropin AQ, 30 IU/10 mg/3 ml/souprava, 0,5 mg/m2/d po dobu prvních 4 týdnů, poté 1,0 mg/m2/d po dobu následujících 48 týdnů; subkutánní injekcí jednou denně po dobu celkem 52 týdnů. Žádná kontrola.
Lék: Injekce rekombinantního lidského růstového hormonu (rhGH).
Lék: Injekce rekombinantního lidského růstového hormonu /Jintropin AQ, 30 IU/10 mg/3 ml/souprava, 0,5 mg/m2/d po dobu prvních 4 týdnů, poté 1,0 mg/m2/d po dobu následujících 48 týdnů; subkutánní injekcí jednou denně po dobu celkem 52 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Změna celkového motorického kvocientu vypočtená pomocí Peabody Developmental Motor Scale před a po léčbě
Časové okno: Výchozí stav, 26 týdnů, 52 týdnů
Výchozí stav, 26 týdnů, 52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Kvocient hrubé motoriky a kvocient jemné motoriky vypočítaný pomocí Peabody Developmental Motor Scale před a po léčbě
Časové okno: Výchozí stav, 26 týdnů, 52 týdnů
Výchozí stav, 26 týdnů, 52 týdnů
Změna skóre směrodatné odchylky výšky (SDS) podle chronologického věku před a po léčbě
Časové okno: Výchozí stav, 4 týdny, 13 týdnů, 26 týdnů, 39 týdnů, 52 týdnů
Výchozí stav, 4 týdny, 13 týdnů, 26 týdnů, 39 týdnů, 52 týdnů
Změna tělesné hmotnosti před a po léčbě
Časové okno: Výchozí stav, 4 týdny, 13 týdnů, 26 týdnů, 39 týdnů, 52 týdnů
Výchozí stav, 4 týdny, 13 týdnů, 26 týdnů, 39 týdnů, 52 týdnů
Změna skóre směrodatné odchylky BMI (Body mass index) před a po léčbě
Časové okno: Výchozí stav, 4 týdny, 13 týdnů, 26 týdnů, 39 týdnů, 52 týdnů
Výchozí stav, 4 týdny, 13 týdnů, 26 týdnů, 39 týdnů, 52 týdnů
Globální kvocient, pohybový kvocient, osobnostně-sociální rozvojový kvocient, jazykový kvocient, koordinační kvocient oka a ruky, výkonnostní kvocient a změna praktického uvažování vypočítaná Griffithsovou škálou duševního rozvoje
Časové okno: Výchozí stav, 26 týdnů, 52 týdnů
Výchozí stav, 26 týdnů, 52 týdnů
Kostní zrání (kostní věk/chronologický věk: BA/CA)
Časové okno: Výchozí stav, 52 týdnů
Výchozí stav, 52 týdnů
Změna IGF-1 (Insulin-like growth factor 1) SDS
Časové okno: Výchozí stav, 4 týdny, 13 týdnů, 26 týdnů, 39 týdnů, 52 týdnů
Výchozí stav, 4 týdny, 13 týdnů, 26 týdnů, 39 týdnů, 52 týdnů
Molární poměr IGF-1/IGFBP-3
Časové okno: Výchozí stav, 4 týdny, 13 týdnů, 26 týdnů, 39 týdnů, 52 týdnů
Výchozí stav, 4 týdny, 13 týdnů, 26 týdnů, 39 týdnů, 52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Peking University First Hospital
Peking Union Medical College Hospital
Children's Hospital of Fudan University
Beijing Children's Hospital
The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
Tongji medical college huazhong university of science & technology

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
14. dubna 2018

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. ledna 2020

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. ledna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. května 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. května 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
12. června 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. června 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. května 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • GenSci PWS CT

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení