Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a účinek PTI-428 u pacientů s cystickou fibrózou

25. února 2020 aktualizováno: Proteostasis Therapeutics, Inc.

Fáze 2, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a účinku PTI-428 u subjektů s cystickou fibrózou

Populace studie se skládá z dospělých jedinců s cystickou fibrózou (CF), kteří jsou homozygotní pro mutaci F508del a v současné době dostávají základní léčbu tezakaftorem/ivakaftorem po dobu minimálně 1 měsíce před 1. dnem. Plánovaná velikost vzorku je přibližně 40 subjektů. 20 subjektů bude přiřazeno k PTI-428 dávkové úrovni 1 nebo placebu a 20 subjektům bude přiřazeno k PTI-428 dávkové úrovni 2 nebo placebu. Při každé hladině dávky budou subjekty randomizovány v randomizačním poměru 3:1. Subjekty budou dostávat jednou denně orální dávky PTI-428 nebo placeba po dobu 28 dnů, zatímco subjekty budou nadále dostávat základní léčbu tezakaftorem/ivakaftorem podle označení produktu. Po období podávání studovaného léku bude následovat 14denní období sledování bezpečnosti.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
40

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Spojené státy, 32701
        • Central Florida Pulmonary Group
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61637
        • Cystic Fibrosis Center, Children's Hospital of Illinois at OSF Saint Francis Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa, Roy J and Lucille A Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Universitey of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maine
      • Portland, Maine, Spojené státy, 04102
        • Maine Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Michigan Medicine, University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Spojené státy, 03104
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Tyler, Texas, Spojené státy, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler - Center for Clinical Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza CF s genotypem F508del/F508del v záznamu
  • Při dávkování tezacaftoru/ivakaftoru pro indikaci na etiketě i dávkování podle etikety po dobu minimálně 1 měsíce v den 1
  • Objem usilovného výdechu za 1 sekundu (FEV1) 40–90 % předpokládaných, včetně
  • Klinicky stabilní bez významných změn zdravotního stavu do 14 dnů od 1. dne
  • nekuřák a uživatel bez tabáku minimálně 28 dní před screeningem a po dobu trvání studie

Kritéria vyloučení:

  • Účast na jiném klinickém hodnocení nebo léčbě zkoumanou látkou během 28 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před 1. dnem studie
  • Rakovina v anamnéze za posledních 5 let (kromě rakoviny děložního čípku in situ s kurativní terapií po dobu alespoň jednoho roku před screeningem a nemelanomové rakoviny kůže)
  • Historie transplantace orgánů
  • Hospitalizace, sinopulmonální infekce, exacerbace CF nebo jiná klinicky významná infekce nebo onemocnění (jak určí zkoušející) vyžadující zvýšení nebo přidání léků, jako jsou antibiotika nebo kortikosteroidy, do 14 dnů ode dne 1
  • Zahájení jakékoli nové chronické terapie (např. ibuprofen, hypertonický fyziologický roztok, azithromycin, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®)) nebo jakákoli změna chronické terapie (s výjimkou substituční terapie pankreatickými enzymy) během 28 dnů před 1. dnem
  • Anamnéza nebo aktuální důkazy o zneužívání alkoholu nebo drogách nebo závislosti během 12 měsíců od screeningu, jak určil zkoušející
  • Těhotné nebo kojící ženy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
ACTIVE_COMPARATOR: Úroveň dávky PTI-428 1
Lék: PTI-428
Aktivní
ACTIVE_COMPARATOR: Úroveň dávky PTI-428 2
Lék: PTI-428
Aktivní
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo PTI-428
Lék: Placebo
Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Výchozí stav do dne 42
Bezpečnost a snášenlivost budou hodnoceny pomocí nežádoucích účinků (AE), bezpečnostních laboratoří, elektrokardiogramů (EKG), fyzikálních vyšetření a vitálních funkcí.
Výchozí stav do dne 42

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: 28 dní
28 dní
Čas Cmax (Tmax)
Časové okno: 28 dní
28 dní
Plocha pod křivkou koncentrace a času od času 0 do času poslední měřitelné koncentrace (AUC0-t)
Časové okno: 28 dní
28 dní
Změna FEV1 v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav do dne 42
Výchozí stav do dne 42
Změna chloridů v potu v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav do dne 42
Výchozí stav do dne 42

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změna exprese mRNA a proteinu nazálního epitelu CFTR v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav do dne 42
Výchozí stav do dne 42
Změna v CFQ-R v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav do dne 42
Výchozí stav do dne 42
Cmax metabolitů PTI-428, pokud je to vhodné
Časové okno: 28 dní
28 dní
Tmax metabolitů PTI-428, pokud je to vhodné
Časové okno: 28 dní
28 dní
AUC0-t metabolitů PTI-428, pokud je to vhodné
Časové okno: 28 dní
28 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Proteostasis Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
21. srpna 2018

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
18. února 2019

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
18. února 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. července 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. července 2018

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. července 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
27. února 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. února 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PTI-428-06

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení