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Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'iniezione di ormone della crescita umano ricombinante nei pazienti con sindrome di Prader-Willi

30 maggio 2018 aggiornato da: GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

Uno studio clinico multicentrico di fase III a braccio singolo per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'iniezione di ormone della crescita umano ricombinante in pazienti con sindrome di Prader-Willi

Valutare l'efficacia dell'iniezione di rhGH (ormone della crescita umano ricombinante) per migliorare lo sviluppo motorio nei pazienti con PWS.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Sconosciuto

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
30

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Reclutamento
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Cina
        • Reclutamento
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Cina
        • Reclutamento
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Shanghai, Cina
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Fudan University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina
        • Reclutamento
        • Tongji Medical College Huazhong University of Science & Technology
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina
        • Reclutamento
        • The Children's Hospital,Zhejiang University School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 1. Consenso informato firmato dal tutore legale dei soggetti;
  • I soggetti sono disposti e in grado di collaborare per completare visite programmate, piani di trattamento e test di laboratorio e altre procedure;
  • Diagnosi di PWS mediante test genetico;
  • Età: 1 mese (30 giorni dopo la nascita) - 5 anni;
  • Maschio o femmina;
  • Calcolato dalla Peabody Developmental Motor Scale, il quoziente motorio totale, il quoziente motorio lordo o il quoziente motorio fine è inferiore a 90 punti;
  • La funzione tiroidea è all'interno del normale intervallo di riferimento o è rimasta all'interno del normale intervallo di riferimento mediante terapia sostitutiva;
  • Nessuna storia di terapia con rhGH prima.

Criteri di esclusione:

  • Soggetti con funzionalità epatica o renale anomala;
  • Soggetti con evidente apnea centrale del sonno e/o apnea ostruttiva del sonno moderata o grave, infezione polmonare acuta;
  • Soggetti con malattie croniche che hanno effetti a lungo termine sul metabolismo osseo e sulla composizione corporea;
  • Soggetti con displasia scheletrica congenita o scoliosi della colonna vertebrale con grado moderato e superiore che richiedono trattamento o zoppia;
  • Soggetti con storia di cardiopatia congenita o un ecocardiogramma che mostri che le anomalie strutturali richiedono un intervento chirurgico o una terapia interventistica o che la frazione di eiezione ventricolare sinistra è <40% o l'elettrocardiogramma anormale che richiede un intervento;
  • Soggetti con anamnesi di convulsioni o epilessia;
  • Soggetti con altre malattie croniche sistemiche;
  • Soggetti con tumori diagnosticati;
  • Soggetti con storia familiare di cancro, una precedente storia di cancro o considerati ad alto rischio di cancro che combinano altre informazioni;
  • Soggetti con malattia mentale;
  • Soggetti con diabete o glicemia a digiuno anormale e i ricercatori ritengono che possa influire sulla sicurezza del soggetto;
  • Soggetti con grave obesità;
  • Soggetti con costituzione altamente allergica o allergia alle proteine ​​o al prodotto sperimentale o al suo eccipiente;
  • Soggetti che hanno preso parte ad altri studi clinici entro 3 mesi;
  • Soggetti che hanno ricevuto un trattamento farmacologico che potrebbe interferire con la secrezione o l'azione del GH entro 3 mesi;
  • Altre condizioni in cui lo sperimentatore preclude l'arruolamento nello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: iniezione di rhGH/Jintropin AQ
Droghe: Iniezione di ormone della crescita umano ricombinante/Jintropin AQ, 30IU/10 mg/3ml/kit, 0,5 mg/m2/d per le prime 4 settimane, quindi 1,0 mg/m2/d per le successive 48 settimane; per iniezione sottocutanea, una volta al giorno per un totale di 52 settimane. Nessun controllo.
Droga: Iniezione di ormone della crescita umano ricombinante (rhGH).
Droghe: Iniezione di ormone della crescita umano ricombinante/Jintropin AQ, 30IU/10 mg/3ml/kit, 0,5 mg/m2/d per le prime 4 settimane, quindi 1,0 mg/m2/d per le successive 48 settimane; per iniezione sottocutanea, una volta al giorno per un totale di 52 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
La variazione del quoziente motorio totale calcolato dalla Peabody Developmental Motor Scale prima e dopo il trattamento
Lasso di tempo: Basale, 26 settimane, 52 settimane
Basale, 26 settimane, 52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Quoziente motorio lordo e quoziente motorio fine calcolato dalla Peabody Developmental Motor Scale prima e dopo il trattamento
Lasso di tempo: Basale, 26 settimane, 52 settimane
Basale, 26 settimane, 52 settimane
Variazione del punteggio di deviazione standard dell'altezza (SDS) per età cronologica prima e dopo il trattamento
Lasso di tempo: Basale, 4 settimane, 13 settimane, 26 settimane, 39 settimane, 52 settimane
Basale, 4 settimane, 13 settimane, 26 settimane, 39 settimane, 52 settimane
Variazione del peso corporeo prima e dopo il trattamento
Lasso di tempo: Basale, 4 settimane, 13 settimane, 26 settimane, 39 settimane, 52 settimane
Basale, 4 settimane, 13 settimane, 26 settimane, 39 settimane, 52 settimane
Modifica del punteggio di deviazione standard del BMI (indice di massa corporea) prima e dopo il trattamento
Lasso di tempo: Basale, 4 settimane, 13 settimane, 26 settimane, 39 settimane, 52 settimane
Basale, 4 settimane, 13 settimane, 26 settimane, 39 settimane, 52 settimane
Quoziente globale, quoziente locomotore, quoziente di sviluppo personale-sociale, quoziente linguistico, quoziente di coordinazione oculare e manuale, quoziente di prestazione e variazione del ragionamento pratico calcolati dalla scala di sviluppo mentale di Griffiths
Lasso di tempo: Basale, 26 settimane, 52 settimane
Basale, 26 settimane, 52 settimane
Maturazione ossea (età ossea/età cronologica: BA/CA)
Lasso di tempo: Basale, 52 settimane
Basale, 52 settimane
Cambiamento di IGF-1 (fattore di crescita insulino-simile 1) SDS
Lasso di tempo: Basale, 4 settimane, 13 settimane, 26 settimane, 39 settimane, 52 settimane
Basale, 4 settimane, 13 settimane, 26 settimane, 39 settimane, 52 settimane
Rapporto molare IGF-1/IGFBP-3
Lasso di tempo: Basale, 4 settimane, 13 settimane, 26 settimane, 39 settimane, 52 settimane
Basale, 4 settimane, 13 settimane, 26 settimane, 39 settimane, 52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Peking University First Hospital
Peking Union Medical College Hospital
Children's Hospital of Fudan University
Beijing Children's Hospital
The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
Tongji medical college huazhong university of science & technology

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
14 aprile 2018

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 gennaio 2020

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 gennaio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
30 maggio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 maggio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 giugno 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 giugno 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 maggio 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • GenSci PWS CT

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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