Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie OXB-102 (AXO-Lenti-PD) u pacientů s bilaterální, idiopatickou Parkinsonovou chorobou (SUNRISE-PD)

27. dubna 2022 aktualizováno: Sio Gene Therapies

Fáze I/II studie bezpečnosti a hodnocení dávky OXB-102 (AXO-Lenti-PD) u pacientů s bilaterální idiopatickou Parkinsonovou chorobou (SUNRISE-PD)

Tato studie se skládá ze dvou částí. Část A bude hodnotit bezpečnost a snášenlivost více dávek OXB-102 (AXO-Lenti-PD) u účastníků s Parkinsonovou chorobou. Část B posoudí bezpečnost a účinnost vybrané dávky OXB-102 u účastníků s Parkinsonovou chorobou.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie se skládá ze dvou částí. Část A je otevřená fáze eskalace dávky, ve které jsou účastníci zařazeni do kohort a dostanou jednu z přibližně tří eskalujících dávek OXB-102 (AXO-Lenti-PD). Část B je randomizovaná, dvojitě zaslepená fáze, ve které budou účastníci randomizováni buď do aktivní skupiny, která obdrží vybranou dávku z části A, nebo do kontrolní skupiny, která obdrží imitaci chirurgického zákroku (ISP).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
6

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Créteil, Francie, 94010
        • Service de Neurochirurgie, Hopital Henri Mondor
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3BG
        • The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Spojené království, CB2 0PY,
        • University of Cambridge, Centre for Brain Repair

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

26 let až 66 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Diagnostikována bilaterální idiopatická PD
  2. Muži/ženy ve věku 30 až 70 let v době operace
  3. Skóre Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) (část III) mezi 30 a 60 ve stavu „OFF“ medikace
  4. Přítomnost motorických fluktuací a/nebo dyskinetických pohybů
  5. Kandidát na chirurgický zákrok
  6. Hoehn and Yahr (H&Y) Fáze 3 nebo 4 ve stavu "OFF" medikace
  7. Stabilní dávkování léků na PD, včetně L-DOPA, po dobu čtyř týdnů před screeningem s ekvivalentní denní dávkou Levodopa (LEDD) alespoň 900 mg

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Psychóza v anamnéze nebo současná léčba látkami blokujícími dopamin a předchozí pravidelná expozice antipsychotikům
  2. Anamnéza stereotaktické nebo jiné operace pro léčbu PD, včetně hluboké mozkové stimulace (DBS)
  3. Účast na předchozí studii terapie přenosem buněk nebo genů
  4. Kontraindikace použití anestezie
  5. Současná nebo předpokládaná léčba antikoagulační terapií nebo použití antikoagulační léčby, kterou nelze dočasně zastavit v době operace
  6. Diagnostika mnohočetné systémové atrofie
  7. Abnormální nálezy na MRI, jako je mega cisterna, septum pellucidum, známky těžké kortikální nebo subkortikální atrofie, mozkové nádory, cévní onemocnění, trauma nebo arteriovenózní malformace
  8. Přítomnost demence

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Úroveň dávky OXB-102 1
Jedno podání dávky OXB-102 úrovně 1 (část A: otevřená)
Lék: OXB-102
Neurochirurgická dodávka OXB-102 (genová terapie) do putamenu
Ostatní jména:
  • AXO-Lenti-PD
Experimentální: Úroveň dávky OXB-102 2
Jedno podání dávky OXB-102 úrovně 2 (část A: otevřená)
Lék: OXB-102
Neurochirurgická dodávka OXB-102 (genová terapie) do putamenu
Ostatní jména:
  • AXO-Lenti-PD
Experimentální: Úroveň dávky OXB-102 3
Jedno podání dávky OXB-102 úrovně 3 (část A: otevřená)
Lék: OXB-102
Neurochirurgická dodávka OXB-102 (genová terapie) do putamenu
Ostatní jména:
  • AXO-Lenti-PD
Experimentální: Zvolená dávka OXB-102
Vybraná dávka OXB-102 jednorázové podání (část B: dvojitě zaslepená)
Lék: OXB-102
Neurochirurgická dodávka OXB-102 (genová terapie) do putamenu
Ostatní jména:
  • AXO-Lenti-PD
Falešný srovnávač: Imitace chirurgického zákroku
Celková anestezie s bilaterálními kožními řezy (část B: dvojitě zaslepená)
Jiný: Imitace chirurgického zákroku (ISP)
Účastníci randomizovaní do kontrolní skupiny v části B obdrží ISP

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost OXB-102 měřená výskytem nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
Časové okno: Časový úsek 3 měsíce
Nežádoucí příhody a závažné nežádoucí příhody související s léčbou budou posuzovány podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), verze 4.0, National Cancer Institute.
Časový úsek 3 měsíce
Bezpečnost OXB-102 měřená změnami v klinické laboratorní analýze
Časové okno: Časový úsek 3 měsíce
Počet klinicky významných změn v klinické laboratorní analýze
Časový úsek 3 měsíce
Bezpečnost OXB-102 měřená změnami vitálních funkcí
Časové okno: Časový úsek 3 měsíce
Počet klinicky významných změn vitálních funkcí
Časový úsek 3 měsíce
Bezpečnost OXB-102 měřená změnami v nálezech MRI mozku
Časové okno: Časový úsek 3 měsíce
Počet klinicky významných změn v nálezu MRI mozku
Časový úsek 3 měsíce
Bezpečnost OXB-102 měřená změnami ve fyzikálním vyšetření
Časové okno: Časový úsek 3 měsíce
Počet klinicky významných změn při fyzikálním vyšetření
Časový úsek 3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změna ve skóre Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) definovaných ve stavech medikace „OFF“ a „ON“
Časové okno: Základní až 6 měsíců
Základní až 6 měsíců
Změna času „OFF“ během dne bdění ve srovnání s výchozí hodnotou, jak byla hodnocena deníky účastníků
Časové okno: Základní až 6 měsíců
Základní až 6 měsíců
Změna skóre na stupnici hodnocení dyskineze
Časové okno: Základní až 6 měsíců
Základní až 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sio Gene Therapies

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Erika De Boever, DDS, PhD, Sio Gene Therapies

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
17. října 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
12. dubna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
12. dubna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
16. října 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. října 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. října 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. května 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. dubna 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • OXB-102-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení