Studie hodnotící bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a účinek PTI-428 u pacientů s cystickou fibrózou
25. února 2020 aktualizováno: Proteostasis Therapeutics, Inc.
Fáze 2, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a účinku PTI-428 u subjektů s cystickou fibrózou
Populace studie se skládá z dospělých jedinců s cystickou fibrózou (CF), kteří jsou homozygotní pro mutaci F508del a v současné době dostávají základní léčbu tezakaftorem/ivakaftorem po dobu minimálně 1 měsíce před 1. dnem.
Plánovaná velikost vzorku je přibližně 40 subjektů.
20 subjektů bude přiřazeno k PTI-428 dávkové úrovni 1 nebo placebu a 20 subjektům bude přiřazeno k PTI-428 dávkové úrovni 2 nebo placebu.
Při každé hladině dávky budou subjekty randomizovány v randomizačním poměru 3:1.
Subjekty budou dostávat jednou denně orální dávky PTI-428 nebo placeba po dobu 28 dnů, zatímco subjekty budou nadále dostávat základní léčbu tezakaftorem/ivakaftorem podle označení produktu.
Po období podávání studovaného léku bude následovat 14denní období sledování bezpečnosti.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
40
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
- University of Arizona
-
-
California
-
Stanford, California, Spojené státy, 94305
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Spojené státy, 32701
- Central Florida Pulmonary Group
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Northwestern University
-
Peoria, Illinois, Spojené státy, 61637
- Cystic Fibrosis Center, Children's Hospital of Illinois at OSF Saint Francis Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa, Roy J and Lucille A Carver College of Medicine
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
- Universitey of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Spojené státy, 04102
- Maine Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- Michigan Medicine, University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
New Hampshire
-
Manchester, New Hampshire, Spojené státy, 03104
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Spojené státy, 10003
- Mount Sinai Beth Israel
-
Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Spojené státy, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler - Center for Clinical Research
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Potvrzená diagnóza CF s genotypem F508del/F508del v záznamu
- Při dávkování tezacaftoru/ivakaftoru pro indikaci na etiketě i dávkování podle etikety po dobu minimálně 1 měsíce v den 1
- Objem usilovného výdechu za 1 sekundu (FEV1) 40–90 % předpokládaných, včetně
- Klinicky stabilní bez významných změn zdravotního stavu do 14 dnů od 1. dne
- nekuřák a uživatel bez tabáku minimálně 28 dní před screeningem a po dobu trvání studie
Kritéria vyloučení:
- Účast na jiném klinickém hodnocení nebo léčbě zkoumanou látkou během 28 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před 1. dnem studie
- Rakovina v anamnéze za posledních 5 let (kromě rakoviny děložního čípku in situ s kurativní terapií po dobu alespoň jednoho roku před screeningem a nemelanomové rakoviny kůže)
- Historie transplantace orgánů
- Hospitalizace, sinopulmonální infekce, exacerbace CF nebo jiná klinicky významná infekce nebo onemocnění (jak určí zkoušející) vyžadující zvýšení nebo přidání léků, jako jsou antibiotika nebo kortikosteroidy, do 14 dnů ode dne 1
- Zahájení jakékoli nové chronické terapie (např. ibuprofen, hypertonický fyziologický roztok, azithromycin, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®)) nebo jakákoli změna chronické terapie (s výjimkou substituční terapie pankreatickými enzymy) během 28 dnů před 1. dnem
- Anamnéza nebo aktuální důkazy o zneužívání alkoholu nebo drogách nebo závislosti během 12 měsíců od screeningu, jak určil zkoušející
- Těhotné nebo kojící ženy
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ČTYŘNÁSOBEK
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Úroveň dávky PTI-428 1
|
Aktivní
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Úroveň dávky PTI-428 2
|
Aktivní
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo PTI-428
|
Placebo
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet subjektů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Výchozí stav do dne 42
|
Bezpečnost a snášenlivost budou hodnoceny pomocí nežádoucích účinků (AE), bezpečnostních laboratoří, elektrokardiogramů (EKG), fyzikálních vyšetření a vitálních funkcí.
|
Výchozí stav do dne 42
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: 28 dní
|
28 dní
|
|
Čas Cmax (Tmax)
Časové okno: 28 dní
|
28 dní
|
|
Plocha pod křivkou koncentrace a času od času 0 do času poslední měřitelné koncentrace (AUC0-t)
Časové okno: 28 dní
|
28 dní
|
|
Změna FEV1 v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav do dne 42
|
Výchozí stav do dne 42
|
|
Změna chloridů v potu v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav do dne 42
|
Výchozí stav do dne 42
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna exprese mRNA a proteinu nazálního epitelu CFTR v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav do dne 42
|
Výchozí stav do dne 42
|
|
Změna v CFQ-R v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav do dne 42
|
Výchozí stav do dne 42
|
|
Cmax metabolitů PTI-428, pokud je to vhodné
Časové okno: 28 dní
|
28 dní
|
|
Tmax metabolitů PTI-428, pokud je to vhodné
Časové okno: 28 dní
|
28 dní
|
|
AUC0-t metabolitů PTI-428, pokud je to vhodné
Časové okno: 28 dní
|
28 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
21. srpna 2018
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
18. února 2019
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
18. února 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. července 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. července 2018
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
18. července 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
27. února 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. února 2020
Naposledy ověřeno
1. února 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PTI-428-06
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .