Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse, der vurderer PTI-428 sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og effekt hos forsøgspersoner med cystisk fibrose

25. februar 2020 opdateret af: Proteostasis Therapeutics, Inc.

En fase 2, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og effekten af ​​PTI-428 hos forsøgspersoner med cystisk fibrose

Studiepopulationen består af voksne forsøgspersoner med cystisk fibrose (CF), som er homozygote for F508del-mutationen og i øjeblikket modtager baggrundsbehandling med tezacaftor/ivacaftor i minimum 1 måned før dag 1. Den planlagte stikprøvestørrelse er cirka 40 forsøgspersoner. 20 forsøgspersoner vil blive tildelt PTI-428 dosisniveau 1 eller placebo, og 20 forsøgspersoner vil blive tildelt PTI-428 dosisniveau 2 eller placebo. Ved hvert dosisniveau vil forsøgspersoner blive randomiseret i et randomiseringsforhold på 3:1. Forsøgspersonerne vil modtage en gang daglig orale doser af PTI-428 eller placebo i 28 dage, mens forsøgspersonerne fortsætter med at modtage baggrundsbehandling med tezacaftor/ivacaftor pr. produktetikette. Perioden for administration af studielægemidlet vil blive efterfulgt af en 14-dages sikkerhedsopfølgningsperiode.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
40

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Forenede Stater, 32701
        • Central Florida Pulmonary Group
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61637
        • Cystic Fibrosis Center, Children's Hospital of Illinois at OSF Saint Francis Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa, Roy J and Lucille A Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Universitey of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maine
      • Portland, Maine, Forenede Stater, 04102
        • Maine Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Michigan Medicine, University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Forenede Stater, 03104
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Tyler, Texas, Forenede Stater, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler - Center for Clinical Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af CF med F508del/F508del genotypen registreret
  • På tezacaftor/ivacaftor-dosering til både etiketindikation og pr. etiketdosering i minimum 1 måned på dag 1
  • Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) 40-90 % forudsagt, inklusive
  • Klinisk stabil uden væsentlige ændringer i helbredsstatus inden for 14 dage efter dag 1
  • Ikke-ryger og ikke-tobaksbruger i mindst 28 dage før screening og i undersøgelsens varighed

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagelse i et andet klinisk forsøg eller behandling med et forsøgsmiddel inden for 28 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før undersøgelsesdag 1
  • Anamnese med kræft inden for de seneste 5 år (eksklusive livmoderhalskræft in situ med helbredende behandling i mindst et år før screening og ikke-melanom hudkræft)
  • Historie om organtransplantation
  • Hospitalsindlæggelse, sinopulmonal infektion, CF-eksacerbation eller anden klinisk signifikant infektion eller sygdom (som bestemt af investigator), der kræver en stigning eller tilføjelse af medicin, såsom antibiotika eller kortikosteroider, inden for 14 dage efter dag 1
  • Påbegyndelse af enhver ny kronisk terapi (f.eks. ibuprofen, hypertonisk saltvand, azithromycin, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®)) eller enhver ændring i kronisk terapi (eksklusive pancreasenzymerstatningsterapi) inden for 28 dage før dag 1
  • Historie eller aktuelle beviser for alkohol- eller stofmisbrug eller afhængighed inden for 12 måneder efter screening som bestemt af efterforskeren
  • Gravide eller ammende kvinder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
ACTIVE_COMPARATOR: PTI-428 dosisniveau 1
Medicin: PTI-428
Aktiv
ACTIVE_COMPARATOR: PTI-428 dosisniveau 2
Medicin: PTI-428
Aktiv
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo PTI-428
Medicin: Placebo
Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med behandlingsudløste bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Baseline til og med dag 42
Sikkerhed og tolerabilitet vil blive vurderet ved uønskede hændelser (AE'er), sikkerhedslaboratorier, elektrokardiogrammer (EKG'er), fysiske undersøgelser og vitale tegn.
Baseline til og med dag 42

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: 28 dage
28 dage
Tidspunkt for Cmax (Tmax)
Tidsramme: 28 dage
28 dage
Areal under koncentrationstidskurven fra tidspunkt 0 til tidspunkt for sidste målbare koncentration (AUC0-t)
Tidsramme: 28 dage
28 dage
Ændring i FEV1 over tid
Tidsramme: Baseline til og med dag 42
Baseline til og med dag 42
Ændring i svedklorid over tid
Tidsramme: Baseline til og med dag 42
Baseline til og med dag 42

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring i nasal epitelial CFTR mRNA og proteinekspression over tid
Tidsramme: Baseline til og med dag 42
Baseline til og med dag 42
Ændring i CFQ-R over tid
Tidsramme: Baseline til og med dag 42
Baseline til og med dag 42
Cmax for PTI-428-metabolitter, hvis relevant
Tidsramme: 28 dage
28 dage
Tmax for PTI-428-metabolitter, hvis relevant
Tidsramme: 28 dage
28 dage
AUC0-t for PTI-428-metabolitter, hvis relevant
Tidsramme: 28 dage
28 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Proteostasis Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
21. august 2018

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
18. februar 2019

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
18. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. juli 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. juli 2018

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. juli 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
27. februar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. februar 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PTI-428-06

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger