Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​rekombinant human væksthormoninjektion hos patienter med Prader-Willi syndrom

30. maj 2018 opdateret af: GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

Et enkeltarm, multicenter fase III klinisk forsøg til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​rekombinant humant væksthormoninjektion hos patienter med Prader-Willi syndrom

At evaluere effektiviteten af ​​rhGH (rekombinant humant væksthormon) injektion til forbedring af motorisk udvikling hos patienter med PWS.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ukendt

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
30

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Kina
        • Rekruttering
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Kina
        • Rekruttering
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Shanghai, Kina
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Fudan University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina
        • Rekruttering
        • Tongji Medical College Huazhong University of Science & Technology
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital,Zhejiang University School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 1. Underskrevet informeret samtykke fra den juridiske værge for emnerne;
  • Forsøgspersoner er villige og i stand til at samarbejde for at gennemføre planlagte besøg, behandlingsplaner og laboratorietests og andre procedurer;
  • Diagnosticeret som PWS ved gentest;
  • Alder: 1 måned (30 dage efter fødslen) - 5 år;
  • Mand eller kvinde;
  • Beregnet af Peabody Developmental Motor Scale, er total motorisk kvotient, grovmotorisk kvotient eller finmotorisk kvotient mindre end 90 point;
  • Skjoldbruskkirtelfunktionen er inden for det normale referenceområde eller forblev inden for det normale referenceområde ved substitutionsterapi;
  • Ingen historie med rhGH-terapi før.

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med unormal lever- eller nyrefunktion;
  • Personer med tydelig central søvnapnø og/eller moderat eller svær obstruktiv søvnapnø, akut lungeinfektion;
  • Personer med kroniske sygdomme, der har langsigtede virkninger på knoglemetabolisme og kropssammensætning;
  • Personer med medfødt skeletdysplasi eller rygsøjleskoliose med moderat og over grad, der kræver behandling eller halthed;
  • Personer med en historie med medfødt hjertesygdom eller et ekkokardiogram, der viser, at de strukturelle abnormiteter kræver kirurgi eller interventionel terapi, eller at den venstre ventrikulære ejektionsfraktion er <40 %, eller det unormale elektrokardiogram, der kræver intervention;
  • Personer med historie med kramper eller epilepsi;
  • Personer med andre systemiske kroniske sygdomme;
  • Forsøgspersoner med diagnosticerede tumorer;
  • Forsøgspersoner med familiehistorie med kræftsygdomme, en tidligere kræfthistorie eller anses for at have en høj risiko for kræft ved at kombinere anden information;
  • Personer med psykisk sygdom;
  • Forsøgspersoner med diabetes eller unormal fastende glukose og forskere mener, at det kan påvirke patientens sikkerhed;
  • Personer med svær overvægt;
  • Personer med meget allergisk konstitution eller allergi over for proteiner eller forsøgsprodukt eller dets hjælpestof;
  • Forsøgspersoner, der deltog i andre kliniske forsøg inden for 3 måneder;
  • Forsøgspersoner, der modtog lægemiddelbehandling, der kan interferere med GH-sekretion eller GH-virkning inden for 3 måneder;
  • Andre forhold, hvor investigator udelukker tilmelding til undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: rhGH-injektion/Jintropin AQ
Lægemiddel: Rekombinant humant væksthormoninjektion/Jintropin AQ, 30IU/10 mg/3ml/kit, 0,5 mg/m2/d i de første 4 uger, derefter 1,0 mg/m2/d i de efterfølgende 48 uger; ved subkutan injektion, én gang dagligt i i alt 52 uger. Ingen kontrol.
Medicin: Rekombinant humant væksthormon (rhGH) injektion
Lægemiddel: Rekombinant humant væksthormoninjektion/Jintropin AQ, 30IU/10 mg/3ml/kit, 0,5 mg/m2/d i de første 4 uger, derefter 1,0 mg/m2/d i de efterfølgende 48 uger; ved subkutan injektion én gang dagligt i i alt 52 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Ændringen af ​​den samlede motoriske kvotient beregnet af Peabody Developmental Motor Scale før og efter behandling
Tidsramme: Baseline, 26 uger, 52 uger
Baseline, 26 uger, 52 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Bruttomotorisk kvotient og finmotorisk kvotient beregnet af Peabody Developmental Motor Scale før og efter behandling
Tidsramme: Baseline, 26 uger, 52 uger
Baseline, 26 uger, 52 uger
Ændring af højde standardafvigelsesscore (SDS) efter kronologisk alder før og efter behandling
Tidsramme: Baseline, 4 uger, 13 uger, 26 uger, 39 uger, 52 uger
Baseline, 4 uger, 13 uger, 26 uger, 39 uger, 52 uger
Ændring af kropsvægt før og efter behandling
Tidsramme: Baseline, 4 uger, 13 uger, 26 uger, 39 uger, 52 uger
Baseline, 4 uger, 13 uger, 26 uger, 39 uger, 52 uger
Ændring af BMI (Body Mass Index) standardafvigelsesscore før og efter behandling
Tidsramme: Baseline, 4 uger, 13 uger, 26 uger, 39 uger, 52 uger
Baseline, 4 uger, 13 uger, 26 uger, 39 uger, 52 uger
Global kvotient, lokomotorisk kvotient, personlig-social udviklingskvotient, sprogkvotient, øjen- og håndkoordinationskvotient, præstationskvotient og praktisk ræsonnement ændring beregnet af Griffiths Mental Development Scale
Tidsramme: Baseline, 26 uger, 52 uger
Baseline, 26 uger, 52 uger
Knoglemodning (knoglealder/kronologisk alder: BA/CA)
Tidsramme: Baseline, 52 uger
Baseline, 52 uger
Ændring af IGF-1 (insulinlignende vækstfaktor 1) SDS
Tidsramme: Baseline, 4 uger, 13 uger, 26 uger, 39 uger, 52 uger
Baseline, 4 uger, 13 uger, 26 uger, 39 uger, 52 uger
IGF-1/IGFBP-3 molforhold
Tidsramme: Baseline, 4 uger, 13 uger, 26 uger, 39 uger, 52 uger
Baseline, 4 uger, 13 uger, 26 uger, 39 uger, 52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Peking University First Hospital
Peking Union Medical College Hospital
Children's Hospital of Fudan University
Beijing Children's Hospital
The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
Tongji medical college huazhong university of science & technology

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
14. april 2018

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2020

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. maj 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. maj 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. juni 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. juni 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. maj 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GenSci PWS CT

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger