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Studio che valuta la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'effetto del PTI-428 nei soggetti con fibrosi cistica

25 febbraio 2020 aggiornato da: Proteostasis Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 2, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'effetto di PTI-428 in soggetti con fibrosi cistica

La popolazione in studio è composta da soggetti adulti con fibrosi cistica (FC) che sono omozigoti per la mutazione F508del e stanno attualmente ricevendo un trattamento di base con tezacaftor/ivacaftor per un minimo di 1 mese prima del giorno 1. La dimensione del campione pianificata è di circa 40 soggetti. 20 soggetti verranno assegnati al livello di dose 1 di PTI-428 o placebo e 20 soggetti verranno assegnati al livello di dose 2 di PTI-428 o placebo. Ad ogni livello di dose, i soggetti saranno randomizzati con un rapporto di randomizzazione 3:1. I soggetti riceveranno dosi orali una volta al giorno di PTI-428 o placebo per 28 giorni, mentre i soggetti continueranno a ricevere un trattamento di base con tezacaftor/ivacaftor per etichetta del prodotto. Il periodo di somministrazione del farmaco in studio sarà seguito da un periodo di follow-up sulla sicurezza di 14 giorni.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
40

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Stati Uniti, 32701
        • Central Florida Pulmonary Group
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61637
        • Cystic Fibrosis Center, Children's Hospital of Illinois at OSF Saint Francis Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa, Roy J and Lucille A Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Universitey of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maine
      • Portland, Maine, Stati Uniti, 04102
        • Maine Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Michigan Medicine, University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Stati Uniti, 03104
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler - Center for Clinical Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di CF con genotipo F508del/F508del registrato
  • Sul dosaggio di tezacaftor/ivacaftor sia per l'indicazione dell'etichetta che per il dosaggio per etichetta per un minimo di 1 mese il Giorno 1
  • Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) 40-90% del predetto, incluso
  • Clinicamente stabile senza cambiamenti significativi dello stato di salute entro 14 giorni dal giorno 1
  • Utente non fumatore e non tabacco per un minimo di 28 giorni prima dello screening e per la durata dello studio

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione a un altro studio clinico o trattamento con un agente sperimentale entro 28 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima del Giorno 1 dello studio
  • Storia di cancro negli ultimi 5 anni (escluso il cancro cervicale in situ con terapia curativa per almeno un anno prima dello screening e cancro della pelle non melanoma)
  • Storia del trapianto di organi
  • Ricovero in ospedale, infezione senopolmonare, esacerbazione della FC o altra infezione o malattia clinicamente significativa (come determinato dallo sperimentatore) che richieda un aumento o l'aggiunta di farmaci, come antibiotici o corticosteroidi, entro 14 giorni dal giorno 1
  • Inizio di qualsiasi nuova terapia cronica (ad es. ibuprofene, soluzione salina ipertonica, azitromicina, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®)) o qualsiasi modifica della terapia cronica (esclusa la terapia sostitutiva con enzimi pancreatici) entro 28 giorni prima del giorno 1
  • Storia o evidenza attuale di abuso o dipendenza da alcol o droghe entro 12 mesi dallo screening come determinato dallo sperimentatore
  • Donne incinte o che allattano

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
ACTIVE_COMPARATORE: PTI-428 livello di dose 1
Droga: PTI-428
Attivo
ACTIVE_COMPARATORE: PTI-428 dose livello 2
Droga: PTI-428
Attivo
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo PTI-428
Droga: Placebo
Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 42
La sicurezza e la tollerabilità saranno valutate da eventi avversi (AE), laboratori di sicurezza, elettrocardiogrammi (ECG), esami fisici e segni vitali.
Basale fino al giorno 42

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica massima (Cmax)
Lasso di tempo: 28 giorni
28 giorni
Tempo di Cmax (Tmax)
Lasso di tempo: 28 giorni
28 giorni
Area sotto la curva concentrazione-tempo dal momento 0 al momento dell'ultima concentrazione misurabile (AUC0-t)
Lasso di tempo: 28 giorni
28 giorni
Variazione del FEV1 nel tempo
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 42
Basale fino al giorno 42
Variazione del cloruro nel sudore nel tempo
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 42
Basale fino al giorno 42

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamento dell'mRNA epiteliale nasale CFTR e dell'espressione proteica nel tempo
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 42
Basale fino al giorno 42
Modifica del CFQ-R nel tempo
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 42
Basale fino al giorno 42
Cmax dei metaboliti PTI-428, se applicabile
Lasso di tempo: 28 giorni
28 giorni
Tmax dei metaboliti PTI-428, se applicabile
Lasso di tempo: 28 giorni
28 giorni
AUC0-t dei metaboliti PTI-428, se applicabile
Lasso di tempo: 28 giorni
28 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Proteostasis Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
21 agosto 2018

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
18 febbraio 2019

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
18 febbraio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 luglio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 luglio 2018

Primo Inserito (EFFETTIVO)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
18 luglio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
27 febbraio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 febbraio 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • PTI-428-06

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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