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Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirkung von PTI-428 bei Patienten mit zystischer Fibrose

25. Februar 2020 aktualisiert von: Proteostasis Therapeutics, Inc.

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirkung von PTI-428 bei Patienten mit zystischer Fibrose

Die Studienpopulation besteht aus erwachsenen Probanden mit Mukoviszidose (CF), die homozygot für die F508del-Mutation sind und derzeit mindestens 1 Monat vor Tag 1 eine Hintergrundbehandlung mit Tezacaftor/Ivacaftor erhalten. Die geplante Stichprobengröße beträgt ca. 40 Probanden. 20 Probanden werden PTI-428 Dosisstufe 1 oder Placebo zugewiesen und 20 Probanden werden PTI-428 Dosisstufe 2 oder Placebo zugewiesen. Bei jeder Dosisstufe werden die Probanden in einem Randomisierungsverhältnis von 3:1 randomisiert. Die Probanden erhalten 28 Tage lang einmal täglich orale Dosen von PTI-428 oder Placebo, während die Probanden weiterhin eine Hintergrundbehandlung mit Tezacaftor/Ivacaftor gemäß Produktetikett erhalten. Auf den Verabreichungszeitraum des Studienmedikaments folgt ein 14-tägiger Sicherheitsnachbeobachtungszeitraum.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
40

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 32701
        • Central Florida Pulmonary Group
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61637
        • Cystic Fibrosis Center, Children's Hospital of Illinois at OSF Saint Francis Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa, Roy J and Lucille A Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Universitey of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maine
      • Portland, Maine, Vereinigte Staaten, 04102
        • Maine Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Michigan Medicine, University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03104
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Tyler, Texas, Vereinigte Staaten, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler - Center for Clinical Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose von CF mit dem F508del/F508del-Genotyp in den Aufzeichnungen
  • Bei Tezacaftor/Ivacaftor-Dosierung sowohl für die Indikation auf dem Etikett als auch pro Etikett-Dosierung für mindestens 1 Monat an Tag 1
  • Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) 40–90 % des Sollwerts, einschließlich
  • Klinisch stabil ohne signifikante Veränderungen des Gesundheitszustands innerhalb von 14 Tagen nach Tag 1
  • Nichtraucher und Nicht-Tabakkonsument für mindestens 28 Tage vor dem Screening und für die Dauer der Studie

Ausschlusskriterien:

  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie oder Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 28 Tagen oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor Studientag 1
  • Vorgeschichte von Krebs innerhalb der letzten 5 Jahre (ausgenommen Gebärmutterhalskrebs in situ mit kurativer Therapie für mindestens ein Jahr vor dem Screening und nicht-melanozytärem Hautkrebs)
  • Geschichte der Organtransplantation
  • Krankenhausaufenthalt, sinopulmonale Infektion, CF-Exazerbation oder andere klinisch signifikante Infektion oder Krankheit (wie vom Prüfarzt festgestellt), die eine Erhöhung oder Ergänzung von Medikamenten wie Antibiotika oder Kortikosteroiden innerhalb von 14 Tagen nach Tag 1 erfordert
  • Beginn einer neuen chronischen Therapie (z. B. Ibuprofen, hypertone Kochsalzlösung, Azithromycin, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®)) oder jede Änderung der chronischen Therapie (ausgenommen Pankreasenzym-Ersatztherapie) innerhalb von 28 Tagen vor Tag 1
  • Vorgeschichte oder aktuelle Hinweise auf Alkohol- oder Drogenmissbrauch oder -abhängigkeit innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening, wie vom Ermittler festgestellt
  • Schwangere oder stillende Frauen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
ACTIVE_COMPARATOR: PTI-428 Dosisstufe 1
Arzneimittel: PTI-428
Aktiv
ACTIVE_COMPARATOR: PTI-428 Dosisstufe 2
Arzneimittel: PTI-428
Aktiv
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo PTI-428
Arzneimittel: Placebo
Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Studienteilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 42
Sicherheit und Verträglichkeit werden anhand von unerwünschten Ereignissen (AEs), Sicherheitslabors, Elektrokardiogrammen (EKGs), körperlichen Untersuchungen und Vitalfunktionen bewertet.
Basislinie bis Tag 42

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Maximale Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: 28 Tage
28 Tage
Zeit von Cmax (Tmax)
Zeitfenster: 28 Tage
28 Tage
Fläche unter der Konzentrationszeitkurve vom Zeitpunkt 0 bis zum Zeitpunkt der letzten messbaren Konzentration (AUC0-t)
Zeitfenster: 28 Tage
28 Tage
Veränderung von FEV1 im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 42
Basislinie bis Tag 42
Veränderung des Schweißchlorids im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 42
Basislinie bis Tag 42

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der CFTR-mRNA- und Proteinexpression des nasalen Epithels im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 42
Basislinie bis Tag 42
Änderung des CFQ-R im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 42
Basislinie bis Tag 42
Cmax von PTI-428-Metaboliten, falls zutreffend
Zeitfenster: 28 Tage
28 Tage
Tmax von PTI-428-Metaboliten, falls zutreffend
Zeitfenster: 28 Tage
28 Tage
AUC0-t von PTI-428-Metaboliten, falls zutreffend
Zeitfenster: 28 Tage
28 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Proteostasis Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
21. August 2018

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
18. Februar 2019

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
18. Februar 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. Juli 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. Juli 2018

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. Juli 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
27. Februar 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. Februar 2020

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • PTI-428-06

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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